报告概述

基于 RNA 的治疗市场规模预计将从 2024 年的81 亿美元增至 2034 年的413 亿美元左右，在预测期内复合年增长率为 17.7% 2025 年至 2034 年。北美占据主导市场地位，占据超过 37.8% 的份额，并拥有31 亿美元的年度市场价值。

人们对个性化医疗的兴趣日益增长以及基因研究的进步正在推动基于 RNA 的治疗市场的快速扩张。基于 RNA 的疗法，包括信使 RNA (mRNA) 和小干扰 RNA (siRNA) 疗法，为包括遗传性疾病、癌症和病毒感染在内的多种疾病提供了创新的治疗选择。

mRNA 疫苗的成功，特别是在应对 COVID-19 大流行方面的成功，显着提高了人们对 R 的认识基于 NA 的技术，进一步推动了它们在各个治疗领域的采用。这些疗法通过针对特定基因序列提供精准治疗，从而实现高效且量身定制的干预措施，同时减少副作用。市场受益于持续的研究和开发，基于 RNA 的罕见和复杂疾病的新疗法正在通过临床试验取得进展。

对 RNA 技术的投资增加以及输送系统的进步正在为市场增长开辟新的机会。 2024 年 11 月，Maravai LifeSciences, Inc. 宣布计划收购 Officinae Bio 的 DNA 和 RNA 业务。此次收购将扩大 Maravai 和 TriLink BioTechnologies 在支持新型核酸疗法开发方面的能力，巩固其在全球生命科学市场的地位。随着越来越多基于 RNA 的疗法通过管道推进，市场有望在 o 的推动下显着增长。不断创新和不断增长的靶向治疗需求。

主要要点

• 2024 年，基于 RNA 的治疗市场产生了81 亿美元收入，复合年增长率为 17.7%，预计将达到413 亿美元到2034年。
• 该类型细分为RNA干扰（RNAi）技术、RNA反义、纯化、标记和抑制，其中RNA反义在2023年占据主导地位，市场份额为34.5%。
• 从应用角度考虑，市场分为遗传性疾病、肿瘤、代谢性疾病、感染性疾病和自身免疫性疾病。其中，遗传性疾病占据了显着的份额，38.2%。
• 此外，在最终用户细分市场中，研究机构行业占据主导地位，在 RN 中占有最大的收入份额，45.8%基于治疗的市场。
• 北美在 2023 年占据37.8%的市场份额，从而引领市场。

类型分析

RNA 反义预计将主导基于 RNA 的治疗市场，占 34.5% 的市场份额。这种方法涉及使用合成 RNA 分子结合并沉默目标信使 RNA (mRNA)，在治疗各种遗传和病毒疾病方面已显示出有希望的结果。反义疗法在临床试验中不断取得成功，特别是在脊髓性肌萎缩症和杜氏肌营养不良症等疾病中，预计将推动这一领域的显着增长。

反义 RNA 疗法预计将成为精准医学的关键工具，因为它们可以实现高度针对性和特异性的基因沉默，从而最大限度地减少脱靶效应。随着监管机构继续批准基于反义的治疗方法，这一领域随着越来越多的公司投资开发针对多种疾病的反义疗法，这种情况可能会扩大。

应用分析

遗传性疾病预计将成为基于 RNA 的治疗市场中最大的应用领域，占市场份额的38.2%。遗传性疾病的日益流行，加上基于 RNA 的疗法的进步，预计将推动这一领域的增长。 RNA 疗法，特别是 RNA 反义和 RNAi 技术，为治疗一系列遗传性疾病（包括罕见和以前无法治疗的疾病）提供了有前途的解决方案。

能够在 mRNA 水平纠正遗传缺陷的靶向疗法的开发预计将彻底改变这些疾病的治疗格局。随着人们对基因编辑和个性化医疗的日益关注，遗传性疾病对基于 RNA 的疗法的需求可能会增加上升，进一步提升该细分市场的市场份额。

最终用户分析

预计研究机构仍将是 RNA 治疗市场的主要最终用户，占据 45.8% 的市场份额。这些机构处于开发和推进基于 RNA 的技术（包括 RNAi 和反义疗法）的前沿。研究机构在发现和测试基于 RNA 的新疗法方面发挥着关键作用，推动了该领域的创新。

在政府和私人资金的支持下，对基因组和分子研究的持续投资可能会推动该领域的增长。随着对 RNA 生物学了解的提高，研究机构有望扩大基于 RNA 的技术在治疗应用、疾病建模和药物发现中的使用。这种增长得到了学术研究人员、制药公司之间的合作的进一步支持科技公司和生物技术公司，加速基于 RNA 的治疗的开发。

主要细分市场

按类型

• RNA 干扰 (RNAi) 技术
• RNA反义
• 纯化
• 标记
• 抑制

应用

• 遗传性疾病
• 肿瘤学
• 代谢紊乱
• 传染病
• 自身免疫性疾病

通过最终用户

• 研究机构
• 医院和诊所

驱动因素

临床开发中基于RNA的药物数量不断增加正在推动市场

基于RNA的治疗药物的管道迅速扩张，包括信使RNA (mRNA)疫苗、小干扰RNA (siRNA)、反义寡核苷酸 (ASO) 和 microRNA (miRNA) 是市场的主要驱动力。这些新颖的方法在靶向疾病方面提供了前所未有的精确度基因水平，有望突破性治疗以前无法治疗的疾病，包括罕见的遗传性疾病、传染病和各种癌症。

美国食品和药物管理局 (FDA) 继续收到越来越多的基于 RNA 疗法的研究性新药 (IND) 申请；例如，FDA 的生物制品评估和研究中心 (CBER) 注意到，从 2022 年到 2024 年，基因和细胞治疗 IND 显着增加，其中包括许多基于 RNA 的模式。随着越来越多的候选药物进入后期临床试验并获得监管部门的批准，这一强大且多样化的管道直接推动了这一创新领域对专业研究、开发和制造能力的需求。

限制

RNA 分子的递送和稳定性方面的挑战正在限制市场

基于 RNA 的治疗市场面临重大挑战由于与体内 RNA 分子的有效递送和固有不稳定性相关的持续挑战，蚂蚁受到限制。裸露的 RNA 分子容易被体内普遍存在的核酸酶降解，并且难以穿过细胞膜到达细胞内靶标，因此需要复杂的递送系统，例如脂质纳米颗粒 (LNP) 或病毒载体。

《自然评论药物发现》发表的 2024 年综述强调，克服 RNA 递送的挑战仍然是释放这些疗法全部潜力的关键障碍，特别是对于全身给药而言。这些递送技术的开发和优化显着增加了制造过程的复杂性和成本，影响了可扩展性和广泛的适用性，从而阻碍了市场的快速扩张。

机遇

递送技术和基因编辑集成的进步创造了增长机会RNA 递送技术的不断进步，特别是更稳定和更有针对性的脂质纳米粒子 (LNP) 的发展，以及基于 RNA 的方法与 CRISPR 等基因编辑技术的日益集成，为市场带来了巨大的增长机会。创新的重点是提高 RNA 递送的特异性、有效性和安全性，从而实现更广泛的治疗应用并减少脱靶效应。例如，《科学》杂志 2024 年发表的一项研究展示了新型 LNP 制剂，能够更有效地将 mRNA 递送至肝脏以外的特定细胞类型。

此外，在 CRISPR-Cas9 系统中使用向导 RNA 凸显了 RNA 与基因编辑之间的共生关系，为精确的遗传调节开辟了新途径。这些技术飞跃正在克服关键的生物障碍，使 RNA 疗法更适用于更广泛的疾病。

宏观经济/地缘政治因素的影响

宏观经济因素对基于RNA的治疗市场产生显着影响，主要是通过它们对全球医疗保健支出、政府对大流行病防范的资金以及生物技术风险资本投资的影响。经济强劲增长时期往往转化为国家医疗保健预算的增加和私营部门对尖端生物技术的更多投资，促进了RNA的高成本研发特征

全球制药研发支出继续呈上升趋势，根据各种行业概况报道，在 2023-2024 年达到显着水平，为这一高度创新的领域提供了支持。相反，经济衰退或持续高通胀可能导致预算紧张，可能会减慢临床试验的速度，或加强对通常昂贵的基于 RNA 的新颖药物报销的审查。s.

地缘政治因素，例如国际贸易协定、知识产权保护以及专用核苷酸、酶和脂质成分的全球供应链的稳定性也至关重要。地缘政治紧张局势造成的干扰（如 2024 年出现的各种贸易和物流问题）可能会增加成本并延迟关键原材料和制造设备的交付，从而影响 RNA 疗法的生产时间表和成本。

然而，基于 RNA 的药物在满足紧急医疗需求（特别是在传染病和肿瘤学方面）的变革潜力可确保持续的战略投资和开发，为市场的长期增长提供坚实的基础，即使是在经济和政治形势严峻的情况下

美国当前的关税政策可以通过改变进口专用核苷酸、酶、纳米颗粒脂质成分的成本来直接影响基于 RNA 的治疗市场，d 对 RNA 药物生产至关重要的先进生物加工设备。鉴于这些高科技组件的复杂性和全球采购的性质，对关键进口产品征收关税可能会显着增加美国制药和生物技术公司的运营成本。

美国国际贸易委员会 (USITC) 报告称，美国关键生物技术组件和试剂（包括用于 RNA 合成和纯化的组件和试剂）的进口在 2023 年达到了可观的价值，这表明存在广泛的潜在关税影响。此类关税将直接提高制造费用，这可能会导致 RNA 疗法价格上涨或开发商利润率下降，从而可能影响患者获得药物或商业化的财务可行性。

相反，这些关税政策可以有力地激励制药公司投资扩大或建立 RNA 药物成分的国内制造能力。美国境内的 ts 和成品。尽管面临初始投资和合规成本增加的直接挑战，这种向本地化生产的战略转变旨在为关键的 RNA 药物创建更安全、更有弹性的供应链，减少对潜在不稳定的国际来源的依赖，并加强国家生物制药的准备。

最新趋势

最近越来越关注传染病防范和大流行应对趋势

基于 RNA 的治疗市场近期的一个突出趋势是高度和持续关注利用 mRNA 技术来做好传染病准备和快速应对大流行病。 mRNA 疫苗在 COVID-19 大流行期间的成功证明了其开发速度、灵活性和对抗新兴病原体的功效。这导致政府和私营部门大量投资建立平台快速 mRNA 疫苗和针对未来疫情的治疗开发。

美国卫生与公众服务部下属生物医学高级研究与开发局 (BARDA) 于 2024 年 4 月宣布进行新投资，以扩大国内 mRNA 疫苗的生产能力，作为 NextGen 计划的一部分，旨在加速下一代疫苗的开发。这一战略重点确保了 mRNA 能力在 COVID-19 之外的持续创新和扩展，解决了全球关键的健康优先事项。

区域分析

北美在基于 RNA 的治疗市场中处于领先地位

由于研发激增、监管审批加快，以及主要制药公司的大量投资。美国食品药品监督管理局（FDA）积极批准各种基于 RNA 的疗法，包括信使 RNA (mRNA) 疫苗和 RNA 干扰 (RNAi) 疗法，截至 2024 年 4 月，至少有 21 种此类疗法获得批准。

这种监管支持促进创新并加速新疗法进入市场。处于该领域前沿的公司报告了可观的收入； mRNA 技术的主要参与者辉瑞 (Pfizer) 在 2024 年第四季度的 Comirnaty（COVID-19 疫苗）收入中实现了美元。mRNA 疗法的另一家领导者 Moderna 报告称 2024 年全年 Spikevax 销售额美元。

此外，Alnylam Pharmaceuticals 是 RNAi 疗法的主要开发商，其批准的 RNAi 药物组合在 2024 年全年实现全球净产品收入16.46 亿美元，与 2023 年相比33%增长。这些财务上的成功和持续的监管里程碑强调了该地区基于 RNA 的药物的动态扩张。

预计亚太地区在预测期内将经历最高的复合年增长率

由于政府对生物技术和制药创新的支持不断增加、这些先进疗法可治疗的疾病患病率不断上升以及制造能力不断扩大，亚太地区预计将以最快的复合年增长率增长。例如，中国显着增加了研究和实验开发 (R&D) 总支出，到 2024 年将超过人民币 3.6 万亿元（约0.5 万亿美元），重点关注生物制药和创新药物。

在日本，日本医学研究与开发机构 (AMED) 为先进药物发现和创新分配大量资金。再生医学，为基于 RNA 的研究创造了肥沃的土壤。虽然所有地区的具体收入数据以 RNA 为重点的公司并不总是公开分类，全球参与者正在将注意力转向亚太地区。

2024 年第四季度，Moderna 的国际销售额（其中包括亚太地区的贡献）为 6.79 亿美元。这种不断扩大的研发，加上对各种病症的有效治疗的需求不断增长，预计将加速基于 RNA 的药物在亚洲的采用和开发太平洋地区。

主要地区和国家

• 北美
  • 美国
  • 加拿大
• 欧洲
  • 德国
  • 法国
  • 英国
  • 西班牙
  • 意大利
  • 俄罗斯
  • 荷兰
  • 荷兰
  • 欧洲其他地区
• 亚太地区
  • 中国
  • 日本
  • 韩国
  • 印度
  • 澳大利亚
  • 新新西兰
  • 新加坡
  • 泰国
  • 越南
  • 亚太地区其他地区
• 拉丁美洲
  • 巴西
  • 墨西哥
  • 拉丁美洲其他地区
• 中东和非洲
  • 南非
  • 沙特阿拉伯
  • 阿联酋
  • 其他地区MEA

主要参与者分析

基于 RNA 的治疗市场的主要参与者采用各种策略来推动增长。他们专注于通过开发针对多种疾病的新疗法来扩大产品组合，包括遗传性疾病、癌症和传染病。公司投资研发以提高其产品的功效和安全性。

与生物技术公司、研究机构和医疗保健提供商的战略合作伙伴关系有助于加速创新并促进新疗法融入临床实践。此外，参与者的目标是通过建立制造工厂来加强其市场占有率关键地区的设施和分销网络，确保及时有效地交付产品，以满足对基于 RNA 的解决方案不断增长的需求。

Ionis Pharmaceuticals 是基于 RNA 的治疗市场的知名参与者。 Ionis 总部位于加利福尼亚州卡尔斯巴德，专注于发现和开发 RNA 靶向疗法。该公司拥有三种商业批准的药物：Spinraza (nusinersen)、Tegsedi (inotersen) 和 Waylivra (volanesorsen)，并且有四种药物处于针对亨廷顿病、肌萎缩侧索硬化症 (ALS) 和心血管疾病等疾病的关键研究中。

Ionis 的专有平台技术增强了其治疗药物的功效和安全性。该公司与主要制药实体的战略合作伙伴关系进一步增强了其市场影响力，并促进了其管道候选人的发展。 Ionis 能够持续交付成果临床试验使其成为 RNA 领域的领导者，为市场的整体增长做出了重大贡献。

RNA 治疗市场的主要参与者

• Urban Therapeutics Inc
• Tekmira Pharmaceuticals Corp
• Silence Therapeutics PLC
• 辉瑞（Pfizer）
• Genzyme Corporation
• Dicerna制药
• Benitec Biopharma Limited
• Alnylam Pharmaceuticals

最新进展

• 2024 年 10 月：Urban Therapeutics Inc. 透露其打算引领基于 RNA 干扰 (RNAi) 的医学进步。该公司的目标是开发创新的小干扰 RNA (siRNA)“触发器”，以提高基于 RNAi 的疗法的功效和可持续性，扩大这些药物在医疗保健领域的潜在应用。
• 2024 年 2 月：UT 西南医学中心与 P 合作fizer 创造用于基因治疗的 RNA 增强递送技术。这一合作伙伴关系是达拉斯医学中心遗传医学工程项目的一部分，旨在提高基于 RNA 的遗传性疾病疗法的精确度和有效性。