药物再利用市场规模和份额

药物再利用市场分析

2025 年药物再利用市场规模为 364 亿美元，预计到 2030 年将攀升至 422 亿美元，预测期内复合年增长率为 2.9%。在这条可衡量的增长曲线中，成熟的制药公司、小型生物技术公司和合同研究组织 (CRO) 都在加强对已批准或搁置分子的重新评估的关注，以缩短开发时间、降低研发支出并延长产品生命周期。不断加剧的专利悬崖压力（例如到 2030 年风险收入将达到 1835 亿美元）已促使领先的创新者扩大通常由人工智能驱动的高通量计算机筛选项目，并优先考虑回收现有安全数据的 505(b)(2) 途径提交。肿瘤学保持战略首要地位。然而，罕见和孤儿适应症正在加速最快，支持风险投资激增和有利的孤儿药激励措施。小分子继续在管道中占据主导地位，尽管随着制造成本的下降，肽和其他生物制剂正在缩小差距。得益于 FDA 明确的指导方针，北美现在已经包含了现实世界的证据，从而支撑了全球需求。与此同时，亚太地区从快速扩展的临床试验基础设施和成本优势中受益最多。 

全球药物再利用市场趋势和见解

人工智能支持的高通量计算机筛选

基于图像的计算密集型模型现在可以在数周内评估化合物库中的数百万个形态特征，而不是传统湿实验室测定所需的数年时间。 Recursion 的 BioHive-2 使其之前的计算量增加了四倍，使 Phenom-1 模型能够在搜索的同时注释复杂的表型。 Healx 等初创企业融资 4700 万美元狮子在 2024 年推动类似的架构，特别是针对罕见疾病。这些云原生管道消除了对大型物理实验室的需求，从而推动小型公司与大型制药公司直接竞争。由此产生的效率允许快速重新确定利基适应症的优先顺序，扩大机会集并压缩每个项目的成本。随着算法的成熟，预计它们将为药物再利用市场提供源源不断的无风险、基于机制的资产，进一步加强其稳定的扩张路径。

不断增长的 FDA 505(b)(2) 审批途径

505(b)(2) 框架允许申办者将现有的临床和非临床数据整合到单个提交中，从而将平均审批时间缩短最多两年。 2016 年，该路线获得了 48 项批准，此后，随着赞助商寻求资本高效的市场途径，批准总数逐年攀升。 FDA 最近起草了关于“平台技术 Designation” 通过让开发人员在多次提交中重复使用先前的监管结果来扩大灵活性，从而抑制冗余的审查周期。^{[1]FDA，“药物开发平台技术指定计划”，fda.gov} 同时，主协议和自适应设计也受到欢迎，以解决药物开发中固有的异质性问题。这些监管促进者共同降低了风险，吸引了新的投资，并支撑了 505(b)(2) 批准对整体药物再利用市场增长的不断增长的贡献。

孤儿药和罕见病再利用的风险投资激增

估计 7,000 种罕见疾病中只有 5% 有批准的治疗方法，近期的资本流入凸显了投资者的信念：重新利用可以将速度与强劲的回报结合起来。 FELIQS 轮融资 900 万美元。对于用于治疗早产儿视网膜病变的 FLQ-101 来说，资金主要针对狭义的儿科适应症。主要市场的孤儿药资格可确保七到十年的独占性、保费报销和监管费用减免，从而提高经济回报。学术团体、患者基金会和 CRO 越来越多地组成三方联盟来共享数据，从而以更低的成本更快地将更多候选者引入药物再利用市场。

大流行引发了对广谱抗病毒药物的兴趣

COVID-19 测试了药物开发渠道的弹性，并强调将再利用作为一线应对机制。 RTI 的 READDI 联盟扫描了数千个分子，以快速追踪冠状病毒科候选药物。^{[2]RTI International，“READDI Forethought：2024 年更新”，rti.org}独立筛选后来标记为比阿培南、阿德福韦酯voxil 和 dovitinib 作为 SARS-CoV-2 的进入抑制剂。^{[3]Frontiers in Pharmacology Authors，“FDA 批准的药物再利用筛选识别出 SARS-CoV-2除了严重危机之外，还建立了持久的转化能力——专门的 BSL-3 实验室、针对病毒机制注释的化合物库以及常设的公私合作特别工作组。这些资产现已准备好迅速应对未来的疫情爆发，并加强药物再利用市场与全球卫生安全的相关性。}

复杂的知识产权所有权和排他性纠纷

在原创专利失效的情况下，相互竞争的利益相关者经常对配方、使用方法或交付机制提出重叠的主张。正在进行的诉讼——例如礼来公司与 FDA 关于瑞他鲁肽产品类别的分歧——说明了如何仅通过分类来决定独占期和仿制药进入。 GLP-1 激动剂展示了使用复杂的配方专利来建立保护性“灌木丛”，这给后续开发商带来了法律上的模糊性。不确定性抑制了对专利到期分子的风险投资支持，并延长了围绕数据共享的谈判。除非立法更新提供可预测的排他性窗口，否则知识产权的复杂性将继续存在会削弱药物再利用市场的增长。

标签外适应症的有限报销框架

即使监管障碍被清除，付款人也可能会以成本控制或证据不足为由拒绝原始标签之外的承保。根据《通货膨胀减少法案》引入的美国药品价格谈判增加了另一个变量，可能会阻止赞助商添加边际适应症。在中国，2021 年的立法现在要求在超适应症处方前进行正式的证据审查和同意程序，这增加了行政摩擦。新兴的“介入药物经济学”试验旨在生成对支付者友好的成本效益数据，但采用仍然有限。在标准化报销基准成熟之前，付款人把关将抑制药物再利用市场的吸收。

细分分析

按治疗领域：肿瘤学占主导地位，罕见病加速发展

肿瘤药物再利用市场规模达到总收入的37.2%。 PD-(L)1 抑制剂、激酶阻滞剂和 DNA 损伤反应剂现在占据了活性的最大份额，并得到了发达的生物标志物生态系统的支持。八项与肿瘤无关的批准（例如用于 MSI-H 恶性肿瘤的派姆单抗）验证了与组织无关的范例，并标志着分子驱动的重新定位得到了更广泛的接受。篮子和伞式方案减少了统计处罚，从而鼓励开发人员将单一化合物应用于多种组织学。二阶收益出现在联合治疗方案中，其中重新调整用途的低成本药物增强了昂贵的生物制剂的作用，延长了其盈利曲线。 

到 2030 年，罕见病和孤儿病的复合年增长率将达到 14.8%，是所有治疗组中增长最快的。超小的患者群体证明了溢价和较长的排他性窗口是合理的，尽管数量有限，但该细分市场仍然具有吸引力。监管博模具免除某些费用，倡导团体提供可试用的注册中心，减少开发摩擦。财政激励和社会需求的结合使资本支持罕见病计划，确保药物再利用市场这一细分市场的持久扩张。

按分子类型：小分子流行率与肽动力

小分子资产在 2024 年控制了药物再利用市场份额的 64.5%，反映了数十年的情况积累的安全数据和可扩展的口服生产途径。结构的易处理性简化了配方调整、剂型变化和标签扩展。此外，口服生物利用度与寻求自我管理方案的对成本敏感的全球市场相一致。 

在工艺强化、连续生物反应器和简化物流的冻干制剂的推动下，到 2030 年，肽和较大的生物制剂预计每年增长 13.1%。肽类批准量占 FDA 批准量的 11%2016 年至 2024 年期间，这表明主流信心。 GLP-1激动剂类作为模板：索马鲁肽和替泽帕肽现在除了糖尿病之外还针对肥胖和心血管适应症。尽管冷链和免疫原性障碍仍然存在，但渐进的工艺改进正在消除这些障碍，扩大生物制剂在药物再利用市场的足迹。

按开发阶段划分：临床前投资推动未来管道

在人工智能筛选的推动下，2024 年至 2025 年临床前部分的复合年增长率为 15.9%，这些筛选可在成本高昂之前过滤大量化合物池。人体试验。云原生建模缩短了周期时间，为进一步投资提供了更多经过验证的线索。 

到 2024 年，第二阶段占整个药物再利用市场规模的 29.1%，成为概念验证和生物标志物验证的熔炉。自适应富集策略允许连续信号检测，减少损耗。批准并上市的产品现在正在进行生命周期管理，以保护收入免受生物仿制药的侵占——以 Karuna Therapeutics 长期运行的 xanomeline 项目为代表，该项目最终导致 140 亿美元的退出。

按给药途径：口服给药创新扩大了使用范围

注射剂型仍然在高价值肽和单克隆药物中占主导地位；然而，在渗透增强剂、纳米颗粒载体和微针胶囊的帮助下，口服给药是增长最快的节点。口服利拉鲁肽纳米胶束的生物利用度提高了 4.63 倍，展示了将每周一次注射剂转化为药丸的可行性。这些进步释放了依从性收益，改善了生活质量，并扩大了药物再利用市场的潜在基础。

按最终用户：CRO 抓住外包浪潮

制药和生物技术公司在 2024 年占据 54.8% 的收入份额，但正在以 12.4% 的复合年增长率向专业 CRO 合作伙伴减轻运营负担。 CRO带来监管充分利用 505(b)(2) 备案、患者网络访问权限以及为重新利用而调整的数据管理平台的敏锐性。 Broad Institute 的 6,000 种化合物药物再利用中心等学术中心提供经过验证的试剂和检测方法，促进公私无缝交接。因此，CRO 整合仍然是药物再利用市场的关键效率驱动因素。

地理分析

北美控制着 2024 年收入的 45.3%，这得益于 FDA 对 RWE 的日益接受、505(b)(2) 途径的更广泛使用以及专员级快速通道举措非动物方法。风险投资深度培育了人工智能初创企业，补充了早期产品线，巩固了该地区在药物再利用市场创新方面的领导地位。 

以中国为首的亚太地区预计到 2030 年复合年增长率将达到 11.6%。中国的介入研究从 2017 年的约 600 项增加到 2017 年的近 2,000 项024，在多机构改革的帮助下，简化了 IND 文书工作并授予滚动审查。较低的试验场地成本和大量的初治患者进一步增强了吸引力。印度和韩国等国家正在扩大类似的监管沙箱，将亚太地区定位为药物再利用市场的关键销量驱动因素。 

欧洲保留了强劲的学术成果，并通过 EMA 协调协调跨境审批。拟议的欧盟立法加快标签扩展将减少行政延误，并为药物重新利用计划注入更多动力。拉丁美洲、中东和非洲仍处于起步阶段，但正在探索国内制造搭售和公共部门合作伙伴关系，以实现再利用疗法的本地化，为长期市场渗透创造可选的优势。

竞争格局

药物再利用市场倾向于病房适度破碎。大型制药公司通过重新部署历史分子库来捍卫现金流弹性，而 Recursion 和 Exscientia 等以人工智能为中心的生物技术公司将大量表型数据集与算法引擎相结合，以跨越发现阶段。战略联盟占主导地位：拜耳承诺投入 15 亿美元来访问 Recursion 的表型组学平台，而赛诺菲则与 Formation Bio 和 OpenAI 合作，建立用于分子分析的定制法学硕士。 治疗重点使竞争强度多样化：肿瘤学仍然挤满了跨国公司，而罕见疾病领域则看到灵活的开发商在快速通道和孤儿药规则下取得进展。 CRO 整合加速，提供全方位服务和风险分担合同，从而减少赞助商的前期现金流失。 

最终，实现紧密垂直整合（将计算选择、快速临床前吞吐量和精益关键试验相结合）的公司最有可能抓住机遇。药物再利用市场的份额不断增加。