罕见血友病因素市场（2025 - 2030）

罕见血友病因子市场趋势

预计 2024 年全球罕见血友病因子市场规模为 3.383 亿美元，预计 2025 年至 2030 年复合年增长率为 6.4%。全球对出血性疾病的认识不断增强，血友病发病率不断上升，推动了全球市场的增长。 2023 年，确诊病例约为 219,000 例，全球估计患者人数约为 836,000 例，其中约 284,000 例病情严重，这凸显了对有效治疗的必要性，包括为需要专门护理的患者提供预防措施。

监管部门对创新因子浓缩物的批准不断增加，进一步刺激了市场成长。例如，2022 年 8 月，美国 FDA 批准了 Rebinyn，一种重组凝血因子 IX 浓缩物，用于出血期间的常规预防和治疗。剧集。这些批准增加了治疗选择，使患者受益，并推动了对针对罕见血友病类型的特定凝血因子的需求。此外，COVID-19 大流行影响了正在进行的临床试验，导致临床试验推迟，从而可能延误新疗法的推出。然而，这一挫折并没有阻止诺和诺德和 CSL Behring 等主要参与者增加研发 (R&D) 活动，导致进入市场的新疗法激增。

政府举措在促进这些疾病的诊断和治疗方面发挥了至关重要的作用。美国《孤儿药法案》等政策已导致许多孤儿药获得批准，包括治疗罕见血友病的药物。这些举措提高了患者和医生对血友病的认识，促进早期诊断并加速治疗的采用。此外，国际罕见病研究联盟 (IRDiRC) 等组织的目标是开发新疗法并为研发提供资金，推动市场扩张。

严重血友病患者越来越多地采用预防性治疗，这进一步促进了市场增长。长期预防方案，例如 NovoThirteen (rFXIII-A) 推荐的方案，可显着减少关节损伤并提高生活质量。随着政府的强制要求和意识的提高推动了这一趋势，市场已做好持续增长的准备，解决罕见血友病治疗中未满足的关键需求，并最终改善患者的治疗结果。例如，2024 年 1 月，武田制药与 Protagonist Therapeutics 宣布签署了 rusfertide 的全球许可协议，武田承担了全球商业化权利，并在美国市场支付了 3 亿美元的预付款。

因子缺乏类型洞察

因子 VII 缺乏主导市场，在 20 年占据了 35.1% 的份额。24. 根据国家血友病基金会的数据，凝血因子 VII 缺乏症是最常见的罕见先天性出血性疾病，估计每 300,000 至 500,000 人中就有 1 人患有这种疾病。对 NovoSeven（一种重组因子 VIIa）等治疗方案的需求受到其可用性的影响。世界血友病联合会等组织的举措旨在加强诊断和治疗，提高对罕见血友病的认识。

因子 XIII 缺乏症预计在预测期内将以 7.1% 的最快复合年增长率增长。 XIII 因子缺乏症是一种罕见的遗传性出血性疾病，估计患病率为 200 万至 500 万分之一。治疗方面的最新进展导致重组 FXIII 浓缩物的开发，并在加拿大和美国获得批准。建议采取预防性治疗和替代治疗来预防或减轻症状。

药物类别见解

重组疗法馅饼引领市场，到 2024 年将占据 50.3% 的份额。生物技术的重大研究和开发推动了血友病治疗的进步，带来了延长半衰期治疗等创新疗法。主要市场参与者的研发活动不断增加，导致新型浓缩因子的推出。重组疗法和新兴基因疗法的可用性的提高可改善患者的治疗结果，并得到严格的监管政策的支持，提高认识并确保严格的药物审批流程。

在卓越的患者治疗结果（包括减少关节出血和提高生活质量）的推动下，预防性治疗预计在预测期内实现 7.5% 的最快复合年增长率。 2023年，预防成为重症病例的首选。越来越多地采用定期凝血因子输注和基因疗法的进步进一步提高了治疗效果并最大限度地减少出血风险ks，为整体市场增长做出贡献。

分销渠道洞察

2024 年，医院药房占据最大的市场份额，达到 59.9%。医院药房与零售和在线药房一样，是血友病药物的重要分销渠道。目前，分销组合约为 60% 为专业药房/家庭、30% 为血友病治疗中心 (HTC) 和 10% 为医院。虽然大多数患者在家自行输液，但他们可能会寻求紧急护理，这凸显了医院药房在紧急情况下和住院期间的重要性。

在数字健康平台和远程医疗服务日益普及的推动下，在线药房预计在预测期内将以 9.2% 的最快复合年增长率增长。患者可以享受在家订购药物的便利，从而减少亲自就诊的次数。沃尔格林等公司正在加强这项经验简化的服务（包括送货上门、自动补充和远程医疗咨询）进一步推动市场增长。

区域洞察

北美罕见血友病因子市场在全球市场中占据主导地位，2024 年收入份额为 38.7%。 FDA 批准的治疗方法的进步、对出血性疾病认识的提高以及患者患病率的显着增长正在推动该地区的市场增长。 2020 年，美国记录了大约 14,816 例该疾病病例，加拿大同年记录了 4,709 例。此外，旨在诊断和降低成本的政府举措以及诺和诺德和辉瑞等主要参与者的存在进一步推动了市场增长。

美国罕见血友病因子市场趋势

美国罕见血友病因子市场主导北美罕见血友病因子市场，且到 2024 年，场馆份额将达到 90.1%。旨在提高诊断率和降低治疗成本的政府举措将大大促进增长，并得到国家罕见疾病组织 (NORD) 等提供研究资助的组织的支持。治疗的进步导致新的 FDA 药物获得批准，同时提高了对出血性疾病的认识，特别是通过国家血友病基金会的活动，促进了采用。例如，2024 年 4 月，Octapharma USA 宣布 FDA 授予 wilate 孤儿药独占权，作为美国首个用于预防所有类型血管性血友病的 VWF 浓缩物。

欧洲罕见血友病因子市场趋势

欧洲罕见血友病因子市场在 2024 年占据了相当大的市场份额，这主要得益于刺激增长的研究和开发活动。有利的政府举措支持市场进步，同时提高公众认可度血友病的存在对景观做出了积极贡献。这些因素共同营造了一个有利于欧洲罕见血友病因子市场扩张的环境。例如，2024 年 7 月，CSL Behring 宣布在法国血友病治疗中心使用 HEMGENIX 基因疗法治疗两名 B 型血友病患者，标志着其在欧洲的首次实际治疗。

德国罕见血友病因子市场预计将在预测期内增长。提高对罕见血友病因素及其治疗方案的认识在推动增长方面发挥着至关重要的作用。最近庆祝德国血友病登记处成立 15 周年强调了凝血障碍数据收集的重要性。此外，诊断和治疗技术的进步、罕见血友病因素发病率的上升、孤儿药的批准以及对有效疗法的需求增加也是重要因素。福尔特此外，越来越多地采用预防性治疗，包括定期给予凝血因子替代疗法，也支持了市场扩张。

亚太地区罕见血友病因子市场趋势

亚太地区罕见血友病因子市场预计在预测期内实现最快的复合年增长率，达到 6.1%。公众对出血性疾病的认识不断提高，以及中国和印度等新兴经济体庞大的患者群体，进一步增强了市场潜力。此外，主要参与者之间的合作以及血友病患病率的上升预计将在整个预测期内推动市场增长。

印度罕见血友病因子市场预计在预测期内将以 9.7% 的最快速度增长。在意识增强和诊断工具改进的推动下，罕见血友病因素疾病的患病率不断上升，这是主要的市场驱动力。不断扩大的医疗基础设施发展中国家的可再生能源在这一增长中发挥着重要作用。旨在改善治疗选择的持续研究和开发计划，以及制药公司、研究机构和患者权益团体之间的合作，进一步加速了该领域的进步。例如，2024 年 12 月，印度韦洛尔基督教医学院生物技术系 (DBT) 和干细胞研究中心 (CSCR) 成功开展了首例针对血友病 A 的人体基因治疗，五名参与者实现了零年出血率。

关键罕见血友病因素公司见解

市场上运营的一些主要公司包括武田制药公司 (Takeda Pharmaceutical Company)有限公司；百健（Biogen）；诺和诺德公司；拜耳公司；除其他外。市场竞争适度，主要参与者通过战略合作伙伴关系优先考虑产品组合扩张和监管审批，并加强的研究和开发工作。

• BioMarin Pharmaceutical Inc. 专注于罕见遗传病治疗，其 ROCTAVIAN 是一种在欧洲获批用于治疗无抑制剂或 AAV5 抗体的成人严重甲型血友病的基因疗法，为该人群提供了一种治疗选择。

• 拜耳公司是罕见血友病因子市场的领先企业，开发血友病疗法并占据大量市场份额，利用其在解决遗传性出血性疾病和不受控制的出血问题方面的专业知识。

最新进展

• 2024 年 12 月，诺和诺德宣布美国 FDA 批准 Alhemo 注射液作为一种每日一次的预防性治疗方法，用于预防美国患有 A 型或 B 型血友病的成人和 12 岁以上儿童的出血事件。

• 2024 年 9 月，辉瑞宣布 EMA 的 CHMP 对 marstacimab 采取了积极意见，这可能标志着欧洲首个每周一次的皮下注射治疗严重 A 型和 B 型血友病。

• 8 月2024 年，BioMarin 宣布将 ROCTAVIAN 的战略重点转向美国、德国和意大利，目标是通过减少运营费用到 2025 年底实现盈利。

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