原发性免疫缺陷疾病市场（2024 - 2030）

市场规模与趋势

2023 年全球原发性免疫缺陷疾病市场规模为 71.5 亿美元，预计 2024 年至 2030 年复合年增长率为 6.4%。由于多种因素，该市场正在经历显着增长。 PID 发病率的上升，加上医疗保健专业人员和公众意识的提高，正在推动对有效治疗的需求。创新基因疗法和生物制剂等生物技术的进步正在扩大可用的治疗选择并改善患者的治疗效果。此外，研究经费的增加正在推动新疗法的开发，进一步推动市场扩张，并为这些复杂疾病提供强化的管理策略。

原发性免疫缺陷 (PID) 影响着全球超过 600 万人，严重程度相当多的人（70-90%）仍未确诊。全球 PID 的患病率约为万分之一，但由于漏诊，这一数字可能被低估。例如，在法国，据报告患病率为每 10 万居民 4.4 例。绝大多数 PID 没有得到及时诊断，这可能导致更容易受到感染、自身免疫和其他严重健康问题的影响。 PID 的症状范围广泛，类型多样，诊断 PID 的挑战变得更加复杂，因此早期准确的识别至关重要，但往往很困难。原发性免疫缺陷的高患病率和显着的未确诊率凸显了巨大的市场机会。随着意识和诊断工具的提高，对先进治疗和护理解决方案的需求预计将推动 PID 行业的大幅增长。

2023 年 4 月，爱尔兰原发性免疫缺陷协会 (IPIA) 批准了一项新的立场声明m IPOPI 主张，造成重大疾病负担的原发性免疫缺陷疾病 (PID) 应被视为残疾。这一认可将确保受影响的患者获得长期的经济和实际援助。该声明得到了多个 PID 组织的支持。 IPIA 将此声明转发给爱尔兰卫生部长，以推动正式承认 PID 为残疾，旨在改善患者支持和公众意识。支持 IPOPI 将 PID 视为残疾的声明可以通过提高认识、吸引资金、扩大治疗选择和促进行业合作来促进行业发展。这种认识导致对专业医疗保健服务以及对 PID 研究和支持的投资的需求更大。

此外，2024 年 6 月，美国过敏、哮喘和免疫学学会 (FAAAAI) 院士、医学博士 Nicholas L. Hartog 和 FACAAI 强调了遗传因素的关键作用诊断原发性免疫缺陷（PI）的测试。有超过 450 种单基因原发性免疫缺陷病，精确的基因检测对于区分这些疾病和指导治疗至关重要。尽管存在保险范围和解释结果等挑战，基因检测仍可提供明确的诊断并改善患者管理。在常见变异免疫缺陷 (CVID) 或不明原因症状的情况下，临床医生应检测 PI。导航 APDS 等计划支持获得检测和咨询，强调将基因检测作为初级免疫缺陷护理的最佳实践的必要性。原发性免疫缺陷 (PID) 基因检测的进步将通过提高诊断准确性和减少误诊来推动行业增长。

市场集中度和特征

通过基因检测和个性化医疗的进步，该市场的特点是高度创新。尖端技术下一代测序等技术正在提高诊断准确性，并能够及早发现 450 多种单基因疾病。创新疗法，包括靶向疗法和新型生物制剂，正在改善患者的治疗效果并提供更量身定制的治疗方法。导航 APDS 等计划有助于获得全面的基因检测和咨询，进一步推动进步。这些创新正在通过推进原发性免疫缺陷的诊断、治疗和患者护理来改变整个行业。

法规为疗法的批准制定了严格的标准，这可能会影响市场进入和创新的速度。它们还影响定价和可及性，从而直接影响行业动态和患者护理。虽然法规确保安全性和有效性，但它们也设置了障碍，可能会延迟新疗法和诊断的可用性。因此，它们的影响是重大的，影响着整体的增长和发展市场的开拓。此外，FDA 和 EMA 等组织的指导方针推动了质量和功效标准，最终影响原发性免疫缺陷领域的行业增长和患者治疗结果。

市场上的并购 (M&A) 活动水平为中等到高。市场对个性化和有效治疗的需求不断增长，也推动了并购，因为较大的公司希望加强其竞争地位并扩大其市场份额。此外，2024 年 6 月，Grifols 子公司 Biotest 的 Yimmugo 获得了 FDA 批准，Yimmugo 是一种用于治疗原发性免疫缺陷的静脉注射免疫球蛋白，预计将于 2024 年末在美国上市。这是继 2022 年在欧洲上市之后，符合 Grifols 加强血浆衍生疗法和市场占有率的战略。收购 Biotest 显着扩大了 Grifols 的血浆供应和产品组合。

初级市场的产品扩张Grifols 的 Yimmugo 是一种经 FDA 批准的静脉注射免疫球蛋白，于 2022 年在欧洲上市，预计于 2024 年末在美国上市。该行业还看到了正在开发的其他血浆衍生疗法的进展，例如纤维蛋白原浓缩物和多价免疫球蛋白。这种增长反映了治疗选择增加和患者护理改善的更广泛趋势。公司正在扩大其产品组合，以满足不同的患者需求并提高治疗效果，从而推动行业增长。

原发性免疫缺陷疾病市场的区域扩张以国际市场份额的增加为标志。公司正在积极寻求通过获得监管部门批准和建立战略合作伙伴关系进入新地区。这一全球推动力是由于人们对原发性免疫缺陷的认识不断提高以及对先进疗法的需求不断增长而推动的。扩展到服务不足的地区 enh扩大市场准入并改善全球患者的治疗效果，反映出对满足不同区域需求的更广泛承诺。

治疗见解

免疫球蛋白替代疗法细分市场在 2023 年占据最大份额，达到 63.18%。这种疗法为免疫系统缺陷的患者（例如患有常见变异型免疫缺陷 (CVID) 或先天性免疫缺陷的患者）提供必需的抗体。其广泛使用是由于其在预防感染、改善生活质量和日益流行的免疫缺陷方面的功效。配方和给药方面的进步，包括皮下注射选择，提高了患者的依从性和便利性。此外，免疫球蛋白产品的强大管道和持续研究以提高其功效和安全性支持市场增长。

抗生素治疗领域由于其在管理中的关键作用，在 2023 年占据第二大收入份额。g 预防免疫功能低下患者的感染。由于这些人非常容易受到细菌感染，因此有效的抗生素治疗至关重要。抗生素配方的进步和新型靶向抗生素的开发正在提高治疗效果并最大限度地减少耐药性。对原发性免疫缺陷病的认识提高和患者群体的扩大推动了对有效抗生素治疗的需求。此外，改进的诊断工具可以及时进行干预，进一步促进抗生素行业的增长。

疾病洞察

抗体缺陷部分由于其普遍性和对患者健康的重大影响，在 2023 年占据了最大份额，为 52.62%。这些缺陷，例如常见变异免疫缺陷（CVID）和特异性抗体缺陷（SAD），是最常见的原发性免疫缺陷类型，占病例的很大一部分。这其特点是产生抗体的能力降低，导致频繁和严重的感染。对有效治疗（包括静脉内和皮下免疫球蛋白疗法）的高需求推动了行业增长。此外，专门针对抗体缺陷的诊断和治疗的进步提高了其在市场上的重要性。

由于人们对靶向治疗的认识不断提高和取得进步，预计细胞免疫缺陷在预测期内将以最快的速度增长。严重联合免疫缺陷 (SCID) 和 Wiskott-Aldrich 综合征等疾病需要专门的治疗，例如基因治疗和干细胞移植，这些治疗方法正在受到越来越多的关注。细胞疗法的创新和不断增长的研究经费正在推动诊断和管理的改进。此外，患者意识的提高和对个性化医疗的需求正在推动行业的发展。

区域洞察

由于先进的医疗基础设施、较高的认知度和强大的研发能力，北美原发性免疫缺陷疾病市场在全球整体市场中占据主导地位，并在 2023 年占据 45.39% 的收入份额。该地区受益于领先的生物技术和制药公司，实现快速创新并获得尖端治疗方法。此外，有利的监管环境和大量的医疗保健支出也促进了市场的增长。原发性免疫缺陷疾病的高患病率以及患者倡导团体的大力支持，进一步巩固了北美在全球市场中的领导地位。

美国原发性免疫缺陷病市场趋势

美国原发性免疫缺陷病市场保持领先地位由于先进的医疗基础设施、强劲的研发活动以及免疫疾病的高患病率，预计到 2023 年将占据北美市场最大份额。领先的生物制药公司的存在、全面的保险范围和完善的治疗方案进一步提振了市场。此外，美国受益于强有力的监管支持以及医疗保健提供者和患者的高度认识，从而有助于其市场领先地位。

欧洲原发性免疫缺陷疾病市场趋势

由于认识和诊断率的提高、基因检测的进步以及创新疗法的推出，欧洲原发性免疫缺陷疾病市场正在经历显着的增长。扩大医疗保健服务范围和支持性监管框架也有助于市场的扩张。此外，研究机构和企业之间的合作不断增加生物制药公司正在促进新疗法的开发，进一步推动市场增长。

英国原发性免疫缺陷疾病市场因其先进的医疗基础设施、高诊断能力以及大量的研发投资而成为该地区的主要市场之一。领先的生物制药公司的存在以及对创新疗法和治疗的强烈关注也有助于其突出地位。此外，医疗保健政策的有力支持和患者意识的提高推动了市场增长。

德国的原发性免疫缺陷疾病市场 德国由于其先进的医疗保健系统、强大的研究重点以及对生物制药创新的大量投资而不断增长。该国强大的基础设施支持早期诊断和治疗，促进市场扩张。

Asia 太平洋原发性免疫缺陷疾病市场趋势

亚太地区原发性免疫缺陷疾病市场正在经历强劲增长。该地区的增长是由中国和印度等发展中经济体政府加大研发激励措施等因素推动的，这使得新技术产品的研发和商业化成为可能。此外，预计慢性病的流行带来的目标群体的高可及性将支持未来几年的增长。

中国原发性免疫缺陷疾病市场由于人们对免疫缺陷疾病的认识提高和诊断能力提高而正在迅速扩大。增加的医疗保健投资和政府举措支持先进的治疗选择和研究。不断增长的患者人数，加上不断增长的医疗保健支出，进一步推动了对有效疗法的需求。此外，医疗保健基础设施的扩张和创新疗法的引入对中国市场的增长做出了重大贡献。

由于诊断技术的进步、医疗保健投资的增加以及患者人数的增加，日本的原发性免疫缺陷疾病市场将快速增长。增强的治疗选择和支持性医疗保健政策也推动了市场扩张。

拉丁美洲原发性免疫缺陷疾病市场趋势

由于认识的提高、先进治疗方法的改善以及对药物创新的更大投资，拉丁美洲原发性免疫缺陷疾病市场出现了显着增长。医疗基础设施的增强和研究投资的增加也促进了这一增长。

巴西原发性免疫缺陷疾病市场由于 i这些疾病的患病率不断增加，医疗保健专业人员的认识不断提高。增强的医疗基础设施、更好的诊断能力以及越来越多的先进治疗方法也有助于市场增长。政府在研究和制药创新方面的举措和投资进一步支持扩张，满足不断增长的患者群体的需求。

MEA 原发性免疫缺陷疾病市场趋势

MEA 原发性免疫缺陷疾病市场拥有重大增长机会，因为大部分市场是由意识提高、医疗基础设施改善和医疗保健投资增加推动的。原发性免疫缺陷疾病的日益流行和创新治疗方法的不断普及也促进了市场的增长。政府加强医疗保健服务和支持研究的举措进一步增强了该地区的市场潜力。

由于人们对这些疾病的认识不断提高以及诊断和治疗技术的进步，沙特阿拉伯原发性免疫缺陷疾病市场正在迅速扩大。政府对医疗保健基础设施的投资以及创新疗法的普及正在推动这一增长。此外，不断增长的医疗保健支出和不断增长的获得专业护理的人口也促进了市场的快速扩张。

主要原发性免疫缺陷疾病公司见解

市场竞争非常激烈，Baxter International、CSL Behring、Takeda Pharmaceutical、Octapharma、Biotest、Grifols 和 Kedrion Biopharma 等主要参与者占据重要地位。这些公司正在采取各种战略，例如新产品开发、合作、收购、合并和区域扩张，以满足客户未满足的需求。

最新进展

• 2024年4月，X4 Pharmaceuticals宣布FDA批准其药物mavorixafor，品牌为Xolremdi，用于治疗 WHIM 综合征，一种罕见的原发性免疫缺陷。 Mavorixafor 是一种 CXCR4 受体拮抗剂，可改善白细胞计数并降低患者的感染率。在一项 3 期研究中，它显着增加了 n嗜性粒细胞和淋巴细胞，感染减少了 60%，并减少了抗生素的使用。该药物解决了一个长期被忽视的免疫疾病领域，可供 12 岁及以上的患者使用。 X4 Pharmaceuticals 计划继续教育医疗保健提供者并扩大诊断工作。

• 2023 年 4 月，武田 (Takeda) 的 Hyqvia 获得 FDA 批准，用于治疗 2 至 16 岁的原发性免疫缺陷 (PI) 儿童。此次扩大批准允许每月进行一次方便的皮下治疗，改善了儿科患者的选择。该决定是在第三阶段试验成功结果之后做出的，该结果表明严重细菌感染的减少以及与成人使用相当的安全性。这一进步为家庭提供了一种频率较低的治疗选择，并可能推动原发性免疫缺陷治疗市场的增长。

• 2023 年 4 月，CSL Behring 的 Hizentra 50 mL 预充式注射器获得 FDA 批准，该注射器设计用于治疗原发性免疫缺陷2 岁及以上患者以及慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经病 (CIDP) 的疗效。这种皮下免疫球蛋白 (SCIg) 治疗以其方便且易于自我给药而著称，使其成为唯一被批准用于 CIDP 的 SCIg。 Hizentra 是美国用于治疗原发性免疫缺陷的处方最多的自输 SCIg，并将很快加入该公司的预充注射器和小瓶系列。

原发性免疫缺陷疾病市场