美国基因组编辑市场（2024 - 2030）

美国基因组编辑市场规模及趋势

2023年美国基因组编辑市场规模预计为34.9亿美元，预计2024年至2030年复合年增长率为16.5%。基因组编辑市场的增长是由合成基因需求不断增长、CRISPR技术的应用和政府资助推动的。转基因作物的生产、基因组学项目以及研究和开发的进步进一步推动了这一扩张。创新的基因编辑方法显着推进了基因治疗和分子生物学。用户友好的基因治疗系统的可用性和快速全基因组分析的潜力也有助于市场增长。

2023 年，美国占全球基因组编辑市场的 43.9% 以上。创新技术的出现使基因组 DNA 编辑开启了治疗发展的变革时期。基因组编辑技术有潜力将精准医学提升到一个新的水平。预期监管部门批准涉及基因编辑疗法的研究和临床试验可能会很快提高它们的接受度。临床前和一期临床试验的成功结果预计将影响产品的推出，并通过充满希望的机会刺激市场增长。

近年来，市场的扩张主要是由于对合成基因的需求不断增长以及 CRISPR 基因组编辑技术在各个生物技术领域的使用增加。预计这一增长将受到政府资金增加、转基因作物产量激增以及基因组学项目增加的推动。基于 CRISPR 的诊断工具在 COVID-19 诊断中发挥着重要作用，也推动了这一增长。例如，VaNGuard（变异核苷酸卫士）诊断测试，由南洋理工大学的学者于 2021 年 3 月开发，可以识别突变的 SARS-CoV-2 毒株，从而增强 CRISPR 基因组编辑技术在诊断领域的使用。

此外，基因编辑技术的不断进步极大地促进了市场的盈利能力。例如，哈佛大学维斯生物工程研究所的科学家于 2021 年 4 月开发了一种名为 Retron Library Recombineering (RLR) 的新型基因编辑工具。该工具可以同时执行数百万个基因实验，从而提高编辑率。市场扩张的推动因素包括政府对合成生物学的支持性政策、对工程基因和细胞不断增长的需求以及政府和大公司投资的增加。

新型基因编辑技术的开发和应用标志着基因治疗和分子生物学领域取得了重大进展，进一步推动了基因治疗和分子生物学的发展。市场的增长。此外，易于使用的基因治疗系统的可用性、基因组工程的进步以及基因治疗加快对整个基因组基因功能进行全面分析的能力也推动了预测期内的市场增长。尽管基因编辑技术仅限于药物开发的基础研究领域，但它们在检测和验证新的治疗靶点方面具有巨大的潜力。它还通过提供更广泛的参与调节各种细胞生物过程的基因图谱，在理解药物的作用机制方面发挥着重要作用。

市场集中度和特征

美国基因组编辑行业是分散的，有众多实体参与其中。 Thermo Fisher Scientific, Inc. 和 GenScript 等全球领先公司在该市场占有重要地位。该行业还拥有各种关键参与者，展现出多面性具有许多重要贡献者的环境。各种专门从事基因组编辑技术的公司进一步强调了该行业的分散性，每家公司在推动治疗应用和研究计划方面都发挥着至关重要的作用。美国基因组编辑行业的公司深入参与产品创新、兼并、收购和区域扩张，以增强其市场占有率。

最近的技术创新正在推动研究取得重大进展，从而促进新产品和疗法的开发。这些创新使科学家能够探索尖端的基因编辑应用，从而彻底改变了该领域。此外，美国基因编辑监管政策的变化创造了一个有利的环境，鼓励研究人员进入基因编辑技术的新的和创新的用途，进一步推动增长。

并购发挥着至关重要的作用。通过促进战略合作伙伴关系、技术许可和增强能力，在行业中占据领先地位。这些企业活动使公司能够扩大业务范围、获取新技术并推动基因编辑领域的创新。基因组编辑领域的并购促进了增长并推动了塑造基因工程未来的进步。例如，2023年2月，Ensoma收购了基因编辑公司Twelve Bio，通过CRISPR技术和体内治疗增强基因组医学能力。

基因编辑遵循的监管范式分布在农业部（USDA）、环境保护局（EPA）和美国食品和药物管理局（FDA）的协调框架中，而不是生物安全法。该框架很大程度上是基于产品的，并且该流程也纳入了监管评估范围。在严格条件下，允许对人类进行基因编辑人类治疗应用可以成为基因编辑市场的基准。例如，2023 年 7 月，Excision BioTherapeutics 宣布 FDA 授予其基于 CRISPR 的疗法 EBT-101 快速通道资格。

越来越多的产品进入临床试验或进入临床前研究，市场竞争的加剧显而易见。这种涌入凸显了该行业的动态性质，公司积极开发和推进基因疗法来解决各种疾病，促进基因组编辑技术的创新和进步。

通过地域扩张，公司可以受益于当地的专业知识，建立战略合作伙伴关系，并满足特定的区域需求。这种扩张促进创新，推动行业增长，并通过调整产品和服务来满足行业内不同地区的需求来增强竞争力，最终导致份额增加和持续盈利

最终用途洞察

由于旨在开发新疗法的研究活动数量不断增加，生物技术和制药公司主导了市场，并在 2023 年占据了最大的收入份额，达到 50.8%。此外，制药公司与新兴公司之间创新新技术的合作也很普遍。新疗法研发工作的激增是收入增长的关键驱动力。此外，由于大公司的战略发展，市场预计将增长。例如，2022年1月，CRISPR Therapeutics AG和Capsida Biotherapeutics Inc.达成战略协议，利用CRISPR/Cas9技术开发创新基因疗法来治疗各种疾病。根据协议，Capsida 将提供其腺相关病毒 (AAV) 递送技术，而 CRISPR Therapeutics 将提供其基因组编辑专业知识。

由于大学越来越多地采用技术，学术和研究机构预计在预测期内将以 18.8% 的最快复合年增长率增长。许多组织正在为高中生和大学生制作教育材料，以促进他们对基因编辑过程的理解。例如，2022 年 1 月，ChristianaCare 基因编辑研究所带着其创新的 CRISP in Box 教育工具包访问了高中和大学。该工具包旨在提高人们对 CRISPR 等强大生物医学技术的认识，该技术即将彻底改变疾病治疗。目前的试剂盒仅包含安全的合成成分，不能用于修改活体生物体，但它可以作为说明 CRISPR 工作原理的有效工具。

递送方法见解

Ex-vivo 凭借其优势在市场上占据主导地位，并在 2023 年占据了 50.8% 的最大收入份额。本效果，例如 DNA 改变的易于控制。利用基因组编辑工具不断扩大的临床试验管道推动了体外递送领域的增长。人类基因组计划（HGP）的成功完成，发现了近7000种新的人类遗传疾病。基于离体基因编辑的基因疗法（如 CAR-T）产生了显着影响。然而，大多数患有遗传性疾病的患者需要体内治疗。这些治疗需要临床上精确的编辑工具和安全、有针对性的输送系统，这些系统可以扩大规模以服务于整个患者群体。这种需求是这些细分市场增长的一个促成因素。

体内细分市场预计在预测期内将以 19.4% 的最快复合年增长率增长。体内方法涉及体内基因编辑，可以治疗许多疾病，因为有些细胞无法去除和恢复。体内基因编辑允许通过病毒载体传递核酸酶，非病毒载体，或直接递送核酸酶​​蛋白。例如，全身治疗针对肝组织来治疗血友病，而局部注射则针对特定组织，如肌肉、大脑或眼睛。许多细胞无法在体外存活或在治疗后有效返回，因此大多数疾病都需要体内基因组编辑。

技术见解

CRISPR/Cas9 主导市场，并在 2023 年占据最大的收入份额，达到 41.8%，预计在预测期内将以最快的复合年增长率增长。这项技术可以精确地分割 DNA 链并引入新的遗传数据，在基因治疗、药物开发和科学研究中具有无价的价值。 CRISPR/Cas9因其简单、高效、准确而受到基因组编辑的青睐，使其具有多种应用。其临床应用已获得广泛接受，越来越多的正在进行的使用基因的临床试验证明了这一点。-用于治疗多种疾病的编辑技术，包括艾滋病、癌症和遗传性疾病。除了人类健康之外，这项技术在农业和动物饲养等领域也得到了越来越多的采用。

TALEN 在基准年占据了第二大市场份额。 TALEN技术的DNA结合蛋白可以被设计来识别特定的DNA序列，从而实现精确的基因修饰。这项技术有很多应用，包括基因治疗、农业改良和疾病建模。 CRISPR技术的缺点导致在某些具有挑战性的基因组区域中使用TALEN方法进行编辑的情况有所增加。 2021 年 1 月发布的一项研究发现 TALEN 是更适合紧凑 DNA 研究的工具。这些类型的研究预计将推动未来 TALEN 方法在研究环境中的使用。

模式洞察

合同主导市场，收入占比最大到 2023 年，预计将达到 65.5%，预计在预测期内将以最快的复合年增长率增长。这是由于基因编辑领域的广泛外包，比内部开发提供更低的成本和更大的操作灵活性。在该领域主要参与者能力不断扩大的推动下，该领域预计将继续增长。例如，2022 年 12 月，一家名为 Crown Bioscience, Inc. 的合同研究组织 (CRO) 与 ERS ​​Genomics Limited 合作，获取 ERS ​​的 CRISPR/Cas9 专利组合，从而增强了其在基因编辑市场的地位。此类举措可能会增加基因组编辑领域的外包机会，从而对市场增长产生积极影响。

由于内部运营的优势，预计未来几年内部业务将出现显着增长。这些好处包括对供应渠道的控制、提高解决流程故障的能力以及扩大内部规模的潜力。未来的房屋活动，从长远来看可能是有利的。因此，Precision BioSciences 等公司维持其符合 cGMP 的生产设施，生产基因组编辑产品，例如同种异体 CAR T 细胞疗法。这些要素预计将在预测期内促进该细分市场的收入增长。

应用洞察

基因工程在市场中占据主导地位，并在 2023 年占据最高收入份额，达到 68.4%，预计在预测期内将以最快的复合年增长率增长。这归因于基因和干细胞治疗的快速进步。 CRISPR基因编辑在人类诱导多能干细胞（hiPSC）中的应用对于治疗各种疾病具有重要意义。细胞系工程是一种改变细胞遗传学以修改或创造生物体性状的技术，广泛应用于生物技术、基因治疗和药物开发研究。它是老人具有彻底改变医学的潜力。由于技术进步和定制医疗需求的增加，细胞系工程市场有望快速扩张。

预计在预测期内，临床应用将以复合年增长率12.8%的第二快速度增长。 CRISPR 技术正在提高常用于大分子药物生产的 CHO 细胞系的效率。这推动了生物制药行业的发展，推动了基因组编辑市场的发展。基因组编辑技术和基因工程在诊断和药物开发等医疗领域具有巨大的增长潜力。例如，由 Cellectis S.A. 资助的一项临床试验正在使用 TALEN 基因编辑技术对复发/难治性急性髓系白血病患者评估 UCART123 的有效性和安全性。基因组编辑在药物发现和开发中的应用预计将显着增加由于对各种疾病的创新、强大的治疗方法的需求不断增长。基因组编辑可以创造针对基因或基因途径的新药物，从而有可能带来更有效和更专业的疾病治疗。

美国主要基因组编辑公司见解

美国基因组编辑行业的公司正在与技术开发商签订许可协议，以加强其在市场上的影响力。主要行业参与者积极采取收购、合作和协作等战略行动，以优化其市场份额。例如，2022 年 4 月，Thermo Fisher Scientific 推出了 Gibco CTS TrueCut Cas9 蛋白，这是一种顶级支持材料，可帮助研究人员利用基因组编辑技术从基础研究过渡到治疗应用。该产品显示出通过 CRISPR-Cas9 基因组编辑研究 CAR T 细胞疗法的前景，持续证明了 90% 以上的疗效人类原代 T 细胞和跨各种细胞系的高编辑效率。

最新进展

• 2024 年 2 月，专注于先进基因编辑的 Precision BioSciences, Inc.（纳斯达克股票代码：DTIL）使用其独特的 ARCUS 平台创建体内治疗。这些治疗涉及复杂的基因修饰，包括插入、移除和删除。

• 2023 年 11 月，AstraZeneca Holding B.V. 和 Cellectis 发起了一个合作研究项目。此次合作旨在利用 Cellectis 的基因编辑和生产专业知识来加快先进治疗方法的开发。这些治疗主要针对严重缺乏适当解决方案的领域，例如癌症、免疫学和罕见疾病。

• 2023 年 1 月，Editas Medicine 与 Shoreline Biosciences 敲定了一份合同，根据该合同，Shoreline Biosciences 接管 Editas Medicine 的临床前项目。这些计划涉及经过基因编辑的诱导多能干细胞 (iPSC)，这些细胞可发育为自然杀伤细胞 (iNK)，其中包括 EDIT-202 计划。该协议还包括相关制造技术的转让。

美国基因组编辑市场