美国基因治疗市场（2024 - 2030）

美国基因治疗市场规模和趋势

美国2023年基因治疗市场规模估计为31.1亿美元，预计2024年至2030年复合年增长率为19.21%。基因治疗市场包括基于DNA的疗法，涉及提供缺陷基因的功能副本或纠正突变基因。基于 DNA 的疗法可使用多种方法进行，例如病毒载体、质粒或基因编辑工具。强大的基因治疗产品线预计将在预测期内推动市场增长。研究人员正在努力让基因疗法在诊所可用。各大学和研究机构都有广泛的产品组合正在开发中，这反过来又有望增加未来的收入。

COVID-19 大流行对我们造成了显着影响。看看美国基因治疗行业。尽管基因疗法市场预计在未来几年将显着增长，但大流行导致临床试验出现一些延误。尽管如此，此次疫情也凸显了基因疗法在预防和治疗疾病方面的重要性，这可能会导致该领域的投资和资金增加。尽管面临疫情带来的挑战，美国基因治疗行业未来仍将保持增长和创新。

基因编辑、病毒载体开发和递送机制方面的技术进步已推动基因治疗从猜测领域走向临床应用。 CRISPR-Cas9 技术等创新彻底改变了基因编辑，允许以前所未有的准确性和效率精确修改基因序列。同样，病毒载体（包括腺相关病毒（AAV）和慢病毒）的进步也增强了d 将治疗基因传递到靶细胞，提高基因治疗的功效和安全性。

基因治疗进展的资金和投资的增加预计将为市场参与者提供利润丰厚的增长机会。例如，2022年1月，Ori Biotech在B轮融资中筹集了超过1亿美元，用于推出新型细胞和基因治疗开发平台。这笔资金实现了从预商业化到市场启动的快速过渡。 2023年10月，NIH向耶鲁大学医学院拨款近4000万美元，用于支持开发基于CRISPR的二期基因治疗平台，该平台将直接针对H1-4（HIST1H1E）综合征和Angelman综合征等遗传性脑部疾病。

市场集中度及特征

市场成长期较高，增长速度正在加快。随着遗传性疾病和慢性疾病的日益流行es，对有效治疗的需求不断增长。基因疗法为这些疾病提供了长期甚至永久解决方案的潜力，推动了市场增长。此外，基因疗法正在探索治疗多种疾病，包括罕见的遗传性疾病、癌症和传染病。随着对遗传学和分子生物学认识的加深，基因治疗的潜在应用不断扩大，吸引了更多的兴趣和投资。

在美国基因治疗市场，伙伴关系和协作活动是行业内高度参与的。这些合作带来了诸多好处，包括共享资源、降低财务风险以及获得专业技术和监管知识。通过汇集资源和知识，公司有望加快研发进度，更有效地应对监管途径，并最终提高带来创新的可能性积极的基因疗法推向市场。例如，2023 年 1 月，Voyager Therapeutics 和 Neurocrine Biosciences 达成战略合作，以商业化和开发 Voyager 的 GBA1 项目和其他针对神经系统疾病的下一代基因疗法。

基因治疗受到美国食品和药物管理局 (FDA) 和美国国立卫生研究院 (NIH) 的监管。基因疗法作为生物制剂由隶属于 FDA 的生物制剂评估与研究中心 (CBER) 进行监管。此外，基因治疗产品受到组织和先进疗法办公室 (OTAT) 的监管。随着近期著名基因疗法的批准，主要生物制药公司正在结成联盟和交易，以获得更高的市场份额。例如，2022 年 12 月，FDA 批准 Adstiladrin 用于治疗患有高危卡介苗、无差别非肌层浸润性膀胱肿瘤（伴有或不伴有乳头状原位癌）的个体喉癌。

美国基因治疗市场目前呈现出高水平的产品扩张。递送系统的创新预计将提高基因疗法的功效和安全性。投资开发先进的递送技术，如病毒载体、脂质纳米粒子和外泌体，将扩大基因治疗的应用范围，以应对更具挑战性的疾病目标，并改善患者的治疗结果。此外，将基因治疗与免疫治疗、化疗或靶向治疗等其他治疗方式相结合，可以协同增强治疗效果，解决多因素原因造成的复杂疾病。从而促进预测期内的产品扩张。例如，2023年9月，联合基因疗法和免疫疗法治疗的首次人体试验的1期临床试验预计将延长脑癌胶质瘤患者的生存率。

适应症见解

根据适应症，市场分为大 B 细胞淋巴瘤、多发性骨髓瘤、脊髓性肌萎缩症 (SMA)、急性淋巴细胞白血病 (ALL)、黑色素瘤（病变）、遗传性视网膜疾病、重型 β 地中海贫血/SCD 等。 2023 年，大 B 细胞淋巴瘤细分市场占据最大的收入份额，达到 36.04%。弥漫性大 B 细胞淋巴瘤 (DLBCL) 是最常见的非霍奇金淋巴瘤 (NHL) 亚型。据估计约占所有病例的 30%-40%。例如，2018 年 5 月，美国 FDA 批准 Kymriah 用于治疗难治性或复发性大 B 细胞淋巴瘤（包括 DLBCL）成年患者。

遗传性视网膜疾病领域预计在预测期内将出现显着的复合年增长率。用于治疗眼部疾病（包括遗传性视网膜疾病）的基因疗法的研发活动的增加推动了该领域的发展。例如，一种治疗 Leber cong 患者的疗法使用 AAV 将人类 RPE65 基因传递至视网膜色素上皮的先天性黑蒙 (LCA) 目前正处于 3 期临床试验，预计于 2029 年完成。

载体类型见解

根据载体类型，市场分为逆转录病毒和 γ 逆转录病毒、慢病毒、AAV、腺病毒、改良单纯疱疹病毒和其他人。慢病毒在 2023 年占据了 43.74% 的收入份额。从慢病毒中提取的基因治疗病毒载体比逆转录病毒等传统基因载体具有许多优势，例如能够提供稳定和长期的基因表达、诱导自身进入非分裂细胞的能力、在载体制备过程中可能产生复制能力强的慢病毒等等。这有助于该细分市场的增长，从而推动其在市场上的主导地位。 2023年12月，启动了多项随机临床试验来评估OTL-203（基因疗法）py）和干细胞移植（护理标准）用于患有 MPS-IH（Hurler 综合征）的个体，正在使用慢病毒。该临床试验预计将于 2031 年初完成。因此，慢病毒在临床试验中的使用不断增加预计将促进该细分市场的增长。

AAV 细分市场预计在预测期内将以最高复合年增长率增长。这是由于与眼科和骨科基因疗法的开发相关的临床试验的结果显示出功效和效率的提高，从而导致需求不断增加。此外，预计临床试验和研发活动数量的增加将进一步促进该领域在预测期内的增长。例如，一项针对 X 连锁色素性视网膜炎参与者的 AAV5-hRKp.RPGR 载体临床试验正在进行中，该试验使用 AAV 作为载体，预计于 2029 年底完成。

给药途径见解

根据给药途径，市场分为静脉注射和其他。静脉注射细分市场在 2023 年占据市场份额，预计在预测期内将以更高的复合年增长率增长。与肌肉内或皮下注射等替代途径相比，静脉内给药通常涉及更短的治疗持续时间和更少的侵入性操作。这增加了便利性并减少了患者的不适，从而提高了治疗依从性和总体患者满意度，推动了对静脉基因治疗产品的偏好。

其他细分市场预计在预测期内将以显着的复合年增长率增长。该部分包括经皮、视网膜下、局部和玻璃体内给药途径。 RGX-314 正在开发作为一种独特的一次性基因疗法，用于治疗与年龄相关的新生血管患者黄斑变性（湿性 AMD）预计将于 2026 年完成。因此，临床试验数量的增加预计将推动市场的增长。

美国主要基因治疗公司见解

市场参与者正在采用产品审批来扩大其产品的覆盖范围并提高其产品在不同地理区域的可用性，同时将扩张作为加强生产/研究活动的战略。此外，一些市场参与者正在收购规模较小的参与者，以加强其市场地位。这一战略使公司能够增强能力、扩大产品组合并提高竞争力。

• 2023 年 12 月，Tome Biosciences 宣布投资超过 2 亿美元来推进可编程基因组整合平台，该平台将能够对任何编程基因组位置进行 DNA 测序。这项投资预计将有助于g

• 2023 年 1 月，Spark Therapeutics 和 Neurochase 建立了战略合作，开发 Neurochase 独特的递送技术，用于中枢神经系统罕见疾病的选定基因治疗。根据该协议，Neurochase 将向 Spark 首屈一指的 AAV 平台贡献其在直接给药技术方面的丰富知识。

• 2022 年 9 月，Eli-cel（也称为 SKYSONA）获得美国 FDA 加速批准，用于减少患有早期活动性脑性肾上腺脑白质营养不良 (CALD) 的 4 至 17 岁男孩的神经功能障碍。此外，该公司还宣布已解除对 eli-cel 临床开发计划的临床搁置。

近期进展

• 2024年2月，Encoded Therapeutics宣布启动Dravet综合征的基因治疗试验。 FDA 批准了该组织进行研究性新药申请。

• 2022 年 8 月，ZYNTEGLO (betibeglogene autotemcel) 获得了美国 FDA 的批准。ZYNTEGLO (betibeglogene autotemcel) 是一种一次性基因疗法，专门用于治疗需要定期输注红细胞的儿童和成人患者的 β-地中海贫血的根本遗传原因。

• 2022 年 6 月，ZYNTEGLO (betibeglogene autotemcel) 获得美国 FDA 批准。 REGENXBIO Inc. 建立了新的制造创新中心，这是一家基因治疗制造工厂。该公司在新设施上投资了 6500 万美元，可以对基因进行端到端控制。马里兰州的治疗制造。

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