Zilbrysq (Zilucoplan) 市场 (2025 - 2030)

Zilbrysq (Zilucoplan) 市场摘要

预计 2024 年全球 zilbrysq (zilucoplan) 市场规模为 7792 万美元，预计到 2030 年将达到 67958 万美元，复合年增长率为 28.39% 2025 年至 2030 年。在美国、日本、欧盟和加拿大等主要市场监管部门批准的推动下，该市场正在经历显着增长。

Zilbrysq的靶向作用机制——补体C5抑制——将其定位为抗AChR抗体阳性全身性重症肌无力（gMG）的差异化治疗药物。其每日一次的皮下给药提供了一种以患者为中心的静脉 C5 抑制剂替代方案，有助于提高门诊和家庭护理环境中的依从性和治疗连续性。该药物在孤儿药和加速途径下的批准，加上专业药房渠道的强劲吸收，预计将推动市场扩张。截至 2024 年，gMG 仍然是唯一获批的适应症，但该产品的新颖配方和良好的安全性继续强化其在神经肌肉疾病领域的竞争地位。

Zilbrysq 针对抗 AChR 抗体阳性全身性重症肌无力 (gMG) 的重点适应症提供了明确定义的商业途径，并得到孤儿药地位和优先审查等有利监管指定的支持。与更广泛的免疫抑制剂不同，Zilucoplan 直接抑制末端补体成分 C5，提供高度选择性的作用机制。这种差异在临床上具有重要意义，因为市场越来越倾向于机制特异性治疗，特别是对于皮质类固醇、IVIg 或血浆置换反应不佳的患者。由于长期治疗需求和慢性疾病负担，gMG 代表了一个高价值的治疗领域，使 Zilbrysq 能够在预测期内获得较高的定价和持续的市场份额。

用于治疗的自我管理皮下注射 (SC)Zilucoplan 的配方是一个关键的商业优势，特别是与现有的静脉补体抑制剂（例如 Soliris 和 Ultomiris）相比。这种配方可以让患者避免医院输液，减少治疗疲劳和后勤障碍。鉴于 gMG 的慢性性质和持续疾病控制的需要，SC 给药可提高患者的依从性，同时符合付款人的偏好，以降低管理成本。家庭使用的便利性预计将推动更多的采用，特别是在专业药房渠道，该渠道占主要上市市场初始分销的 70% 以上。这一转变反映了更广泛的行业趋势，有利于分散式护理和以患者为中心的给药模式。

截至 2024 年，Zilbrysq 在 gMG 补体 C5 抑制剂领域面临有限的直接竞争，其中 Soliris 和 Ultomiris 主要静脉注射且定价较高。与此同时，像 Vyvgart 和Rozanolixizumab 通过抑制 FcRn 发挥作用，针对不同的免疫途径。罕见神经肌肉疾病领域的这种细分限制了治疗冗余并支持市场共存。由于预计 2030 年之前不会出现生物仿制药，并且其他 SC 补体抑制剂的临床活性有限，Zilbrysq 预计将在其机制类别中保持排他性。持续的上市后监测和潜在的真实世界数据将进一步加强其临床定位和付款人接受度，从而增强长期收入潜力。

Zilbrysq (Zilucoplan) 的管道分析

由 UCB 开发的 Zilbrysq (Zilucoplan) 目前仅获得用于抗 AChR 抗体阳性全身性重症肌无力 (gMG) 的批准。虽然最初的开发旨在扩展到多种补体介导的疾病，但在临床或战略重新评估后，几个项目被终止。值得注意的是，阵发性无尽管在未接受过治疗的队列中获得了有希望的数据，但在 2 期结果显示既往接受过依库丽单抗治疗的患者的结果不佳后，cturnal 血红蛋白尿 (PNH) 项目被叫停。同样，HEALEY 平台试验下的肌萎缩侧索硬化症 (ALS) 2 期试验因无效而提前停止。另一项免疫介导坏死性肌病 (IMNM) 试验也被终止，没有观察到进一步的活动。

UCB 的管道策略表明，该公司正在投资于上市后数据和现实世界证据，以巩固 Zilucoplan 的定位，而不是此时寻求更广泛的临床扩展。

Zilbrysq 的专利和排他性概况(Zilucoplan)

Zilbrysq (Zilucoplan) 由 UCB 开发，于 2023 年 10 月 17 日获得美国 FDA 批准，用于治疗抗 AChR 抗体阳性成人的全身性重症肌无力 (gMG)。该产品受益于强大的知识产权产品组合，拥有九项有效的美国专利，涵盖其成分、配方和制造工艺。这些专利最早将于 2027 年 10 月到期，如果获得儿科独占权，则有可能延长六个月。

此外，Zilbrysq 还获得了孤儿药指定，该指定在美国提供七年的市场独占权，将于 2030 年 10 月到期。这种监管独占权有效地阻止了在此期间批准用于相同适应症的仿制药或类似产品。鉴于缺乏生物仿制药开发及其知识产权保护力度，Zilbrysq 预计至少到 2030 年将保留 gMG 的市场独占权，从而巩固其商业地位并支持罕见神经肌肉疾病领域的持续收入潜力。

市场集中度和特征

Zilbrysq 代表了神经肌肉疾病治疗领域的一项重大创新通过提供首个被批准用于治疗全身性重症肌无力 (gMG) 的自行皮下注射 C5 补体抑制剂，从而改变了耳鼻喉科的现状。它抑制末端补体激活的能力解决了 AChR+ gMG 患者的一个关键免疫病理学机制，无需静脉输注即可提供靶向免疫调节。该产品的每日一次皮下注射配方提高了治疗便利性并支持长期门诊使用，这与 Soliris 和 Ultomiris 等静脉注射替代品不同。这种递送方法提高了患者的依从性并减轻了医疗保健系统的负担，从而有助于其差异化的治疗方案。

进入补体抑制领域，特别是 SC 生物制剂，受到高研发成本、复杂的蛋白质工程以及对专门递送系统的需求的限制。 Zilucoplan 受益于 2030 年的孤儿药激励和监管排他性，进一步增强了其竞争地位。钍对冷链配送的要求、医生对基于静脉注射的护理标准的熟悉程度以及有限的患者人数增加了后续进入者面临的挑战。 UCB 的早期商业化、已建立的专科分销网络以及不断增长的医生信任为生物仿制药或下一代竞争对手带来了额外的障碍。

Zilucoplan 获得了 FDA 孤儿药资格的批准，并由于未满足的 gMG 需求而受益于快速审查途径。监管审查仍然很高，特别是在慢性神经肌肉疾病的长期安全性和功能结果方面。欧洲和其他地区的卫生技术评估 (HTA) 机构预计将评估 Zilucoplan 相对于 IVIg、皮质类固醇和 FcRn 抑制剂等现有治疗方法的成本效益。上市后承诺，特别是与药物警戒和儿科研究计划相关的承诺，可能会影响未来的标签g 和通路。

Zilucoplan 与 IVIg、类固醇、血浆置换和 FcRn 抑制剂（如 Vyvgart 和 Rozanolixizumab）等疗法进行间接竞争。然而，其针对补体 C5 的机制特异性使其有别于免疫功能的上游和下游调节剂。皮下注射的便利性及其在降低 AChR+ gMG 患者疾病活动方面的功效使其在治疗方案中占据有利地位。 IV C5 抑制剂仍然是一种替代品，尽管其在医院的给药可能会限制某些地区的偏好。

在美国、日本、欧盟和加拿大获得批准后，UCB 预计将在亚太地区、拉丁美洲和部分中东市场寻求更广泛的地域扩张。澳大利亚和韩国等地区的监管备案预计或正在进行中，未来的准入取决于当地报销框架和罕见疾病基础设施。皮下途径支持专业药房分销和分散护理模式，使得门诊治疗能力不断增强的国家得以采用。战略合作伙伴关系和早期医生参与将加速新目标地区的采用。

适应症洞察

2024 年，全身重症肌无力 (gMG) 细分市场占据 Zilbrysq (Zilucoplan) 的整个市场份额 (100%)，反映了其独家监管批准和商业重点。 Zilucoplan 作为 AChR 抗体阳性 gMG 的靶向治疗药物迅速获得关注，通过补体 C5 抑制提供差异化​​治疗方法。与传统的免疫抑制剂或广谱疗法不同，Zilbrysq 直接中断末端补体级联反应，这是 gMG 神经肌肉损伤的关键驱动因素。其每日一次的皮下注射支持门诊和家庭护理，提高需要长期治疗的患者的依从性和生活质量。氯临床研究不断增强肌肉力量、疾病严重程度评分和患者报告的结果，强化了其在治疗算法中的作用。主要制药市场的持续扩张，加上付款人的良好接受度和医生的采用，预计将在预测期内维持其在该适应症领域的主导地位。

“其他”细分市场虽然目前尚未获得批准且不产生收入，但如果 Zilucoplan 在邻近补体介导的疾病中重新启动开发，预计将代表增长最快的潜在机会。早期的临床工作已经探索了阵发性睡眠性血红蛋白尿症 (PNH)、肌萎缩侧索硬化症 (ALS) 和免疫介导的坏死性肌病 (IMNM) 等适应症。尽管这些项目由于战略或功效相关的考虑而停止，但慢性炎症神经补体抑制的基本科学原理肌肉状况仍然有效。如果启动新的试验或恢复生命周期管理策略，该细分市场可能会实现增量增长。此外，对治疗自身免疫性疾病和罕见神经系统疾病的皮下生物制剂的日益关注表明，有可能重新进入针对服务不足的情况的管道项目。虽然“其他”目前没有占据市场份额，但它代表了一个需要密切关注未来扩张计划的细分市场。

分销渠道洞察

专业药房细分市场以 2024 年 70.35% 的收入份额占据主导地位，这主要得益于该药物作为专业生物制剂的分类及其对冷链物流、患者教育和依从性支持的需求。专业药房在促进 Zilbrysq 的获取方面发挥着关键作用，特别是在门诊和家庭护理环境中，在这些环境中，皮下制剂的自我给药是首选。这些药师es 能够管理罕见疾病的复杂疗法，提供效益验证、患者协调和补充管理等服务，这对于 Zilucoplan 等慢性、长期治疗方案至关重要。随着付款模式越来越倾向于降低管理成本和改善患者治疗效果的分销渠道，专业药房预计将在整个预测期内保持在 Zilbrysq 市场的领导地位。

家庭医疗保健提供商细分市场预计将在预测期内实现最快的增长，这得益于对分散护理的需求不断增加和家庭治疗基础设施的改善。 Zilucoplan 的每日一次皮下制剂非常适合家庭给药，无论是自行给药还是通过护士协助分娩，特别是对于老年人或行动不便的人群。扩大远程医疗服务s、患者监测平台和护理人员网络进一步促进了家庭使用。尽管到 2024 年，该细分市场对总市场份额的贡献仍然较小，但随着医疗保健系统优先考虑减轻医院负担、降低成本和提高患者便利性的治疗模式，预计该细分市场将显着增长。随着人们对家庭生物制剂管理的认识和信心的增强，这一渠道可能会成为 Zilbrysq 的关键增长载体。

区域洞察

北美在 2024 年占 Zilbrysq (Zilucoplan) 市场的最大份额，占 77.78%，这得益于对全身性重症肌无力 (gMG) 的高度临床认识、早期监管批准以及建立了专业药房基础设施。美国仍然是核心市场，其强大的诊断能力和有利于快速采用孤儿指定生物制剂的医疗保健环境提供了支持。医生对苏靶向治疗的偏好皮肤给药导致对 Zilucoplan 作为长期免疫调节解决方案的需求不断增长。专业药房在分销领域占据主导地位，而医院药房则支持初始治疗启动和患者过渡计划。

美国Zilbrysq (Zilucoplan) 市场趋势

在美国，Zilucoplan 批准 AChR 抗体阳性 gMG 增强了处方者的信心，并迅速纳入私人和公共付款人的处方中。每日一次的皮下注射制剂、孤儿药独占性和一致的临床结果使其能够在现有静脉 C5 抑制剂的竞争中占据市场份额。专业药房负责大部分持续配药，而医院环境对于开始治疗很重要。尽管儿科使用尚未获得批准，但现实世界的证据和上市后研究可以支持未来市场扩张。

欧洲 Zilbrysq (Zilucoplan) 市场趋势

继 2023 年 12 月获得欧盟集中批准后，欧洲在 Zilbrysq 市场中占据了很大份额。德国、法国、意大利和西班牙等主要市场已开始在医院环境中采用，人们对通过专业药房网络进行门诊过渡的兴趣日益浓厚。报销仍然是一个关键变量，HTA 机构正在评估与基于静脉注射的 C5 抑制剂的成本效益。尽管如此，Zilucoplan 的 SC 途径和强大的临床特征使其成为寻求慢性静脉注射治疗替代方案的患者的首选。向个性化、家庭护理的转变预计将支持更广泛的区域采用。

英国已将 Zilbrysq 稳步纳入符合条件的 gMG 患者的 NHS 途径。该药物的 SC 给药模式与政府减轻医院负担和增强慢性病自我管理的努力相一致ment。医生对尽量减少皮质类固醇暴露的治疗的偏好支持了 Zilucoplan 的采用，特别是在患有中度至重度疾病的成年患者中。临床试验参与和持续的药物警戒工作正在增强其在全国的形象。

德国先进的罕见病基础设施和高诊断精度促进了 Zilbrysq 的早期采用。对持续补体抑制和改善给药便利性的需求推动了采用。医院药房主导了最初的处方途径，但后续配药越来越多地转向专业提供者。真实世界的证据收集和支持性临床指南加速了神经科医生和三级护理中心的接受。

法国的集中医疗保健系统和孤儿药的优先顺序有助于 Zilucoplan 迅速纳入 gMG 治疗方案。领养是优先事项主要由医院驱动，越来越有兴趣通过专业药房将患者过渡到家庭自我管理。医生对补体抑制剂的信任以及临床试验中报告的良好安全结果提高了公共和私营部门的使用率。

亚太地区 Zilbrysq (Zilucoplan) 市场趋势

亚太地区正在成为 Zilbrysq 的高增长机会，特别是在日本和韩国等罕见疾病监管途径明确的国家。皮下注射给药与旨在分散慢性病管理的医疗保健系统非常吻合。医院药房促进启动，而当地专业经销商则负责扩大门诊人群的覆盖范围。对罕见疾病诊断和医生教育项目的投资增加预计将推动区域市场的进一步扩张。

日本是第一个统计的国家即将批准 Zilucoplan 用于治疗 gMG，反映出该国在管理罕见自身免疫性疾病方面采取的积极主动的做法。临床医生在补体抑制和政府支持的孤儿药报销方面的广泛经验支持了快速采用。医院神经科医生正在采用 Zilbrysq 作为静脉注射疗法的替代方案，特别是对于通过 SC 自我注射寻求更大灵活性和独立性的患者。

截至 2025 年，Zilbrysq 尚未在中国获得批准；然而，鉴于该国不断扩大的罕见病框架和不断增加的生物创新，预计未来将进入该市场。 gMG 的临床意识正在提高，培训计划和诊断测试的机会支持了这一点。该药物的 SC 配方和每日一次给药可能会吸引患者和提供者，特别是在城市三级护理中心。监管进展和当地合作伙伴关系对于进入和扩大规模至关重要。

拉丁美洲a Zilbrysq (Zilucoplan) 市场趋势

在拉丁美洲，Zilucoplan 的采用仍处于早期阶段，市场准入主要集中在具有明确的罕见病途径和集中采购模式的国家。医生对 gMG 和补体抑制的认识不断增强，国家参考中心开始评估长期使用的新生物制剂。由于报销限制和不同的监管时间表，获取挑战仍然存在，但专业药房和医院主导的早期获取计划预计将促进逐渐采用。

巴西对 Zilbrysq 的兴趣处于领先地位，这得到了不断扩大的神经病学专家网络和政府扩大罕见疾病生物制剂获取范围的举措的支持。医院药房负责大部分管理工作，专业药房则为过渡到家庭治疗的患者提供持续护理。临床指南正在不断发展，以纳入靶向治疗，例如Zilucoplan，特别适用于类固醇耐药或难治性 gMG 患者。

中东和非洲 Zilbrysq (Zilucoplan) 市场趋势

MEA 地区为 Zilbrysq 提供了新兴机遇，市场开发集中在海湾国家和南非。通过专业培训和罕见病倡议，人们对 gMG 的认识不断提高。医院基础设施和公私合作是实现这一目标的关键推动因素。尽管监管异质性和定价仍然是挑战，但沙特阿拉伯和阿联酋等国家正在投资扩大孤儿药的获取范围，为未来的使用奠定基础。

沙特阿拉伯将自己定位为罕见病管理的区域领导者，对专门诊断中心进行战略投资，并为高成本生物制剂提供公共资金。随着临床医生寻求静脉注射免疫抑制剂的替代品，Zilbrysq 的采用预计会增加。政府o;s 专注于推进生物制品获取和将新疗法纳入医院处方集，支持未来的扩张，特别是在主要大都市地区。

关键Zilbrysq (Zilucoplan) 公司见解

在产品获得批准后，截至 2025 年，UCB 仍是 Zilbrysq (Zilucoplan) 市场的唯一商业参与者并在全球主要市场推出。该公司正在利用其在神经病学和免疫学方面的经验，通过有针对性的医生教育、专业分销合作伙伴关系和数字依从工具来扩大该药物的存在。凭借皮下给药的强大差异化和 gMG 的集中适应症，Zilucoplan 面临有限的直接竞争。 UCB 战略上强调巩固其在批准地区的市场地位，生成真实世界的证据，并潜在地探索生命周期管理机会。缺乏生物仿制药或替代品将 SC C5 抑制剂纳入后期开发将使 UCB 能够至少在 2030 年之前保持长期市场领先地位。

最新进展

• 2024 年 11 月，UCB 韩国获得食品药品安全部 (MFDS) 的 Zilbrysq (zilucoplan) 家庭医疗保健提供者注射液的批准，这标志着该产品成为首个自行管理的注射剂在韩国进行全身性重症肌无力 (gMG) 的皮下治疗。该批准允许抗乙酰胆碱受体抗体呈阳性的成年患者通过每日皮下注射来控制病情，为静脉注射疗法提供了替代方案。 Zilbrysq 在韩国的推出符合 UCB 的战略扩大其在该地区的业务，并为罕见的自身免疫性疾病提供创新的治疗选择。

• 2024 年 7 月，UCB Canada Inc. 宣布加拿大卫生部批准 ZILBRYSQ™（zilucoplan 注射液）用于治疗抗乙酰胆碱受体 (AChR) 抗体阳性的成人全身性重症肌无力 (gMG)。此次批准使 ZILBRYSQ 成为加拿大第一个也是唯一一个用于 gMG 的自我给药 C5 补体抑制剂。关键的 III 期 RAISE 研究支持了这一决定，表明 gMG 特异性疗效结果具有统计学意义和临床意义的改善。 ZILBRYSQ 的皮下注射允许患者使用预装注射器在家中自行注射，从而可能减少医院就诊次数并提高患者的独立性。 UCB 加拿大公司预计 ZILBRYSQ 将于 2024 年第四季度上市。

• 2024 年 11 月，发表了一项人为因素验证研究医疗器械专家评审表明，全身性重症肌无力 (gMG) 患者、其护理人员和医疗保健提供者可以安全有效地使用 Zilbrysq (zilucoplan) 家庭医疗保健提供者。该研究涉及 5 个用户组的 75 名参与者，包括从未注射过和有注射经验的患者和护理人员以及医疗保健专业人员。参与者首先在没有指导的情况下对模拟皮肤垫进行模拟注射，然后按照提供的使用说明 (IFU) 进行操作。初步结果显示，97.3% 的参与者成功注射，没有出现严重错误。经过咨询IFU后，所有参与者都实现了正确的管理，凸显了教材的有效性。该研究还确定了 IFU 需要改进的领域，从而进一步减少用户错误。这些发现支持 Zilbrysq Home He 的可用性althcare 提供者在家进行给药，可能会提高患者管理 gMG 的依从性和独立性。

• 2024 年 5 月，RAISE-XT 开放标签扩展研究的长期数据表明，Zilucoplan (Zilbrysq) 在 60 周的时间内保持了治疗全身性重症肌无力 (gMG) 的安全性和有效性。该研究纳入了 200 名之前参加过 2 期或 3 期试验的患者。最初接受 Zilucoplan 治疗的参与者继续他们的治疗方案，而安慰剂组的参与者则以每天一次 0.3 mg/kg 的剂量过渡到 Zilucoplan。最常见的治疗相关不良事件 (TEAE) 是 MG 恶化 (26%) 和 COVID-19 (25%)，其中 32% 的患者发生严重 TEAE。值得注意的是，随着时间的推移，救援治疗的需求减少，表明疾病稳定性有所改善。疗效评估显示 MG 日常生活活动 (MG-ADL) 分数持续改善，最小二乘均值最初使用 Zilucoplan 的患者变化了 –6.06 分，而改用安慰剂的患者则变化了 –6.46 分，维持到第 60 周。这些结果支持长期使用 Zilucoplan 作为 gMG 的安全有效的治疗选择。

• 2024 年 1 月，UCB 宣布英国药品和保健品监管局 (MHRA) 授予 Zilbrysq 的营销授权（zilucoplan）作为抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性的全身性重症肌无力（gMG）成人的附加疗法。 Zilucoplan 是英国批准用于该适应症的第一个每日一次、皮下注射、自行给药的补体 C5 抑制剂。此次批准为 gMG 患者提供了一种新的治疗选择，gMG 是一种罕见的自身免疫性疾病，会严重影响生活质量。 UCB 强调其致力于为罕见疾病提供创新解决方案，旨在改善患者治疗结果并减轻慢性病负担

• 2023 年 10 月，美国食品和药物管理局 (FDA) 批准 Zilbrysq (zilucoplan) 用于治疗抗乙酰胆碱受体 (AChR) 抗体阳性的成人全身性重症肌无力 (gMG)。

• 2023 年 12 月，欧盟委员会批准 Zilbrysq® (zilucoplan) 是第一个每日一次皮下注射的补体成分 5 (C5) 抑制剂，用于治疗抗乙酰胆碱受体 (AChR) 抗体阳性成人的全身性重症肌无力 (gMG)。该批准允许自我管理，为患者提供更大的灵活性和便利性。该决定是基于 III 期 RAISE 研究的数据，该研究表明，在 12 周的时间内，gMG 特异性结果得到了快速且具有统计意义的显着改善。与单克隆抗体 C5 抑制剂不同，zilucoplan（一种肽）可以与静脉注射免疫球蛋白和血浆置换同时使用，无需补充。l 给药。此次批准极大地推进了欧洲 gMG 患者的治疗选择。

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