戈谢病药物市场（2023 - 2030）

戈谢病药物市场趋势

2022 年全球戈谢病药物市场规模为 16.5 亿美元，预计 2023 年至 2030 年复合年增长率 (CAGR) 为 2.6%。罕见病患者数量增加，医疗保健投资增加预计在预测期内，人们对 GD 的认识不断增强将推动市场的发展。戈谢病是一种常染色体隐性遗传代谢性疾病，也是最常见的溶酶体贮积症。据美国国家戈谢基金会 (NGF) 称，一般人群中每 40,000 名活产婴儿中就有近 1 人患有戈谢病。

遗传疾病是由 GBA 基因突变引起的，导致葡萄糖脑苷脂酶产生减少，从而导致葡萄糖脑苷脂积累。这过量的脂质积聚在大脑、骨髓、肺、肾、肝和脾中，阻碍正常的身体功能。在预测期内，市场可能会呈现温和增长。溶酶体贮积病发病率的上升和识别更多 GD 患者的不断努力是市场的主要增长刺激因素。

一些政府和全球组织正在全球范围内开展意识计划和举措，以传播对罕见疾病的认识。例如，2023年7月，澳大利亚政府宣布提供330万美元支持约200万患有罕见疾病的公民。这将为他们创建新的教育计划和传播意识提供支持。

全球经济现在更加关注医疗保健行业和人民的福利。因此，支持罕见病患者的投资激增，以提高人们的生活水平。例如，2023年3月，加拿大政府宣布三年内提供约15亿美元的支持，为罕见病患者提供负担得起、有效、正宗的药物。

后期管道药物缺乏和治疗成本上升限制了市场发挥最大潜力。对于开发改进的治疗方法，以降低的成本和方便的给药方案来对抗神经性并发症，仍然存在很大的未满足的需求。尽管如此，预计对罕见疾病相关研发活动的投资增加将塑造市场的未来。

类型洞察

由于患者患病率不断上升，1 型细分市场在 2022 年占据了最大的收入份额，达到 72.6%。 1 型疾病是所有三种类型中最常见的疾病。根据国家罕见病组织 (NORD) 2020 年 3 月的数据，仅 1 型就占罕见病病例的 90% 以上GD。这种情况不会影响中枢神经系统（CNS），因此是非神经病性的。这种疾病可能在儿童期和成年期之间的任何时间发生。平均预期寿命为70岁。由于越来越多地采用这种类型的治疗方法，预计该细分市场将保持其地位直到 2030 年。

2 型和 3 型是神经病性疾病，在病程中引起中枢神经系统并发症。由于缺乏治疗和疾病进展的严重性，2 型 GD 婴儿很少能存活超过两年。预计 3 类细分市场在预测期内将以 2.75% 的最快复合年增长率增长。这种增长可归因于其在世界东部的巨大影响力。据 NGF 称，在中东、印度、中国和环太平洋地区，3 型比 1 型更常见。

该疾病的其他罕见形式包括围产期致死形式和心血管形式。围产期致死形式是最严重的疾病，可导致死亡婴儿或胎儿的威胁并发症。心血管形式影响心脏，主要导致心脏瓣膜钙化。

治疗见解

根据治疗，全球戈谢病药物市场可分为酶替代疗法（ERT）、基质替代疗法（SRT）等。 2022 年，ERT 的收入份额最大，超过 65%。然而，由于 ERT 替代品即将出现以及治疗成本较高，预计市场在预测期内增长缓慢。据 NGF 称，ERT 的费用每年可能高达 200,000 美元或更多。

由于 SRT 是一种口服药物，由于治疗方便，预计 SRT 将以 9.3% 的最快复合年增长率增长。此外，与其他治疗方法相比，SRT 可以节省成本。美国食品和药物管理局 (FDA) 于 2003 年批准了第一个针对戈谢病的 SRT。截至目前，美国FDA已批准两种口服SRT药物，即：Cerdelga和Zavesca，用于GD患者。 

区域洞察

由于人们对戈谢病的认识不断提高、先进的医疗基础设施和获得治疗的机会，北美在 2022 年的收入份额最大，约为 45%。根据 NORD 2020 年 3 月发布的报告，仅美国就有大约 6000 名 GD 患者。美国国家戈谢基金会和加拿大国家戈谢基金会等组织正在提高人们对 GD 的认识。由于有德系犹太人口以及治疗 GD 和其他罕见疾病的更好的基础设施，北美地区的收入份额紧随欧洲之后。

预计亚太地区在预测期内将以 3.4% 的最快复合年增长率增长。这种增长可以得到不断增长的医疗基础设施和政府的支持旨在传播对罕见和危及生命的疾病的认识的举措。例如，澳大利亚政府正在实施一项救生药物计划（LSDP）计划，为患有危及生命和极其罕见疾病的患者支付药品费用。 GD 药物也列在 LSDP 中。

主要公司和市场份额见解

治疗药物开发和商业化的合作推动着市场。公司专注于推出真正的治疗方法和现有疗法的替代品。例如，2022年1月，Freeline宣布FDA批准其基因疗法FLT201的国际新药（IND）申请。该疗法已被批准作为一种研究性基因疗法，预计将成为戈谢病患者的革命性治疗方法。 2020年12月，礼来宣布收购Prevail Therapeutics，这将帮助礼来建立基因治疗项目，开发治疗药物戈谢病患者的治疗。 2020 年 8 月，Centogene N.V. 和 Evotec SE 宣布扩大戈谢病相关药物发现合作伙伴关系。这一扩展的合作伙伴关系预计将加速戈谢病的药物和医疗解决方案的发现。

2018 年 4 月，Amerigen Pharmaceuticals Limited 和 Dipharma S.A. 宣布美国 FDA 批准其 Miglustat 100 毫克胶囊。预计它可以作为 1 型戈谢病患者的单一疗法。市场参与者也在进行并购以获得竞争优势。例如，2017 年 1 月，杨森收购了 Actelion（一家获得 1 型戈谢病治疗批准的公司），以在其产品组合中添加补充疗法和有前景的后期候选药物。

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