报告概述

预计到 2034 年，细胞和基因治疗市场规模将从 2024 年的246 亿美元增至1669 亿美元，预测期间复合年增长率为 21.1% 2025 年至 2034 年期间。北美占据了市场主导地位，占据了47.8%以上的份额，并拥有118亿美元的年度市场价值。

细胞和基因治疗正在为各种以前被认为无法治疗的遗传性疾病和疾病提供有希望的治疗方法，从而改变医学格局。在过去的十年中，这些疗法的进步导致了突破性疗法的发展，这些疗法针对镰状细胞性贫血、血友病和各种癌症等疾病的根本原因。基因治疗领域最显着的成功之一是 CAR 的批准-针对某些血癌的 T 细胞疗法。这些疗法涉及修改患者自身的免疫细胞以瞄准并摧毁癌细胞，为对传统治疗没有反应的患者提供潜在的治愈方法。

基因疗法本身涉及在患者细胞内引入、改变或去除遗传物质，也在遗传性疾病的治疗中掀起波澜。一个关键的例子是 Luxturna，这是一种基因疗法，用于治疗由 RPE65 基因突变引起的罕见遗传性失明。这是 FDA 批准的第一个针对遗传性疾病的基因疗法，标志着该领域的历史性时刻。展望未来，其他针对遗传性疾病（例如杜氏肌营养不良症和囊性纤维化）的疗法正在进行临床试验，并已显示出可喜的结果。

推动细胞和基因治疗增长的主要因素之一是基因编辑技术取得的重大进展，特别是 CRISPR-Cas9。这项技术可以对 DNA 进行精确修改，为一系列疾病的永久治愈提供了可能。例如，科学家正在探索使用 CRISPR 通过纠正导致镰状细胞病的基因突变来治疗镰状细胞病的可能性。早期试验表明，CRISPR 有可能为目前需要终身治疗的镰状细胞病提供一次性治愈方法。

2024 年，美国食品和药物管理局 (FDA) 批准了七种细胞和基因治疗产品（Amtagvi、Aucatzyl、Beqvez、Kebilidi、Ryoncil、Symvess、Tecelra），其中许多产品在美国具有重要里程碑意义。美国和日本使用干细胞治疗帕金森病的里程碑式试验代表了神经退行性疾病细胞疗法的转折点。针对阿尔茨海默病和肌萎缩侧索硬化症的早期方法也显示出有希望的结果。

在纽约的 COVID-19 封锁期间City，一小群帕金森病患者参加了纪念斯隆凯特琳癌症中心的实验性神经外科手术。该过程涉及植入源自人类胚胎干细胞的产生多巴胺的神经元。 2025年6月，研究人员公布了他们的一期研究结果，该结果表明移植的细胞存活下来，释放多巴胺，并且患者耐受良好。一些参与者甚至表现出明显的改善，包括震颤减少。

然而，基因疗法曾经有望成为镰状细胞性贫血等罕见疾病的潜在治疗方法，但现在却失去了早期投资者的兴趣。由于最近一些治疗方法的销售未能达到预期，许多人正在将注意力转向肥胖和癌症等更高回报的领域。例如，2024 年，辉瑞公司停止了针对血友病的基因疗法，该疗法的定价为 39 轮风险投资中筹集的资金不到14 亿美元，较 2023 年60 笔交易筹集的35 亿美元大幅下降，较 2021 年 122 笔交易筹集的82 亿美元峰值下降了57%。根据 DealForma 向路透社提供的数据。

关键要点

• 2024 年，细胞和基因治疗市场的收入为246 亿美元，复合年增长率为21.1%，预计将达到166.9 美元到 2034 年，将达到 10 亿美元。
• 在治疗类型细分市场中，细胞疗法在 2024 年以 84.1% 份额占据市场主导地位。
• 从迹象来看，传染病在 2024 年占据了27.2%的巨大收入份额。
• 根据交付方式，In Vivo 是最大的创收细分市场，在 2024 年占据了78.0%份额。
• 按最终用户划分，医院在 2024 年占据了最大的收入份额，35.7% 2024 年。
• 2024 年，北美在全球市场中占据47.8% 的最大份额。

治疗类型分析

细胞治疗是更广泛的细胞和基因治疗市场中的领先细分市场，占据了 84.1% 份额2024 年，由于其在治疗多种疾病方面的突破性潜力，特别是肿瘤学和血液学疾病。细胞疗法背后的概念涉及使用活细胞来治疗或治愈各种疾病，通常是通过替换或修复受损组织。这种治疗形式是高度个性化的，因为它经常使用患者自己的细胞，这降低了排斥的风险并增加了成功结果的可能性。对于传统疗法难以解决的疾病来说，这是一条很有前途的途径。

例如，Kymriah 是 FDA 批准的第一个 CAR-T 疗法，在治疗对其他疗法无效的急性淋巴细胞白血病 (ALL) 儿科患者方面取得了显着的成功。 CAR-T 的成功标志着癌症治疗的转折点，为化疗等传统疗法几乎没有效果的患者带来了希望。

产品发布和投资也成为该领域的关键。 2023年10月，印度中央药品标准控制组织（CDSCO）（相当于美国FDA）批准NexCAR19作为印度首个CAR-T细胞疗法。此外，2025 年 1 月，印度推出了首个全球 CAR T 细胞疗法，用于治疗成人 B 细胞非霍奇金淋巴瘤 (B-NHL)，这是一种血液病癌症影响淋巴系统，为对抗侵袭性血癌的患者带来新的希望。

2025 年 7 月，基于浮力的细胞分离技术的领导者 Akadeum Life Sciences 成功完成了超过 2000 万美元的融资。这笔资金是在 Akadeum 推出符合 GMP 要求的产品套件之后的关键时刻进行的，该产品套件专为临床试验而设计，代表着在推进下一代细胞疗法方面向前迈出了重要一步。

适应症分析

在细胞和基因治疗市场中，传染病细分市场已迅速成为最大的关注领域之一，其收入份额为 27.2% 2024 年。这种激增是由对创新治疗的迫切需求推动的，特别是针对艾滋病毒、肝炎和其他慢性疾病等病毒感染的治疗，这些疾病继续影响全世界数百万人。

全球健康危机导致COVID-19 大流行凸显了卫生系统的脆弱性，并强调需要新的治疗方法来应对持续和新出现的传染病威胁。此外，对抗生素耐药性日益增长的担忧进一步推动了替代疗法的发展，包括旨在针对感染根本原因而不仅仅是控制症状的基因疗法。

传染病背景下的基因疗法通常涉及修改患者的细胞，以增强免疫系统抵抗病原体的能力或直接瞄准并消除传染源。基因疗法最有前途的应用之一是治疗艾滋病毒。由于病毒能够整合到患者的 DNA 中，控制病毒的传统疗法并不能将其从体内消除。

然而，研究人员现在正在探索 CRISPR 等基因编辑技术，以靶向并去除感染者的 HIV 基因组。细胞，提供永久治愈的潜力。这一突破可能会彻底改变艾滋病毒的治疗方法，从终身用药转变为一次性治疗方法。 2024 年 4 月，圣路易斯华盛顿大学医学院的研究人员从美国国立卫生研究院 (NIH) 获得了 620 万美元拨款，用于开发一种基因疗法，旨在修改免疫系统的 B 细胞，以产生广泛中和的 HIV 抗体。这种方法如果成功，有可能控制或根除感染，而无需持续抗逆转录病毒治疗。

传递方法分析

体内基因治疗由于能够将遗传物质直接传递到患者体内，在 2024 年以 78.0% 的市场份额占据市场主导地位。与离体疗法不同的是，离体疗法涉及从体内取出细胞、修改它们并重新构建体内疗法通过绕过细胞提取的需要简化了过程。当治疗影响难以通过手术进入的组织（例如肝脏、眼睛和大脑中的组织）的疾病时，这种方法特别有利。通过将治疗基因直接传递到体内的靶细胞，体内治疗最大限度地降低了与其他形式的基因治疗相关的风险和复杂性。

体内基因治疗成功的主要驱动力是病毒载体的使用，其中腺相关病毒（AAV）载体是最常用的载体之一。 AAV 因其安全性和向细胞传递遗传物质的效率而受到青睐。 2025 年 6 月，FDA 批准了针对与 GBA 突变相关的帕金森病 (PD-GBA) 的基因疗法的研究性新药申请。此外，第一位患者在探索体内 CAR-T 候选药物治疗自身免疫性疾病的I 期试验中接受了给药。 SpliceBio（西班牙巴塞罗那）还获得了1.35亿美元B轮融资，以进一步开发其视网膜疾病基因疗法候选药物。

体内基因疗法的成功为旨在扩大其应用的新研究打开了大门。根据一项新的研究，为了使体内基因治疗取得成功，必须开发一种能够有效靶向造血干细胞而不影响其他细胞的颗粒，同时提供基因有效负载和基因编辑工具。 Fred Hutch 癌症中心的研究人员开发了一种 MVP，通过包装这些元素，在小鼠模型体内修改血液干细胞。他们方法的创新之处在于对粒子进行了修改，以专门针对 CD90+ 血液干细胞。

最终用户分析

医院是细胞和基因治疗市场中最大的细分市场，在 2024 年贡献了 35.​​7% 份额，这主要是因为它们在提供治疗方面发挥着重要作用这些先进的治疗方法直接针对患者。医院管理复杂医疗程序和提供个性化治疗的能力是其在该领域取得突出地位的关键因素。细胞和基因疗法，例如 CAR-T 细胞治疗和基因编辑程序，需要高度专业化的医疗团队、基础设施和设施，而医院有能力提供这些。

特别是，采用细胞疗法治疗癌症是这一趋势的重要推动力。例如，医院已成为实施 CAR-T 细胞疗法的卓越中心，该疗法涉及修改患者自身的 T 细胞以瞄准并摧毁癌细胞。从三个索赔数据库中确定了总共 191 名接受 CAR T 细胞治疗的患者：Optum® Clinformatics® Data Mart、IBM MarketScan® Commercial & Medicare Database 和 IQVIA PharMetrics® Plus。这些患者的中位年龄范围为56至67岁，63% to 75% being male.根据该研究，大多数患者（88% 至 98%）在住院环境中接受了 CAR T 细胞输注。

CAR-T 疗法的成功改变了肿瘤学领域的游戏规则。 John Theurer 癌症中心等医院已成为提供 CAR-T 治疗的领导者，特别是对于对其他形式的治疗没有反应的淋巴瘤和白血病患者。这些医院配备了专门的设施和训练有素的工作人员，能够满足基因疗法的独特需求。

同样，在印度等国家，塔塔纪念中心推出了 CAR-T 试验，重点是通过补贴费用使更多人群能够使用这些疗法。此外，2025 年 1 月，先进儿科护理和创新细胞和基因治疗研究领域的全国领先者洛杉矶儿童医院 (CHLA) 宣布增加第 10 种细胞和基因治疗治疗。这个里程碑e 将 CHLA 打造为西海岸最受 FDA 批准的最先进细胞和基因治疗方法的儿科医疗服务提供商。

主要细分市场

按治疗类型

• 细胞治疗
  • 干细胞
    • 胚胎（多能）干细胞细胞
    • 组织特异性（多能或单能）干细胞
    • 诱导多能干细胞（iPS）
  • 树突状细胞
  • NK细胞
  • T细胞
    • CAR T细胞疗法
    • 肿瘤浸润淋巴细胞（TIL）治疗
  • 其他
• 基因治疗
  • 种系基因治疗（GGT）
  • 体细胞基因治疗（SCGT）

按适应症分类

• 肿瘤学
  • 血液学癌症
  • 实体瘤
  • 罕见癌症
• 遗传性疾病
• 神经系统疾病
• 心血管疾病
• 传染病
• 皮肤科
• 骨科
• 其他

按输送方式

• 体内
• 体外

按最终用户划分

• 医院
• 学术和研究机构
• 癌症护理中心
• 制药和生物技术公司
• 其他

驱动因素

基因编辑技术的进步

基因编辑技术的进步极大地推动了细胞和基因治疗领域的发展，为治疗各种遗传性疾病提供了前所未有的精确度和多功能性。这一进展的核心是 CRISPR-Cas9 的开发，这是一种突破性的工具，使科学家能够以极高的准确性对 DNA 进行有针对性的修改。这项技术不仅增强了对基因功能的理解，还为曾经被认为无法实现的治疗应用铺平了道路。

例如，血液疾病基因疗法的发展是一个重要的里程碑石在CRISPR技术领域取得的成就。 2023 年 12 月，FDA 批准了 Casgevy，这是第一个基于 CRISPR-Cas9 的基因疗法，用于治疗镰状细胞病和输血依赖性β地中海贫血。这种疗法涉及编辑患者的造血干细胞以增加胎儿血红蛋白的产生，从而减轻与这些疾病相关的症状。 Casgevy 的批准标志着基因编辑应用于治疗目的的一个重要里程碑，证明了其治愈遗传疾病而不仅仅是控制其症状的潜力。

除了血液疾病之外，CRISPR 技术在治疗各种其他遗传疾病方面也显示出了前景。例如，研究人员利用基于 CRISPR 的基因编辑来增强癌症治疗中的免疫反应。通过修饰 T 细胞以表达专门针对肿瘤细胞的受体，科学家们开发出了更有效且具有疗效的个性化癌症疗法。比传统疗法更少的副作用。这些进步为治疗以前难以管理的癌症开辟了新途径。

2024 年 8 月，新德里 CSIR 基因组学和综合生物学研究所的科学家开发了一种先进的基因组编辑系统，能够比当前基于 CRISPR 的技术更精确、更高效地修改 DNA。此外，2025 年 7 月，马里兰大学医学院 (UMSOM) 的一个研究团队获得了美国国立卫生研究院 (NIH) 颁发的 250,000 美元奖金，以增强向体内特定细胞提供基因组编辑工具的技术。此外，2024年12月，专门从事基因组编辑技术的公司Qi Biodesign宣布成功完成7500万美元融资，涵盖种子资金以及Pre-A轮和A轮融资阶段。

基因编辑技术的不断发展，在包括开发基础编辑器和主要编辑器等下一代工具，有望实现更高的精确度和更少的脱靶效应。这些进步预计将扩大基因编辑的治疗应用，为患有更广泛遗传性疾病的个体带来希望。

限制

治疗成本高昂

细胞和基因疗法的高成本仍然是其广泛采用和公平获取的重大障碍，尽管它们在治疗以前无法治疗的疾病方面具有变革潜力。这些疗法的经济负担常常导致患者、医疗保健提供者和政策制定者做出艰难的决定。例如，用于治疗脊髓性肌萎缩症的基因疗法 Zolgensma，单次治疗的售价为210万美元。费用包括第一年$750,000的标价，随后是$350,0每年 00，十年间总计约为400 万美元。

同样，据 CSL Behring 称，治疗 B 型血友病的 Hemgenix 的售价为每剂350 万美元，使其成为 FDA 2022 年 11 月批准时最昂贵的药物。这些高昂的成本主要归因于复杂且个性化的制造流程、对专业医疗基础设施的需求以及所服务的患者群体相对较少。

经济影响超出了最初的治疗成本。患者经常面临与治疗前评估、治疗后监测和潜在的长期护理相关的额外费用。例如，病毒载体（许多基因疗法的重要组成部分）的生产每批可能超过500,000 美元。此外，这些疗法的高昂前期成本可能会给医疗保健系统带来压力，特别是在低收入和中等收入国家资源是有限的。在撒哈拉以南非洲和亚洲部分地区等地区，财务和基础设施方面的挑战使得基因疗法的实施目前不可行。

为了应对这些挑战，人们正在探索各种策略。一些医疗保健系统已经实施了基于价值的定价模式，其中付款与治疗的有效性和长期效益挂钩。此外，如果治疗未达到预期结果，基于结果的协议允许部分报销。这些方法旨在平衡高成本与减少慢性护理需求带来的潜在长期节省。然而，此类模型需要强大的数据收集和监测系统来准确评估结果。

机遇

日益关注罕见疾病

在基因编辑技术进步的推动下，对罕见疾病的日益关注为细胞和基因治疗领域带来了重大机遇结合技术和对遗传疾病的更深入了解。 7,000 已知罕见疾病中，大约80% 是单基因疾病，由单个基因突变引起，这使得它们特别适合基因治疗方法。

例如，脊髓性肌萎缩症 (SMA) 基因疗法的开发就是所取得的重要里程碑之一。 Zolgensma 是一种一次性基因疗法，已证明有可能阻止诊断患有 SMA 的婴儿疾病进展，SMA 是一种导致肌肉无力和呼吸衰竭的疾病。同样，Luxturna 也恢复了遗传性视网膜营养不良患者的视力，凸显了基因治疗对罕见疾病的变革性影响。

基因编辑技术的最新进展显着拓宽了罕见疾病的治疗选择。在一项突破性的医学发展中，一名患有罕见遗传性疾病的儿童通过个性化治疗成功得到了治疗费城儿童医院 (CHOP) 和 Penn Medicine 的团队共同开发了 CRISPR 基因编辑疗法。婴儿 KJ 出生时患有严重的氨基甲酰磷酸合成酶 1 (CPS1) 缺乏症，这是一种罕见的代谢性疾病。 KJ 在医院度过了生命的最初几个月，限制饮食，并于 2025 年 2 月接受了第一剂定制疗法，当时他只有 6 到 7 个月大。该治疗是安全进行的，KJ 目前进展顺利并蓬勃发展。

此外，2024 年 11 月，FDA 批准了 Kebilidi (eladocagene exuparvovec-tneq)，这是一种基于腺相关病毒载体的基因疗法，旨在治疗芳香族 L-氨基酸脱羧酶 (AADC) 缺乏症的成人和儿童患者。 Kebilidi 是 FDA 批准的第一个针对 AADC 缺乏症的基因疗法，AADC 缺乏症是一种罕见的遗传性疾病，会损害某些神经递质的产生，而这些神经递质对于人体神经系统内的交流至关重要。

f FDA 批准的罕见疾病基因疗法反映出人们对其临床价值的日益认可。到 2023 年底，已有 10 种基因疗法获得批准，预计到 2030 年将增加 30 至 50 种。批准数量激增的同时，还需要共同努力改善这些疗法的可及性，包括开发基于价值的定价模型和扩大保险覆盖范围。

宏观经济/地缘政治的影响因素

在美国，Zolgensma 和 Casgevy 等基因疗法的高成本引发了保险公司和政策制定者对长期负担能力和报销策略的担忧。因此，人们正在探索替代支付模式，包括分期付款和基于结果的回扣，以减轻医疗保健系统的财务压力。此外，行业专家对日益加剧的竞争威胁表示担忧来自中国，强调了在 FDA 管辖范围之外的海外发生的重大创新。他们认为美国的进程缓慢、成本高昂且不灵活。

相比之下，美国政府投资了生物技术基础设施和研究计划，以加强国内创新并减少对外国制造的依赖。然而，最近的立法行动，例如一月份在美国国会提出的《生物安全法案》，旨在禁止接受联邦拨款的美国公司与药明康德及相关实体合作。该立法草案还点名了另外三家中国公司，其中包括基因测序公司华大基因（BGI Genomics）。这些措施正在促使企业重新考虑其国际合作伙伴关系和制造战略。

尽管为了应对唐纳德·特朗普总统的关税威胁而投入了数十亿美元用于制药制造业的回流，但该行业似乎还没有准备好完全放弃海外业务。特别是，专注于罕见疾病和细胞和基因疗法等复杂模式的生物技术公司敦促特朗普政府对即将征收的药品关税提供豁免。 BioMarin 表示，在超过 10,000 种已知罕见疾病中，有 95% 仍缺乏 FDA 批准的治疗方法，因此维持罕见疾病创新的激励措施对于公众健康至关重要。再生医学联盟 (ARM) 还警告称，关税可能会延迟或阻碍美国患者获得细胞和基因疗法。

最新趋势

产品批准数量不断增加

细胞和基因治疗产品批准数量的增加反映了生物技术和监管流程的重大进步，预示着个性化医疗的新时代。 2024 年，FDA 批准了七种新型细胞和基因治疗产品，标志着该领域的显着扩张各种遗传性疾病和罕见疾病的治疗方法的可用性。这些批准包括 Amtagvi、Aucatzyl、Beqvez、Kebilidi、Ryoncil、Symvess 和 Tecelra 等创新疗法，每一种疗法都代表着在治疗以前缺乏有效选择的疾病方面向前迈出了重要一步。

其中，Amtagvi (lifileucel) 脱颖而出，成为 FDA 批准的首个利用肿瘤浸润淋巴细胞 (TIL) 治疗实体瘤（特别是黑色素瘤）的疗法。此次批准标志着癌症治疗的一个里程碑，将基于细胞的治疗的应用扩展到血液恶性肿瘤之外。另一个重大进展是 Beqvez (fidanacogene elaparvovec-dzkt) 获得批准，这是一种针对中度至重度 B 型血友病成人的基因疗法。该疗法采用腺相关病毒 (AAV) 载体来传递 IX 因子基因的功能副本，解决出血性疾病的根本原因，并为患者提供潜在的长期解决方案。

批准增加的趋势不仅限于2024年。2023年，FDA批准了几种突破性疗法，包括用于镰状细胞病的Casgevy和Lyfgenia、用于营养不良性大疱性表皮松解症的Beremagene geperpavec和用于严重A型血友病的Valoctocogene roxaparvovec。这些批准突显了人们日益认识到细胞和基因疗法作为一系列遗传性疾病的可行治疗选择。

批准的激增也反映在基因疗法管道的不断扩大上。截至 2024 年初，大约有 36 种基因疗法获得 FDA 批准，另有 500 种正在开发中。行业专家预计，到 2025 年，每年将有 10-20 种新的基因疗法获得批准，这表明该领域的发展轨迹强劲且加速。

最近获得批准的一些细胞和基因治疗产品

区域分析

北美在细胞和基因领域处于领先地位治疗市场

北美是细胞和基因治疗市场最大的地区，到 2024 年将占据 47.8% 份额。强大的医疗基础设施、尖端的研究设施和支持性的监管环境推动了这一发展。美国在这些疗法的开发和采用方面处于全球领先地位。 FDA 在加速新疗法的批准方面发挥了重要作用，为高影响力的治疗提供了突破性的设计和快速的审查流程。

根据美国基因与细胞治疗协会 (ASGCT) 的数据，大约 1500 万美国人（其中一半是儿童）受到罕见遗传疾病的影响。然而，自 2023 年初以来，超过 100临床阶段的基因治疗计划已停止。此外，美国是许多积极推进基因疗法的生物技术和制药公司的所在地，为持续创新提供了坚实的基础。这种专业知识的集中，再加上私人投资者的大量资金，营造了一种环境，使新的基因疗法能够比许多其他地区更快地开发、测试和推向市场。

除了临床进步之外，北美的医疗保健基础设施还允许提供这些疗法所涉及的复杂物流，包括对专业医疗人员、设备和设施的需求。根据 Pharmacy Times 的数据，细胞和基因治疗领域正在迅速发展，预计到 2025 年将有超过 22 种经 FDA 批准的疗法在美国市场上市。预测表明，到 2030 年，将有超过 200 种疗法获得批准，100,000 患者将接受治疗。

预计亚太地区在预测期内复合年增长率最高

在医疗基础设施改善、政府支持力度加大和生物技术行业快速扩张的推动下，亚太地区正在迅速成为细胞和基因治疗增长最快的地区。中国、日本和韩国等国家处于这一增长的前沿，政府大力投资生物技术创新并为研发创造有利条件。例如，中国的基因治疗临床试验和批准数量显着增加，许多本土公司正在开发针对罕见遗传性疾病和癌症的疗法。

截至 2025 年 7 月，中国研究人员已经开发出一种更实惠、更容易获得的方法，用于提供高度专业化、个性化的细胞疗法，以治疗血癌和其他严重疾病。这种新方法更容易编程与传统方法相比，成本显着降低。

CAR-T 细胞疗法在治疗哮喘和自身免疫性疾病等疾病方面已显示出前景，但生产和交付给患者仍然具有挑战性，且相关成本很高。为了应对这些挑战，一组中国医学专家提出了一种利用基因治疗工具的解决方案。他们报告称，成功地在人体内直接产生抗癌细胞，并首次使用它们来治疗四名多发性骨髓瘤（第二常见的血癌）患者。

另一方面，在日本，正在努力将基因治疗纳入国家医疗保健系统，监管机构正在加快创新疗法的批准。 2025 年 5 月，Sarepta Therapeutics, Inc. 宣布日本厚生劳动省 (MHLW) 通过日本厚生劳动省 (MHLW) 批准了 ELEVIDYS (delandistrogene moxeparvovec)，一种治疗杜氏肌营养不良症 (DMD) 的基因疗法ntry 的有条件且有时限的批准途径。与此同时，韩国将自己定位为生物技术中心，在基因疗法的制造和开发方面进行了大量投资。

大型制药公司以及当地初创企业正在利用该国发达的研究基础设施，推动细胞疗法和基因编辑技术等领域的进步。快速的创新步伐，加上不断加强的区域合作和知识共享，表明亚太地区的细胞和基因治疗市场在未来几年将继续显着增长。

主要地区和国家

• 北部美洲
  • 美国
  • 加拿大
• 欧洲
  • 德国
  • 法国
  • 英国
  • 西班牙
  • 意大利
  • 俄罗斯
  • 荷兰
  • 其他地区欧洲
• 亚太地区
  • 中国
  • 日本
  • 韩国a
  • 印度
  • 澳大利亚
  • 新西兰
  • 新加坡
  • 泰国
  • 越南
  • 亚太地区其他地区
• 拉丁美洲
  • 巴西
  • 墨西哥
  • 拉丁地区其他地区美国
• 中东和非洲
  • 南非
  • 沙特阿拉伯
  • 阿联酋
  • MEA其他地区

主要参与者分析

细胞和基因治疗市场的全球竞争格局已形成由老牌制药巨头、专业生物技术公司和开创新疗法的新兴公司联合组成。市场领先者包括诺华、吉利德科学和罗氏等知名公司，它们在基因治疗研发方面投入巨资，将自己定位为这一变革领域的关键贡献者。

例如，诺华因 Zolgensma 的批准而成为头条新闻，这是世界上最昂贵的治疗方法之一。该公司利用其在基因治疗方面深厚的专业知识来扩大其产品组合，重点关注需要个性化治疗的罕见疾病和遗传性疾病。

细胞和基因治疗市场的主要参与者

• 诺华
• 吉利德科学（Kite Pharma）
• Bluebird Bio
• Sarepta Therapeutics
• 百时美施贵宝（Juno Therapeutics）
• Regeneron Pharmaceuticals
• 安进
• 辉瑞（Pfizer）
• 罗氏（Genentech）
• 艾伯维（Allergan）
• Cellectis
• Intellia Therapeutics
• CRISPR Therapeutics
• Beam Therapeutics
• Orchard治疗学
• Autolus Therapeutics

近期进展

• 2025年6月：Sarepta及其全球合作伙伴罗氏暂停了杜氏肌营养不良症（DMD）基因疗法Elevidys（delandistrogene moxepar）的商业和临床使用在两名患者死亡后，重新评估了其安全性。
• 2025 年 6 月：bluebird bio 宣布完成向凯雷 (Carlyle) 和 SK Capital Partners, LP 管理的投资基金的出售。交易完成后，蓝鸟普通股停止交易，并将不再公开上市。凯雷和 SK Capital 进行了大量投资，以支持和扩大蓝鸟在为镰状细胞病、β-地中海贫血和脑性肾上腺脑白质营养不良患者提供基因疗法方面的商业努力。
• 2024 年 11 月：罗氏敲定了收购 Poseida Therapeutics, Inc. 的最终协议。Poseida Therapeutics, Inc. 是一家总部位于加利福尼亚州圣地亚哥的上市临床阶段生物制药公司，以开拓捐赠者衍生技术而闻名。 CAR-T 细胞疗法。后来公司的研发组合涵盖临床前和临床面向多个治疗领域的现成（同种异体）CAR-T 疗法，包括血液恶性肿瘤、实体瘤、自身免疫性疾病，以及先进的制造能力和技术平台。
• 2024 年 11 月：诺华以高达 11 亿美元的价格收购了 Kate Therapeutics，该交易加强了其在神经科学药物开发和基因治疗领域的地位。