基因治疗市场（2024 - 2030）

基因治疗市场概述

生物技术公司正在投资收购、合并/合作和交易，作为增加内部专业知识和加强产品管道的关键战略。 COVID-19 的爆发对市场增长产生了负面影响。由于 COVID-19，该行业经历了严重破坏，历来给材料供应、制造和物流运营带来了重大挑战。例如，公司特定组件的交货时间很长。他们后来发现，当一名合作伙伴出现时，临床试验用品短缺呃合同制造公司被迫关闭。

COVID-19 爆发对市场增长产生了负面影响。由于 COVID-19，该行业经历了严重破坏，历来给材料供应、制造和物流运营带来了重大挑战。例如，公司特定组件的交货时间很长。后来，当一家合作伙伴合同制造公司被迫关闭时，他们发现临床试验供应短缺。

强劲的产品线预计将在预测期内推动市场增长。研究人员正在努力让基因疗法在诊所可用。各大学和研究机构展示了广泛的产品组合，预计将在预测期内增加收入。 2017年至2018年基因治疗临床试验大幅增加FDA 批准了第一个基因疗法。根据美国基因与细胞治疗协会 (ASGCT) 的数据，目前约有 1,986 种产品正在开发中，包括 CAR T 细胞疗法和其他转基因细胞疗法。

此外，改善监管支持在预测期内为市场创造了增长机会。许多国际监管组织为推广治疗方法做出了一些积极的改变。 FDA对CAR-T技术的支持就是例子之一。特别是在 II 期和 III 期研究中，监管机构允许在临床试验的通常层次结构中具有灵活性。此外，FDA 预计到 2025 年每年将批准 10 至 20 种新疗法。

此外，该领域资金和投资的增加预计将为市场参与者提供利润丰厚的增长机会。多家生物制药公司正在投资该领域以推出新产品。例如，在 J2022年1月，Ori Biotech筹集了超过1亿美元的B轮资金，用于推出新型细胞和基因治疗开发平台。这笔资金实现了从预商业化到市场启动的快速过渡。

市场集中度和特征

基因治疗的市场呈指数级增长，并且市场增长正在加速。北美和欧洲基因疗法的批准数量不断增加是市场增长的主要原因。此外，预计众多公司的强大管道将为市场带来新疗法。

公司选择的一些主要策略包括增加研发支出和新产品发布。  例如，2023 年 12 月，美国 FDA 批准了一种治疗镰状细胞病的基因疗法。这是第一个基于 CRISPR 基因编辑的基因疗法。  此类新产品的推出预计将推动市场的增长铸造期。

基因治疗市场受法规影响很大。美国食品和药物管理局、欧洲药品管理局等地区监管机构负责所有疗法的批准。冗长的审批流程和临床试验限制了新参与者进入市场。

市场的低至中等产品扩张是由多种因素驱动的：严格的监管挑战、高昂的开发和制造成本、输送系统的技术复杂性、针对罕见疾病的利基市场以及竞争性的专利格局。此外，高昂的治疗成本和报销问题进一步减缓了市场增长。

目前，截至 2024 年 1 月，北美和欧洲是基因疗法获得批准最多的地区。然而，在印度、韩国和日本等国家，正在针对各种病症进行大量临床试验。以7月2日为例023 日，Narayana Nethralaya 的一组研究人员宣布，他们将开始一项针对眼部疾病的基因治疗的临床试验。

Vector Insights

AAV 细分市场在 2023 年将贡献 22% 的显着收入。多家生物制药公司正在提供其病毒载体平台，用于开发基于 AAV 的基因治疗产品。例如，2016年9月，Lonza与Massachusetts Eye and Ear签署了独家协议，支持其新型Anc-AAV基因治疗平台，用于基于其AAV平台的下一代基因疗法的开发和商业化。同样，RegenxBio 分别于 2014 年 3 月和 2016 年 5 月与 AveXis 和 Biogen 公司达成协议，允许两家公司使用 RegenxBio 的 AAV 载体平台开发基因治疗分子。

此外，2021 年 5 月，Biogen Inc. 和 Capsigen Inc. 建立了战略研究合作伙伴关系。致力于设计能够提供变革性基因疗法的新型 AAV 衣壳，从而解决许多神经肌肉和中枢神经系统疾病的根本遗传原因。 2021 年 7 月，美国商务部国家标准与技术研究所 (NIST)、国家生物制药创新研究所 (NIIMBL) 和美国药典 (USP) 宣布合作评估 AAV 分析方法并制定 AAV 标准。作为该合作伙伴关系的一部分，NIST 和 USP 将进行一项实验室间研究，其中多个实验室将测量这些重要的质量属性，并将其结果联系起来并进行检查。此次合作将支持开发新的有前景的基因疗法，从而显着改善人们的生活。

适应症见解

脊髓性肌萎缩症 (SMA) 细分市场在 2023 年占据主导地位。尽管 SMA 是一种罕见的疾病，但疾病，它是婴儿期最常见的致命遗传性疾病之一。 Zolgensma (AVXS-101) 的开发已证明其在治疗 SMA 和改变疾病表型方面的有效性。 FDA 于 2019 年 5 月批准了诺华的 Zolgensma 批准，旨在治疗 SMA 的根本原因。截至目前，Zolgensma 是该领域唯一获得批准的基因治疗药物。这种基因疗法的批准证明了越来越多地使用疗法来治疗 SMA 等严重遗传性疾病。

重型β地中海贫血/SCD 细分市场预计在预测期内将实现最快的复合年增长率。 SCD 和 β 地中海贫血的基因治疗基于基因修饰的造血干细胞移植。临床和临床前研究表明了这种治疗方式的有效性和安全性。然而，其他几个因素，例如基因表达水平欠佳和基因转移效率、有限的干细胞剂量和质量以及清髓方案的毒性仍然阻碍其疗效。

尽管面临这些挑战，2019 年 6 月，bluebird Bio 的 Zynteglo（前身为 LentiGlobin）在欧洲获得有条件批准用于治疗 β-地中海贫血，预计将于 2022 年 8 月获得美国 FDA 批准。此外，该产品已获得 FDA 的孤儿药地位。美国 FDA 用于治疗镰状细胞病 (SCD) 患者。此外，2021年4月，Vertex Pharmaceuticals 和 CRISPR Therapeutics 修订了用于镰状β地中海贫血和细胞疾病的 CTX001 开发、生产和商业化的合作伙伴关系。该细分市场的这些成就预计将显着促进该细分市场产品的采用。

给药途径见解

静脉注射细分市场在 2023 年占据全球基因治疗市场的主导地位，这主要是由于o 其有效地将治疗直接输送到血液中，确保靶细胞的广泛分布和快速吸收。这种方法能够治疗多种疾病，再加上载体设计和递送机制的进步，使静脉注射成为许多基因疗法的首选，为其市场领导地位做出了重大贡献。预计该细分市场也将成为预测期内利润最高的细分市场。

区域洞察

北美在 2023 年主导市场，2023 年收入份额最大，为 18.95%。就预测期内的批准数量和产生的收入而言，该地区预计将成为最大的基因治疗常规制造商。大大小小的公司在开发理想治疗药物方面增加研发投资预计将进一步提振市场。

美国基因治疗市场趋势

美国是基因治疗相关临床试验的最大市场，全球约50%的临床试验在该国进行。截至2023年3月，仅美国就有超过2,500项临床研究正在接受调查。

欧洲基因治疗市场趋势

欧洲基因治疗市场被认为是该行业利润丰厚的地区，这是因为其人口众多，医疗需求未得到满足，并且对治疗罕见但日益流行的疾病的新技术的需求预计将在预测期内出现显着增长，这可归因于资源的容易获得、大公司的本地存在以及政府的投资增加。

英国基因治疗市场预计o 由于各大公司和政府（包括 NHS 和研究实验室）增加投资，见证了预测期内的加速增长。

德国的基因治疗市场预计在预测期内将显着增长。 2020年1月，美国蓝鸟生物公司在德国推出了首个治疗输血依赖性β地中海贫血（血液疾病）的基因疗法。德国制造商 apceth Biopharma 正在与 Bluebird 合作生产 Bluebird 推出的基因疗法 Zynteglo。

亚太基因治疗市场趋势

亚太基因治疗市场在预测期内的复合年增长率高达 18.40%。这种热潮归因于近亲结婚和创始人突变等多种因素造成的高出生率和遗传性疾病的高患病率。

中国的基因治疗市场ong> 预计将在预测期内增长。 2019年3月，默克公司与中国生物科技公司金斯瑞合作生产质粒和病毒载体

关键基因治疗公司洞察

基因治疗市场的市场参与者正在采用产品审批来扩大其产品在市场上的覆盖范围并提高其产品在不同地理区域的可用性，同时将扩张作为加强生产/研究活动的战略。此外，一些市场参与者正在收购规模较小的参与者，以加强其市场地位。这一战略使公司能够增强能力、扩大产品组合并提高能力。