法布里病治疗市场（2024 - 2030）

法布里病治疗市场摘要

患有法布里病的人数正在增加，加上伴侣疗法等创新疗法的不断使用，给该行业带来了推动力。

预计在整个预测期内将以更快的速度增长由于大量的研发工作以及有前途的管道项目可能获得批准，包括底物减少疗法和酶替代疗法。 α-半乳糖苷酶缺乏会导致进行性器官功能障碍，这是一种罕见的 X 连锁溶酶体贮积症。

推动全球法布里病治疗增长的关键因素之一疾病的流行和伴侣治疗等创新药物的使用日益增多。此外，积极的研发工作以及有前途的管道项目（例如底物减少疗法和酶替代疗法）可能获得批准，可能会在预测期内加速全球治疗市场的增长。全球疾病治疗市场面临的一些挑战包括与治疗选择相关的副作用以及新兴国家对诊断资源的需求，这导致诊断率较低。  存在两种药物治疗方案。酶替代治疗（ERT）被广泛应用。这些以输注形式给药，替代任何缺失或故障的酶。这可以让您的身体有效地分解含有脂肪酸的物质。此外，它可以减轻疾病带来的不适和其他症状。

治疗见解与趋势

酶 r替代治疗细分市场在市场上占据主导地位，到 2023 年将占 72.3% 的份额。Fabrazyme 和 Replagal 的强劲收入以及有趣的管道药物可能获得批准正在推动该细分市场的主导地位。然而，要显着改善患者利益，就需要引入新的、有效的治疗方案，例如基因治疗。酶替代疗法是治疗疾病的护理标准。

虽然 ERT（赛诺菲和 Replagal Shire 的 Fabrazyme）均已在欧洲获得批准，但只有 Fabrazyme 在美国获得批准。正在进行的临床试验的目标是提高 ERT 的安全性和有效性，并引入创新的口服疗法，以取代静脉输液作为治疗手段。 2021年，Amicus Therapeutics公司的Galafold作为首个口服伴侣药物，在美国、加拿大、欧洲、日本、澳大利亚、以色列和韩国获得批准用于治疗成年患者

给药途径见解与趋势

静脉注射途径在市场上占据主导地位，2023年的市场份额为65.9%，预计在2024年至2030年的预测期内将以最快的复合年增长率增长。疾病管理的标准治疗方法是酶替代疗法。尽管 Fabrazyme 和 Replagal 这两种 ERT 在欧洲获得批准，但只有 Fabrazyme 在美国获得批准。当前的临床试验重点是提高 ERT 的安全性和有效性，并引入新型口服疗法，以消除静脉输液的需要。最近，Amicus Therapeutics 的 Galafold 在美国、加拿大、欧盟、日本、澳大利亚、以色列和韩国获得批准，作为初始口服伴侣疗法用于治疗成人患者。

酶替代疗法领域在 2023 年占据最大的市场份额。Fabrazyme 和 Replagal 的强劲销售，加上潜在的应用程序大量有前途的候选产品正在巩固该领域的主导地位。尽管如此，引入新颖有效的治疗替代方案（例如基因疗法）对于显着提高患者利益至关重要。

分销渠道洞察与趋势

2023 年法布里病治疗市场由医院药房主导，占 46.8%，因为医院药房负责在医院住院或门诊治疗期间向个人提供药品，这是法布里病治疗的推荐分销渠道。法布里病药物，例如注射剂和口服药物。

此外，医院药房还有助于新药的销售，包括法布里病等罕见疾病的药物。这些药房提供有关精确药物剂量、相互作用和潜在副作用的指导，并监督患者对药物的依从性药物治疗方案。这种方法有可能提高患者的治疗效果。

区域见解与趋势

北美在 2023 年占据市场主导地位，份额为 45.1%。该地区拥有美国一些最受尊敬的研究和医疗中心，这些中心在法布里病研究和治疗开发方面处于领先地位。这些组织吸引了最优秀的人才并支持突破性的医疗进步。此外，强大的保险覆盖范围、重要的医疗基础设施和优越的地理位置也为临床试验地点和制药公司提供了帮助。

美国法布里病治疗市场趋势

由于良好的医疗基础设施，美国法布里病治疗市场在2023年占据北美市场90.1%的主导地位。区域医药产业是以创新为动力，主要致力于为各种医疗状况创造新颖的医疗方法。此外，FDA（食品和药物管理局）批准数量的增加也促进了该地区的持续主导地位。

欧洲法布里病治疗市场趋势

欧洲法布里病治疗市场被认为是该行业利润丰厚的地区。由于基础设施完善和消费者偏好的成熟市场，英国法布里病市场预计将在未来几年快速增长。

亚太地区法布里病治疗市场趋势

在中国、日本、印度和韩国等国家的推动下，亚太地区是全球法布里病治疗市场中快速扩张的地区。该地区人口众多，可支配收入不断增加，城市化进程不断加快，预计将增加对法布里病治疗产品和服务的需求。

印度法布里病治疗市场预计，由于人口众多、可支配收入不断增加以及城市化进程不断加快等优势，未来几年印度法布里病治疗市场将快速增长，从而对法布里病治疗产品和服务产生更大的需求。由于人口众多，中国法布里病市场在 2023 年将占据相当大的市场份额。

主要法布里病治疗公司洞察

法布里病治疗市场的一些主要公司包括赛诺菲 (Sanofi S.A.)；夏尔图片； Amicus 治疗公司； ISU Abxis 有限公司；J CR 制药有限公司； Protalix 生物治疗公司；参与者参与战术战略的制定、新疗法的开发以及旨在实现广泛扩张并确保行业领先地位的协议。 

赛诺菲 S.A. 医疗保健公司是多元化公司合作的结晶关注医疗保健创新。还开发了各种治疗方法来治疗许多罕见疾病，例如法布里病。 Amicus Therapeutics 是一家为罕见疾病患者生产药物的公司。 Amicus Therapeutics 专注于开发和扩大法布里病等罕见疾病的尖端药物产品线。

近期动态

• FDA 于 2023 年批准了破纪录的 55 种新药，而 2022 年仅批准了 37 种新药，为 2016 年以来最少。该清单仅低于 2018 年创下的单年批准 59 种的历史记录，是 FDA 历史上第二长的清单。整个批次共计 66 种新药品和生物制剂，因为本年度报告包括疫苗和生物制剂的批准。

• Protalix Bio Therapeutics, Inc. 和 Chiesi U.S. Rare Drugs 的 Elfabrio（pegunigalsidase alfa-iwxj）于 2023 年 5 月获得 FDA 批准，该药物旨在治疗患有法布里病的成年患者。 Elfabrio 采用单剂量小瓶包装，含有 20 mg/10 mL 的pegunigalsidase alfa-iwxj。它是一种不含防腐剂的解决方案。每两周一次，静脉输液用于治疗患者。

• 此外，基因组医学公司 Sangamo Therapeutics, Inc. 于 2023 年 5 月获得了快速通道指定。aralgagene civaparvovec，也称为 ST-920，是该公司完全拥有的基因治疗候选产品，旨在治疗法布里病。迄今为止，在 1/2 期 STAAR 研究中，已有 20 名患者接受了 ST-920 剂量，该研究目前正在评估该药物。

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