罕见疾病治疗市场（2025 - 2030）

罕见病治疗市场概述

例如，2024年10月，FDA宣布了七项新的临床试验资助，用于推进罕见疾病治疗的研究，而这些研究往往被忽视。这些新项目包括癌症、库欣综合征、淋巴畸形、遗传性眼病和血液疾病的治疗。此类研究项目资金的增加推动了新药和疾病治疗方法的推出，并进一步促进了市场增长。

一些国家，特别是发达国家的政府正在努力支持孤儿药的开发。许多组织包括政府和非政府机构在内的各种机构正在提供激励措施、免除某些费用以及其他福利，以增加针对这种异常医疗状况的治疗的可及性。例如，根据监管科学创新中心 2024 年 8 月发布的数据，主要监管机构观察到获得孤儿药指定的新活性物质的比例呈指数增长。数据显示，2022 年 EMA 批准了 38% 的药物，而 2017 年为 33%；FDA 批准了 55% 的孤儿药，而 2017 年为 44%。孤儿药指定药物批准数量的增加归因于疾病研发激励措施的不断增强。

此外，技术进步在市场增长中发挥着关键作用。下一代测序 (NGS)、生物信息学和基因疗法的创新彻底改变了医疗保健行业。例如e，根据药物发现世界 (DDW) 2024 年 1 月发布的信息，研究人员在临床前研究中发现 mRNA 的潜在用途，可以有效治疗一种名为“精氨基琥珀酸尿症”的罕见肝脏疾病。这些技术可以实现诊断的准确性、罕见疾病的识别以及治疗选择。制药行业的此类进步预计将在预测期内推动罕见疾病治疗行业的增长。

此外，对以患者为中心的医疗保健模式的日益重视正在塑造市场。随着医疗保健系统转向更加个性化的方法，人们越来越关注了解患者独特的生物学特征。这一趋势导致了更精确的治疗方法的开发，可以提高治疗效果并最大限度地减少副作用。通过针对个体患者量身定制医疗干预措施，医疗保健提供者可以提高患者的整体满意度和结果，进一步推动市场的增长。

治疗领域洞察

癌症细分市场占据主导地位，到 2024 年，其市场份额最大，达到 28.2%。这种主导地位可归因于罕见癌症适应症的高患病率和复发率。肝母细胞瘤、胸腺癌和原发性血小板增多症等癌症被认为不常见，但同样致命，需要通过潜在的治疗来解决。例如，根据 Orphanet 中提到的数据，此类病例的发病率每年都在增加，肝母细胞瘤占所有儿童肿瘤的 0% 至 5%。据观察，儿童中这种疾病的病例每年增加 5%，这反过来将增加预测期内对癌症治疗的需求。

肌肉骨骼疾病领域预计在预测期内将以显着的复合年增长率增长。该细分市场的增长可归因于肌肉骨骼疾病的患病率不断上升，新的治疗产品获得批准。例如，2024 年 8 月，美国 FDA 批准 axatilimab-csfr 用于治疗慢性移植物抗宿主病 (cGVHD)，这是骨髓或干细胞移植后可能发生的致命性疾病。此次批准预计将推动预测期内的细分市场增长。

药物洞察

生物制剂由于能够解决复杂且以前无法治疗的病症，在 2024 年以 58.1% 的最大份额占据市场主导地位。它们的高特异性和功效使它们特别适合治疗罕见的遗传和代谢疾病。由于具有众多的好处，市场上的主要参与者正在开发治疗罕见疾病的新疗法。例如，2024 年 9 月，赛诺菲宣布 Dupixent——一种生物制剂在一项治疗大疱性类天疱疮 (BP) 的关键研究中达到了所有次要终点终极。它已获得美国 FDA 孤儿药资格认定，如果获得批准，它将成为第一个也是唯一一个治疗 BP 的靶向药物。该行业如此显着的发展推动了市场的增长。

预计生物仿制药领域在预测期内将以显着的复合年增长率增长。孤儿生物制剂的专利到期和支持性监管政策预计将为新参与者进入市场并推动竞争铺平道路，降低用于治疗各种独特疾病的药品价格，从而推动细分市场的增长。广泛的研究和产品发布也促进了生物仿制药行业的增长。例如，根据 2024 年 5 月发布的数据，FDA 批准了 Bkemv 和 Soliris，这是首款可互换的生物仿制药，用于治疗两种罕见疾病阵发性睡眠性血红蛋白尿症 (PNH) 和非典型溶血性尿毒症综合征 (aHUS)。

给药途径见解

注射片段NT 在 2024 年以 65.5% 的最大份额占据市场主导地位，这得益于其将药物直接输送到血液或目标组织的有效性。市场主要参与者正在推出新的注射剂，以期在多种慢性疾病的治疗中发挥最大的治疗效果。例如，2024年10月，美国FDA批准了辉瑞公司的HYMPAVZI，这是一种皮下注射剂，用于治疗罕见的血液病A型或B型血友病。此次批准预计将在预测期内推动注射剂细分市场的发展。

其他细分市场预计在预测期内将以显着的复合年增长率增长。通过其他途径进行的许多治疗，包括局部治疗、鼻内治疗、吸入治疗等，都包含在本部分中。随着治疗罕见疾病药物的研究和开发不断增加，该领域预计在未来几年将增长。例如，2023 年 1 月，Mankind Corpor宣布氯法齐明吸入混悬液进入2/3期研究，以有效治疗罕见肺部疾病。该产品的批准预计将促进罕见疾病治疗行业的增长。

分销渠道洞察

专业药房凭借在管理需要专门处理、存储和管理的复杂疗法方面的专业知识，在 2024 年以 70.5% 的最大份额占据市场主导地位。该行业的市场参与者正在与此类专业药房进行战略合作，以大量分销其孤儿药。例如，2024 年 9 月，Calliditas Therapeutics 宣布选择专业药房 PANTHERx Rare 来分销其 TARPEYO（一种治疗肾脏疾病的延迟释放胶囊）。这些合作委托更多人并提高采用率，从而推动罕见疾病治疗行业的增长。

医院药房是增长最快的细分市场，由于医院诊断和治疗的罕见病患病率不断上升，预计在预测期内将以复合年增长率增长。此外，罕见病患者经常需要需要专家处理和管理的生物制剂、基因疗法或酶替代疗法，而医院药房有足够的设备来提供这些服务。这些药房在确保无缝获得高成本和高质量的药物方面也发挥着至关重要的作用。

区域洞察

北美罕见病治疗市场在全球市场占据主导地位，2024 年占收入份额的 62.9%，这可归因于疾病负担高、医疗基础设施良好以及新治疗产品获得批准，例如，FDA 于 2024 年 9 月批准了口服药物 Miplyffa。治疗与 C 型尼曼-皮克病 (NPC) 相关的神经系统症状。它也是 FDA 批准的第一个用于治疗鼻咽癌的药物。

美国罕见病治疗市场趋势

在基因组学进步和靶向治疗需求增加的推动下，2024 年美国罕见病治疗市场在北美市场中占据重要份额。研究投资的增加、对孤儿药的监管支持以及对肿瘤学和其他慢性病管理中精准医疗的日益重视，进一步推动了该领域的市场扩张。

欧洲罕见病治疗市场趋势

欧洲罕见病治疗市场受到支持性监管框架、研究和创新投资增加以及对罕见疾病认识不断提高的推动。例如，根据新闻发布2024 年 11 月，总部位于爱尔兰的罕见病公司 Oranda Therapeutics 宣布启动 A 轮融资，以获得 EMEA 商业许可，用于治疗普瑞德-威利综合征患者的食欲过盛。

在增加研发投资和增加创新项目资金的推动下，英国罕见病治疗市场预计将出现显着增长。这项财政支持正在促进新药的发现和推进精准医疗计划，从而改进和有针对性的治疗，最终提高整个地区的患者治疗效果。

德国罕见病治疗市场正在经历显着增长，这主要是由于癌症和心血管疾病等慢性疾病的患病率不断上升。医疗保健系统日益增加的负担正在推动对针对性治疗和定制疗法的需求，从而促进个性化医疗的进步电影并加强该地区的患者护理。

法国罕见病治疗市场由多种治疗领域推动，反映了未满足的医疗需求的复杂情况。随着精准医学和靶向治疗的进步解决了罕见肿瘤疾病带来的独特挑战，癌症治疗处于领先地位。神经系统疾病是另一个关键领域，针对肌萎缩侧索硬化症 (ALS) 和罕见癫痫综合征等疾病的创新方法正在获得关注。同样，包括罕见遗传性心脏病在内的心血管疾病正在见证旨在提供拯救生命解决方案的研发计划的激增。

亚太地区罕见疾病治疗市场趋势

预计亚太地区罕见疾病治疗市场在预测期内将以最快的复合年增长率增长。米的成长该地区市场的增长得益于该地区医疗保健基础设施改善、人口增长以及进入市场的公司数量增加的推动下不断推进的医疗保健改革。亚太地区人口众多，癌症患病率较高。因此，由于政府在这些药物的分配和供应方面的举措和合作不断增加，过去几年对罕见癌症、肌肉骨骼疾病和其他疾病的新疗法的需求有所增加。例如，根据 2024 年 6 月发布的数据，德里高等法院要求 AIIMS 支付 118.4 万卢比用于罕见病的治疗。

中国罕见病治疗市场正在以利润丰厚的速度增长。该地区政府的资助和举措进一步推动了该地区的增长。各治疗领域的累计需求突显了中国罕见病治疗行业在持续增长的推动下的总体增长潜力。教育创新、监管激励和患者宣传工作。

在多个治疗领域的进步和政府支持性举措的推动下，日本罕见病治疗市场正在显着增长。在日本，政府致力于解决未满足的医疗需求，特别是在肿瘤学方面，这促进了罕见癌症靶向治疗的开发。在日本强大的医疗基础设施和生物制药研究创新的支持下，神经系统疾病，例如罕见的痴呆症和癫痫症，正在引起人们的广泛关注。心血管疾病（包括罕见的先天性心脏病）和肌肉骨骼疾病（例如成骨不全）也代表了关键的增长领域，其中基因疗法和再生医学的进步处于领先地位。

拉丁美洲罕见疾病治疗市场趋势

拉丁美洲罕见病治疗市场展现出较高的市场增长潜力。得益于医疗基础设施的改善和政府的大力支持。该地区许多国家正在投资实现医疗保健系统现代化，从而提高获得先进诊断工具和个性化治疗方案的机会。

预计巴西罕见病治疗市场将在预测中显着增长，因为血友病和镰状细胞病等罕见血液疾病是一个关键的重点领域，并得到旨在改善诊断和治疗的公共卫生计划的支持。包括某些罕见热带病在内的传染病患病率不断上升，也推动了巴西对专门治疗的需求。此外，人们对代谢和内分泌疾病（例如戈谢病和罕见类型的糖尿病）的认识不断提高，获得治疗的机会也在增加。es，在政府和制药公司之间的合作的帮助下。

中东和非洲罕见病治疗市场趋势

MEA罕见病治疗市场预计在预测期内将显着增长。该地区各国政府，特别是海湾合作委员会 (GCC) 国家的政府，正在通过政策、补贴以及与全球制药公司的合作，优先考虑医疗保健进步和罕见疾病倡议。例如，2024年6月，阿布扎比卫生部和阿斯利康携手在阿布扎比建立了罕见病中心，以改善此类疾病的诊断和治疗。

沙特阿拉伯市场趋势

沙特阿拉伯罕见病治疗市场的增长正在推动市场，这在很大程度上得到了旨在加强医疗创新的政府资金的支持。增加投资研究计划的投入和先进医疗设施的建立正在促进新疗法的开发，这对于改善该地区的疾病治疗策略和患者护理至关重要。

主要罕见病治疗公司见解

罕见病治疗市场的主要参与者包括拜耳公司、阿斯利康公司、辉瑞公司和百时美施贵宝公司。这些领先的制药公司处于疾病药物开发和制造的前沿。凭借广泛的产品组合和全球市场覆盖范围，他们有能力满足对更安全、更有效的罕见疾病治疗日益增长的需求。通过扩大负担得起的选择和促进药物开发创新，这些公司在加强罕见病管理领域的患者护理和改善治疗结果方面发挥着至关重要的作用。

近期动态

• 2024年9月，美国FDA批准Zevra Therapeutics公司开发的阿莫洛莫（Miplyffa）药物用于治疗C型尼曼匹克病患者，该药物与强生公司的Zavesca联合使用

• 2024 年 6 月，ANI Pharmaceuticals, Inc. 签署了收购 Alimera Sciences, Inc. 的协议，以培育其罕见疾病基础设施并扩大业务。 ILUVIEN 和 YUTIQ 是两种商业产品，具有市场具有巨大的增长潜力。

• 2024 年 1 月，赛诺菲计划收购 Inhibrx, Inc.，通过在管道中增加一流的 Alpha-1 抗胰蛋白酶缺乏症药物来增强赛诺菲的罕见病产品组合。 INBRX-101用于治疗罕见肺部感染，将进一步巩固公司在市场上的地位。

罕见疾病治疗市场