亨廷顿舞蹈病治疗市场（2025 - 2030）

亨廷顿舞蹈病治疗市场摘要

2024 年全球亨廷顿舞蹈病治疗市场规模预计为 5 亿美元，预计到 2030 年将达到 18.712 亿美元，从 2025 年到 2025 年的复合年增长率为 23.8%  预计 Ingrezza 用于治疗与亨廷顿舞蹈病 (HD) 相关的舞蹈症的标签扩展、西方国家 HD 的高负担以及疾病缓解疗法的强大产品线预计将成为主要市场驱动力。

根据《国际帕金森和运动障碍学会杂志》发表的一项研究，HD的发病率为0.48%，患病率为4.88%，逐年上升，进一步推动了对有效和创新治疗方案的需求。

根据《国际帕金森病和运动障碍协会杂志》发表的一项研究，HD 的发病率为 0.48%，患病率为 4.88%，多年来一直在增加，进一步推动了对有效和创新治疗方案的需求。

亨廷顿病 (HD) 治疗的需求不断增长，这是由该疾病的进行性神经学性质和显着的地理患病率差异推动的；它更加普遍这种差异在欧洲、北美和澳大利亚等地区并不常见，但受病例确定和诊断标准差异的影响，增加了高患病率地区对有效治疗的需求。

HD 是一种遗传性疾病，导致对遗传咨询服务、早期检测和诊断工具的需求增加，这些资源对于帮助家庭了解情况至关重要。制定有关计划生育、早期干预和潜在参与临床试验的决定。随着人们认识的不断提高，遗传咨询在控制疾病方面的重要性也日益增加。 2022 年《Neurological India》上发表的一项研究探讨了 HD 遗传咨询和检测的复杂性。它强调了预期、血缘关系和中间等位基因的流行等挑战。该研究强调需要进行全面的测试前和测试后咨询，以帮助家庭做出明智的决定并应对潜在的结果。

由于 HD 缺乏治愈方法，由于该疾病的严重影响、缺乏有效的治疗方法以及基因治疗和神经保护研究的不断进步，对有效治疗的需求仍然很大。不断努力的目标是提高受该疾病影响的个人的生活质量，减缓其进展，并最终确定潜在的治疗方法ure。

市场集中度和特征

HD治疗市场的特点是持续的研发工作驱动的高度创新。例如，2024 年 12 月，UCLH 启动了首次 HD 人体试验，测试了由 Alnylam Pharmaceuticals 和 Regeneron 开发的 RNA 干扰疗法 ALN-HTT02。研究人员在基因疗法方面也取得了重大进展，推出了针对 HD 遗传原因的新疗法。这些发展凸显了亨廷顿舞蹈症治疗领域快速发展的本质，持续创新对于满足对有效疗法不断增长的需求和改善患者治疗效果至关重要。

亨廷顿舞蹈症治疗行业的几家公司正在积极寻求并购，以加强其市场占有率。该战略有助于公司增强研究实力、扩大治疗范围并提高运营效率。以12月2日为例024日，PTC Therapeutics与诺华公司签署了HD药物PTC518的许可协议。此次合作标志着双方共同致力于创造开创性的 HD 治疗方法和加强患者护理。

HD 治疗市场内的法规建立了基本的药物安全性、有效性和可用性标准。它们规范审批流程、临床试验方案、制造、标签和上市后监控。例如，欧洲药品管理局 (EMA) 对孤儿药（例如用于治疗 HD 等罕见疾病的药物）执行严格的指导方针，以确保治疗经过严格的安全性和有效性测试。这些法律通过降低风险并为患者提供有关 HD 治疗的透明信息来保护患者。

意识的增强和行动主义正在扩大公众对 HD 进展和症状治疗的关注。医疗技术的进步，包括数字生物标记、可穿戴设备文件和基于人工智能的诊断技术也彻底改变了 HD 的监测和管理，从而实现更加个性化、基于数据的护理和长期治疗效益。

亚洲（尤其是中国等国家）不断增长的老年人口也推动了对 HD 治疗的需求。随着人口老龄化，神经退行性疾病的发病率不断增加，这就强调早期诊断和长期护理。例如，中国投资于罕见和长期神经系统疾病（如亨廷顿舞蹈症）疗法的研究、开发和创新。这使中国成为亚太地区高清治疗行业的一个突出且不断增长的市场。

治疗见解

对症治疗领域在 2024 年占据最大的收入份额，达到 100%，预计将在预测期内主导高清治疗行业。这种增长归因于症状管理产品的可用性以及这些产品的专利保护。 Xenazine 和 Austedo 被认为是治疗 HD 相关舞蹈症的一线疗法。用于 HD 症状管理的潜在候选产品的研发可能有助于细分市场的增长。例如，2024 年 9 月，美国 FDA 向 PTC518 授予快速通道资格，PTC518 是 PTC Therapeutics 开发的 HD 口服疗法。该指定旨在加速药物的开发和分析，以解决医疗需求未得到满足的严重疾病。在一项 2 期研究中，PTC518 证明血液和脑脊液中的突变亨廷顿蛋白水平降低了 43%，从而推动了市场扩张。

由于该领域的研究和开发不断增加以及对基因治疗和干细胞治疗等先进产品的需求增加，预计疾病缓解治疗领域将在预测期内实现最快的增长。有利的监管支持，例如美国 FDA 的快速通道指定，增强了市场动力。十二月2023 年，Lexeo Therapeutics 的 LX2020 获得 FDA 快速通道和孤儿药资格认定，LX2020 是一种基于 AAVrh10 的基因疗法，针对 PKP2 致心律失常性心肌病 (ACM)。该举措解决了美国未满足的重大医疗需求。即将进行的 HEROIC-PKP2 1/2 期试验将评估 LX2020 在 PKP2-ACM 成年患者中的安全性、耐受性和初步疗效。

分销渠道洞察

医院药房领域在 2024 年占据市场主导地位，占收入份额超过56.00%。这种主导地位可归因于医院强大的医疗基础设施、多学科治疗方法以及管理复杂药物的专业知识。医院是患有 HD 等复杂病症的患者的主要医疗保健提供者，其药房确保专业药物的可用性和分发。医院拥有多学科专家团队并专注于患者护理，Harmacies 已成为有效管理和治疗 HD 的关键利益相关者。

由于互联网和智能手机的使用，在线药房领域预计在预测期内将以最快的复合年增长率增长。在电子商务网站上订购药物的便利性以及在全球范围内不断扩大的电子商务服务预计将推动该细分市场的增长。此外，在线药店可以方便地获取专用药物、慢性病订阅以及通过自动补充来提高药物依从性，这些都是 HD 长期护理中的一些问题。

区域洞察

2024 年，北美亨廷顿病治疗市场在 HD 治疗行业中占据最大的收入份额，为 40.85%。这种增长可归因于疾病负担高、医疗保健支出增加、技术进步、政府积极主动积极性，并提高患者对 HD 治疗的认识。 H. Lundbeck A/S 和 Teva Pharmaceutical Industries Ltd. 等主要制药公司的存在，不断扩大症状管理疗法的覆盖范围，为该地区强大的市场地位做出了重大贡献。

美国亨廷顿舞蹈病治疗市场趋势

美国亨廷顿舞蹈病治疗市场受到疾病高患病率、人口老龄化以及支持早期诊断和长期护理的完善医疗基础设施等因素的推动。该国还受益于强大的研发活动，包括大量的临床试验、重大的神经退行性疾病研究投资以及监管激励措施，例如 FDA 的快速通道和孤儿药指定，鼓励创新疗法的开发和快速批准。

欧洲亨廷顿舞蹈病治疗市场趋势

在主要参与者不断增加的开发活动、患者意识不断提高以及强有力的监管支持的推动下，欧洲亨廷顿舞蹈病治疗市场呈现出高增长。例如，2025 年 4 月，Prilenia Therapeutics 与 Ferrer 签订了合作和许可协议，在欧洲和部分国际市场商业化和共同开发普利多匹定。对普利多匹定等创新疗法不断增长的需求得到了 EMA 对该药物的审查的支持，人用药品委员会 (CHMP) 预计将于 2025 年下半年进行审查。此次合作凸显了欧洲在亨廷顿舞蹈症等罕见疾病的开发和商业化方面不断扩大的机会。

英国亨廷顿舞蹈症治疗市场正在见证显着增长。由于HD等慢性神经退行性疾病的发病率和负担不断增加，HD治疗行业。老年人更有可能出现或表现出神经退行性疾病的症状，随着诊断能力的提高，更多的病例可以更早地被发现。例如，2025 年 4 月的一项研究显示，苏格兰北部是全球 HD 发病率最高的地区之一，每 10 万人中有 14.5 例病例，是全球平均水平的五倍多。研究人员在格兰屏、高地、奥克尼群岛、设得兰群岛和西部群岛等地区发现了超过 160 名成年人携带该基因，但尚未进行检测，并估计每个确诊个体至少有 2.2 位亲属面临 50% 的遗传风险，这是市场增长的关键驱动力。

德国亨廷顿病治疗市场的推动因素包括医疗保健专业人员意识的提高、疾病缓解疗法的持续临床研究以及神经退行性疾病的进展。诊断抽动症。政府加大对罕见病管理的支持、扩大以神经病学为重点的医疗基础设施和专业治疗中心也有助于市场发展。此外，制药公司对孤儿药指定和不断发展的患者获取计划的兴趣支持了全国治疗选择的增长轨迹。

法国亨廷顿病治疗市场受益于对罕见疾病的集中护理、强大的保险覆盖范围和专业神经病学网络。国家注册和临床路径支持一致的护理标准。抗精神病药物和抗抑郁药物的使用仍然很高，而研究药物通过临床合作正在获得关注。医院药房占据主导地位，大学医院在治疗获取方面发挥着关键作用。

亚太地区亨廷顿舞蹈病治疗市场趋势

亚洲亨廷顿舞蹈病治疗市场由于产品渗透率的提高、尚未开发的潜力以及该疾病在发展中国家的流行率不断上升，预计太平洋地区将在预测期内实现最快的复合年增长率。各国政府越来越多地采取举措来改善人口的健康状况，预计这将推动该区域市场的发展。

由于多种因素，例如中国对医疗保健现代化的持续投资，中国亨廷顿氏病治疗市场正在不断扩大。这可以归因于神经系统服务的改善、保险覆盖范围的扩大以及罕见疾病诊断和治疗的机会的增加，特别是在城市地区。例如，2025 年 4 月，香港研究小组在《自然通讯》上发表的一项研究发现，患病脑细胞中的蛋白质 PAPD5 升高了 4.5 倍，从而揭示了 HD 的新治疗靶点。这一发现增加了对该疾病机制的认识，并提供了更多信息。为新的治疗方法奠定了基础。

日本亨廷顿病治疗市场受到人口老龄化、对罕见疾病政策的重视以及遗传咨询服务整合的影响。政府举措支持孤儿药开发，国家神经疾病中心指导治疗使用。在强大的大学医院和注册中心网络的支持下，零售和医院药房为治疗提供做出了贡献。

拉丁美洲亨廷顿舞蹈病治疗市场趋势

以巴西和阿根廷为首的拉丁美洲亨廷顿舞蹈病治疗市场正在适度增长。支持来自扩大的神经病学服务和更好的罕见疾病报告。国家卫生举措推动了治疗的可及性，包括公共处方中的对症治疗。医院神经科仍然是关键的分发点，不断上升的宣传塑造了护理政策。

巴西亨廷顿病治疗市场得到公共神经学项目、精神科护理可用性的增加以及政府支持的罕见疾病治疗资金的支持。越来越多地参与全球临床试验和基因诊断正在改善患者的可及性。医院药房和转诊中心引领治疗提供，扩大了城市医疗网络的覆盖范围。

中东和非洲亨廷顿病治疗市场趋势

中东和非洲的亨廷顿病治疗市场正在兴起，沙特阿拉伯、阿联酋和南非在罕见病倡议方面处于领先地位。对神经科学基础设施的投资和医疗保健提供者意识的提高正在影响治疗的可用性。医院系统和三级护理中心是关键的接入点，早期诊断逐渐改善。

沙特阿拉伯亨廷顿病治疗市场增长得到国家罕见病战略、2030 年愿景医疗改革和扩大神经科护理能力的支持。公立医院和专科中心正在增加获得对症治疗的机会。分销仍然集中在医院，早期参与临床研究和数字健康平台。

主要亨廷顿病治疗公司见解

市场上的一些主要公司包括 H. Lundbeck A/S、Teva Pharmaceutical Industries Ltd. 和 Bausch Health Companies Inc.。这些公司在开发创新疗法和推进临床试验方面处于领先地位，专注于满足全球人口老龄化的复杂需求。他们对研发的持续投资预计将在未来几年推动市场增长。

最新进展

• 2025 年 2 月，Latus Bio 推出了一种新型计算模型，预测 MSH3 基因敲除对 CAG 的影响重复扩张，HD进展的标志。这些研究结果表明，Latus Bio 的方法可以为 HD 患者提供一次性的疾病缓解治疗。

• 2024 年 12 月，uniQure 获得 FDA 批准，可以在加速审批途径下提交 AMT-130 的生物制品许可申请（BLA）。 FDA 同意复合统一亨廷顿病 Rating 量表 (cUHDRS) 可以作为中间临床终点，脑脊液中神经丝轻链 (NfL) 水平的降低可以提供治疗益处的支持性证据，有助于市场扩张和发展。

• 2024 年 10 月，H. Lundbeck A/S 宣布以 26 亿美元战略收购 Longboard Pharmaceuticals。此次收购旨在通过增加 Longboard 的主导资产 bexicaserin（一种治疗发育性和癫痫性脑病 (DEE) 的新型疗法）来增强灵北的神经科学产品线。

• 2024 年 7 月，合同开发和制造组织 (CDMO) Genezen 收购了 uniQure 位于马萨诸塞州列克星敦的商业基因治疗制造工厂。此次收购包括价值 2500 万美元的优先股和可转换票据，将使 uniQure 能够偿还 5000 万美元的债务，从而大大减少其年度现金消耗。

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