镰状细胞病治疗市场（2024 - 2030）

镰状细胞病治疗市场摘要

政府倡议、医疗保健政策以及制药公司和研究机构之间的合作也正在推动市场扩张并促进创新和治疗开发。COVID-19 大流行对市场产生了重大影响。医疗保健服务的中断，包括获得诊断和治疗的机会减少，对血红蛋白病患者产生了不利影响。

血红蛋白病患病率的增加预计将在预测期内推动市场增长。全球范围内、跨地区和国家的人口迁移和流动可能会将 SCD 引入到以前不太常见的人群中。这对于移民率高的国家尤其重要。即时截至目前，镰状细胞性状在印度中部、沙特阿拉伯东部和撒哈拉以南非洲的一些地区高达 40%，但在欧洲国家则较低。

此外，来自南亚国家等高流行地区的移民增加预计将推动市场发展。 2023年，健康指标与评估研究所公布，2000年至2021年间，全球SCD患者数量增加了41.1%，即从2000年的546万患者增加到2021年的774万患者。这一数字的增加也归因于这20年来SCD患者死亡率的下降。

组织、公司和政府的存在美国镰状细胞病协会 (SCDAA) 和诺华公司等机构致力于提高对该疾病的认识，预计将扩大市场规模。例如，SCDAA 宣布庆祝2023 年 9 月全国镰状细胞意识月，旨在提高人们对镰状细胞特征的认识。诺华发起的“红色代码”活动旨在通过展示 SCD 患者的生活来提高对 SCD 的了解。

越来越多的新型治疗药物用于治疗该疾病，预计将进一步推动市场增长。例如，2022 年 3 月，Emmaus Medical, Inc. 获得阿联酋卫生部批准 Endari。此外，2022 年 4 月，该公司公布了 Endari（L-谷氨酰胺）的真实数据，以预防法属圭亚那和卡塔尔成人和儿童患者与 SCD 相关的严重并发症。同样，2022 年 2 月，Agios Pharmaceuticals, Inc. 的 PYRUKYND (mitapivat) 获得美国 FDA 批准用于治疗溶血性贫血。这些药物的推出预计将在预测期内增加市场占有率。

市场动态

基因治疗和基因组编辑技术，例如 CRISPR-Cas9 正在探索潜在的 SCD 治疗方法。研究人员正在研究纠正导致这些疾病的潜在基因突变的方法，从而提供治愈的可能性。羟基脲是一种用于控制症状的药物。正在进行的研究重点是优化该药物的使用，包括个性化剂量策略，以提高其对个体患者的有效性。智能手表和健身追踪器等可穿戴设备被用来监测患者的生命体征和其他健康参数。这些数据可以与医疗保健提供者共享，以进行持续监测和早期干预。

造血干细胞移植仍然是 SCD 的潜在治疗选择。  收集和加工干细胞所需的原材料，例如细胞因子和生长因子，对于传统移植和新兴疗法具有重要意义。使用生物制造技术进行 SCD 治疗，包括生物反应器和细胞培养系统，基于细胞的疗法的产量正在增加。这些过程中涉及的原材料（例如培养基和生物反应器组件）对于提高产能至关重要。

获得先进的镰状细胞病治疗方法，特别是在医疗基础设施有限的地区，是一项重大挑战。一些先进疗法（包括基因疗法和某些药物）的成本是许多患者获得治疗的障碍。负担能力和报销机制是令人关注的领域。对于一些新兴疗法，长期安全性和有效性数据有限。建立健全的系统对接受新疗法的患者进行长期随访和监测对于确保其安全性和有效性至关重要。

“2024 年 9 月，辉瑞宣布自愿从所有市场和市场撤回用于治疗镰状细胞病 (SCD) 的药物 OXBRYTA (voxelotor)。继续其临床试验。这一决定是基于数据表明安全性担忧增加，包括血管闭塞危机和致命事件的发生率更高，这超过了治疗的益处。 OXBRYTA 最初于 2019 年获得批准，并扩展到年轻患者，在 2023 年贡献了 3.28 亿美元的收入。它的下架标志着镰状细胞病治疗领域的重大转变，随着辉瑞进一步研究这些安全性发现，选择仍然有限。”

治疗见解

输血领域在 2023 年占据最大市场份额，占 48.45% 的市场份额。根据世界卫生组织 2023 年 6 月发表的一篇文章，2008 年至 20 年间，全球献血量的增加、竞争性治疗方案的有限性、高采用率和输血方法的有效性对这一细分市场的份额做出了重大贡献。18日，无偿无偿献血人数显着增加1070万人次。在 79 个国家，大约 90% 的血液供应来自自愿无偿献血者。在 54 个国家，50% 的血液供应来自家庭/替代或付费献血者。

由于治疗该疾病的新型治疗药物的推出以及药物处方率的增加，预计药物治疗领域在预测期内将以利润丰厚的复合年增长率增长。预计研究和临床试验数量的增加将在预测期内推动该领域的发展。  例如，2023 年 4 月，加利福尼亚大学举办了首届药物治疗和个性化医疗保健会议，展示了现代商业产品开发中制药科学的进步。

最终用途见解

医院部门举办了大型会议到 2023 年，该公司将占据镰状细胞病治疗市场 60.40% 的份额，预计在预测期内将以最快的增长率增长。这种增长可归因于多种因素，包括镰状细胞病患病率的增加、医疗技术的进步以及人们对患有这种遗传性疾病的个体所需的专门护理的日益认识。根据健康指标与评估研究所 2023 年 6 月更新的统计数据，全球镰状细胞病患者人数从 2000 年的 546 万人 (4.62%-6.45%) 增加到 2021 年的 774 万人 (6.51%-9.2%)，增加了 41.4%。

然而，预计到 2023 年，专科诊所领域将获得第二高的市场收入份额。此外，基因疗法和靶向药物等先进疗法的发展，使这些诊所成为提供尖端治疗的重要枢纽s，吸引患者和投资。 2023年6月，在克利夫兰诊所，参与多中心RUBY试验的研究人员对EDIT-301单剂量的有效性和安全性做出了积极的回应。这种经过临床测试的一次性基因编辑细胞疗法会改变患者的干细胞血液结构，以修复导致镰状细胞病的突变。

区域洞察

北美在 2023 年占据全球市场的主导地位，份额为 37.87%。市场增长的动力来自于对 SCD 及其治疗的认识不断提高、研究的进步以及对有效治疗的需求。以美国和加拿大为重点，该市场在研发 (R&D) 方面的投资不断增加，特别是在基因疗法和新型候选药物方面。例如，2023年10月，美国FDA授予EDIT-301再生医学高级疗法Editas Medicine许可。 EDIT-301是一种基因编辑药物，用于治疗镰状细胞病。

亚太地区预计在预测期内呈指数级增长。几个关键趋势正在重塑亚太地区 SCD 治疗市场的格局。一个突出的趋势是越来越关注个性化治疗方法。亚太地区的医疗保健提供者认识到根据 SCD 患者的具体需求制定治疗计划的重要性。这种向个性化护理的转变旨在优化治疗结果并提高 SCD 患者的整体生活质量。为了预防溶血性疾病，日本、中国、印度等主要国家正在采取有利举措来有效管理疾病。例如，2023 年 5 月，英国 NHS 与 NHS 血液和移植部门合作，为镰状细胞及相关疾病患者提供基因检测。该合作伙伴关系还为患者及其家人提供遗传咨询，以帮助他们他们了解测试结果并就其护理做出明智的决定。

主要公司和市场份额见解

主要参与者正在采取新产品开发、批准、合作、收购和伙伴关系等策略来加强其市场地位。

• 2023 年 4 月，Editas Medicine, Inc. 获得了孤儿药资格认定美国 FDA 批准用于治疗 SCD 的 EDIT-301。

• 2023 年 4 月，Bluebird Bio 向美国 FDA 提交了其用于 SCD 治疗的基因治疗药物的批准申请。

镰状细胞病治疗饮食市场