血友病市场（2025 - 2030）

血友病市场规模及趋势

预计 2024 年全球血友病市场规模为 141.1 亿美元，预计到 2030 年将达到 210.7 亿美元，2025 年至 2030 年复合年增长率为 6.91%。推动市场的主要因素是基因疗法的批准，以及处于不同管道阶段的多种其他候选药物。

此外，人们对这些疾病的认识不断增强，政府对新生儿早期检测的支持力度不断加大，推动了市场的增长。据 CDC 称，到 2024 年，美国估计有 33,000 名男性患有血友病。

血友病是一种罕见的遗传性出血性疾病，其特征是自发（不明原因）出血和受伤后出血过多。它经常导致关节反复出血，从而导致慢性关节疾病和长期残疾。这种疾病的严重性和终生性质创造了对专门治疗的持续需求，包括凝血因子替代疗法、非因子疗法和新兴基因疗法。这种持续的临床需求推动市场增长和创新，推动对研究、药物开发和患者护理解决方案的投资。

2025 年 3 月，美国食品和药物管理局批准 Qfitlia (fitusiran) 用于常规预防，以预防或减少 12 岁及以上血友病 A 或 B 型成人和儿童患者出血事件的频率，或不含因子 VIII 或 IX 抑制剂。与替代缺失凝血因子的传统疗法不同，Qfitlia 降低了抗凝血酶水平，从而增加了凝血酶的产生——凝血酶是有效凝血所必需的酶。这种新颖的机制为经常面临有限治疗选择的抑制剂患者提供了一种有前途的替代方案。 Qfitlia 的批准预计将通过扩大治疗选择、改善疾病管理以及通过减少给药频率和扩大用药范围来潜在减轻治疗负担来对市场产生重大影响。r 跨患者亚型的适用性。

新产品批准分析

此外，通过投资和增加研究拨款来增加对研发的财政支持正在推动市场增长。例如，2022年3月，印第安纳大学医学院成功从国家心血肺研究所筹集了1200万美元资金，用于开发改进的血友病疗法。研发人员正在研究使用基因疗法和单克隆抗体的更好的治疗方法。例如，2020年4月，FDA批准基因工程产品Sevenfact[凝血因子VIIa（重组）-jncw]作为控制青少年出血事件的治疗选择12岁及以上的人和成人。此类产品的批准预计将推动市场增长。

市场集中度和特征

市场正在经历从传统因子替代疗法向基因疗法、单克隆抗体和非因子疗法等下一代疗法的转变。 BioMarin 的基因疗法（用于血友病 A 的 Roctavian）和罗氏的双特异性单克隆抗体 Hemlibra（emicizumab）等创新重新定义了预防和按需治疗范例。这些疗法提供了延长的给药间隔、减少的输注频率以及功能性治愈的潜力，特别是对于甲型血友病。个性化的治疗方案，包括皮下注射和自我给药方案，可以提高患者（包括儿科人群）的依从性和生活质量。

高昂的研发成本、复杂的临床试验设计和严格的监管要求 - 特别是对于GE新疗法和重组因子浓缩物构成了显着的进入壁垒。对于新进入者来说，病毒载体生产和冷链物流等制造挑战尤其严峻。此外，武田 (Takeda)、CSL Behring 和拜耳 (Bayer) 等主导企业受益于广泛的全球网络、已建立的医生关系和强有力的付款人合同，这使得新公司很难获得市场份额。

FDA 和 EMA 等监管机构需要基因治疗候选药物的可靠的长期疗效和安全性数据。血友病治疗必须证明年出血率 (ABR)、关节健康和患者报告的结果有所改善。虽然孤儿药激励措施和快速通道指定加速了开发，但上市后承诺仍然是一个关键障碍，特别是在儿科人群中。美国以外市场的卫生技术评估 (HTA) 严重影响准入和定价，特别是对于高c传统的 VIII 因子和 IX 因子疗法（重组疗法和血浆衍生疗法）仍然是许多人的标准疗法，尤其是 A 型和 B 型血友病。然而，Hemlibra、去氨加压素和新兴基因疗法等非因子疗法由于疗效、安全性和易用性的提高而正在获得普及。按需治疗仍然依赖浓缩因子和纤维蛋白密封剂，但预防和潜在治疗方面的创新迅速减少了它们的使用。尽管如此，因素疗法在先进生物制剂获取渠道有限的地区仍保持着相关性。

辉瑞、赛诺菲、诺和诺德和罗氏等领先企业正在通过战略合作伙伴关系和患者准入计划扩大亚太地区、拉丁美洲和东欧血友病疗法的可及性。重点是提高诊断率并确保医院和专业药房的可用性。这些努力得到了教育举措的支持，目标是向医疗保健提供者提供帮助，以提高早期诊断和治疗依从性。

类型洞察

到 2024 年，A 型血友病占据市场最高份额，达到 73.97%。一种遗传性疾病导致缺乏凝血因子 VIII。促成这一主导地位的因素是发达地区甲型血友病的高患病率以及政府支持在美国、欧洲和日本等主要市场推出产品的举措。根据 WFH 2020 年的调查，美国、印度和巴西等国家以 10,000 例 A 型病例居领先地位。

预计 B 型血友病在预测期内将大幅增长。强大的产品线和基因疗法的推出迎合了市场的增长。例如，2025 年 2 月，全球生物技术领导者 CSL 公布了关键 HOPE-B 研究的四年结果，证实了 HEMGENIX (etranacogene dezaparvovec-drlb) 的长期耐久性和安全性，这是一种一次性基因疗法在欧洲血友病及相关疾病协会 (EAHAD) 第 18 届年度大会上发表的数据表明，HEMGENIX 持续提供升高且持续的因子 IX 活性水平，显着减少出血事件，消除常规预防性输注的需要，并保持良好的安全性。这些发现增强了基因治疗在血友病护理中的变革潜力。 HEMGENIX 准备通过提供持久的一次性治疗选择、减少终生治疗依赖以及推动更广泛市场中治疗方法的范式转变，重塑 B 型血友病治疗格局。

治疗类型见解

按需细分市场在 2024 年占据市场份额 54.95%。按需治疗方法是这一领域的重要驱动力。血友病，特别是对于急性出血发作的患者。与预防性药物不同根治性、按需治疗提供了灵活性，可以在出血事件发生时进行处理，这通常是轻度至中度血友病患者的首选。这种方法减少了药物使用和相关成本，使其在资源有限的环境中具有吸引力。对速效、更持久的重组和非因子疗法的需求不断增长，因为它们可以提高患者的治疗效果和便利性。皮下注射和延长半衰期制剂等给药方法的进步，进一步支持在不断变化的血友病护理领域扩大采用按需治疗。

预防领域预计在预测期内以最快的复合年增长率增长。通常对重症患者进行预防治疗。定期输注凝血因子浓缩物的新治疗方法正在导致节段生长。例如，增加双特异性抗体产品Helimbra（emicizumab）的利用率以凝血因子 FVIII 的缺乏正在推动市场增长。此外，由于减少了生产力损失，此类治疗预计将带来更好的生活质量。

治疗见解

因子替代疗法细分市场在 2024 年占据最高份额，达到 61.07%。因子替代疗法被认为是替代 A 型和 B 型患者缺失的凝血因子的标准治疗选择。VIII 因子替代产品用于 A 型患者。相比之下，因子 IX 替代产品用于 B 型患者。因子替代产品可以是血浆衍生的，也可以是使用重组 DNA 技术生产的。

基因治疗和单克隆抗体领域预计在预测期内将以最快的复合年增长率增长。丰富的基因治疗临床管线，加上 Helimbra (emicizumab) 的成功，这是一种双特异性抗体，通过替代 BL 中 VIII 的功能发挥作用。凝血过程。目前处于后期临床试验阶段的单克隆抗体有辉瑞的marstacimab（3期）和诺和诺德的NNC0365-3769（3期）。

分销渠道洞察

专科药房在2024年占据市场份额61.58%。由于血友病是一种罕见且复杂的疾病疾病，很少有训练有素的专业人员可以提供血友病治疗。美国的大多数血友病患者在“血友病治疗中心”或众所周知的 HTC 接受治疗。大多数 HTC 拥有多学科团队，他们都是管理血友病的专家，并从专业药房获得大部分药物需求。

医院药房部门预计在预测期内将以最快的复合年增长率增长。基因治疗的批准，主要在医院进行，因为它需要持续的监测监控副作用预计将推动细分市场的增长。此外，一些 HTC 还与医院有联系。

区域洞察

北美在血友病市场中处于领先地位，在疾病患病率高、诊断基础设施完善和早期获得先进治疗的推动下，到 2024 年将占据最大的区域份额，达到 48.62%。该地区受益于强大的政府和私人保险支持，确保更好的负担能力和对预防性治疗的坚持。提高对早期诊断和综合护理模式（例如血友病治疗中心 (HTC)）的认识，可进一步提高疾病管理效果。重组凝血因子、延长半衰期疗法和新兴基因疗法的可用性和采用对市场增长做出了重大贡献。此外，主要制药公司和正在进行的临床试验巩固了北美在全球的领导地位血友病景观。

美国血友病市场趋势

美国的血友病市场非常先进，按需治疗仍在急性出血事件中使用，但预防性治疗在长期护理中占主导地位。基因治疗试验正在加速进行，尤其是针对 A 型血友病。针对抑制剂患者，对延长半衰期的重组因子和血浆衍生疗法的需求不断增加。医院药房备有用于手术治疗的去氨加压素和纤维蛋白密封剂。远程医疗平台和家庭输液服务正在提高依从性。

欧洲血友病市场趋势

欧洲血友病市场代表了一个成熟的市场，重组因子浓缩物的采用率很高，并且对基因疗法的兴趣与日俱增。德国和法国等国家在甲型和乙型血友病治疗创新方面处于领先地位。国家卫生系统支持广泛使用因子 VIII 预防和血浆衍生产品仍然与罕见亚型相关。 Octapharma、赛诺菲和拜耳公司保持着强大的区域临床影响力。

英国血友病市场预计在预测期内将显着增长。 NHS 确保广泛获得预防性因子 VIII 和 IX，但预算限制鼓励转向生物仿制药和延长半衰期的疗法。基因治疗项目正在通过临床合作伙伴关系取得进展。专科中心使用艾美珠单抗等单克隆抗体疗法来治疗罕见变异和严重病例。

德国的血友病市场强调创新和安全性，青睐重组疗法并参与众多基因疗法试验。医院药房在分销中占主导地位，并且越来越多地使用非因素疗法来治疗患有抑制剂的患者。与生物技术公司的合作正在加速个性化护理途径。

法国血友病市场得到支持受到公共医疗保健和高度认识的教育。去氨加压素通常用于治疗轻度病例，而重组因子 VIII 主要用于治疗严重的 A 型血友病。通过学术医院合作伙伴关系，基因治疗的普及正在不断增长。专业药房确保家庭输液产品的及时交付。

亚太地区血友病市场趋势

在医疗服务范围扩大、意识提高和负担能力的推动下，亚太地区的血友病市场正在经历最快的增长。日本和韩国在采用重组和血浆衍生因子浓缩物方面处于领先地位。各国政府越来越多地资助预防计划和基因治疗试点研究。

由于日本先进的医疗保健系统支持因子 VIII 和 IX 重组疗法的广泛使用，日本血友病市场预计将显着增长。该国有望尽早采用单克隆抗体并参与全球基因治疗试验。医院药房和专科分销渠道可确保患者获得一致的服务。

由于中产阶级的不断壮大，中国的血友病市场预计将出现显着增长。政府支持的罕见病计划加速了血友病的诊断和治疗。血浆衍生的因子 VIII 和 IX 被广泛使用，但重组方案也越来越受到关注。对本地基因治疗生产的投资以及加强与武田和赛诺菲等全球企业的合作伙伴关系促进了创新。

拉丁美洲血友病市场趋势

拉丁美洲的血友病市场是血友病治疗的新兴市场，预防治疗的机会越来越多，血友病 A 和 B 的诊断范围也越来越广。非处方药治疗很少；大多数护理是通过医院药房进行的。宣传活动和全球非政府组织合作伙伴关系正在改善治疗的可及性。

巴西血友病市场以公共卫生为重点，在该地区处于领先地位政府计划支持血浆衍生的因子 VIII 和 IX，而私营中心提供重组疗法和单克隆抗体。专业药房和医院配备了急慢性护理设施。

中东和非洲血友病市场趋势

中东和非洲的血友病市场正在兴起，对负担得起且易于获得的血友病治疗的需求不断增长。 A 型血友病诊断率的提高和专业护理基础设施投资的增加是关键驱动因素。沙特阿拉伯和阿联酋正在引入重组疗法并支持基因治疗试验。

由于医疗保健现代化，沙特阿拉伯血友病市场正在不断增长。这支持了对因子 VIII/IX 替代不断增长的需求以及对基因治疗日益增长的兴趣。与国际参与者的合作正在帮助引入非因素疗法，而医院药房则确保获得基本治疗的监管

主要血友病公司见解

主要市场参与者包括武田药品工业株式会社、CSL Behring、辉瑞公司、拜耳公司、赛诺菲、诺和诺德公司、F. Hoffmann-La Roche Ltd.、Octapharma AG、BioMarin 和 Spark Therapeutics, Inc.。这些公司正在通过基因疗法等创新疗法积极推进该领域的发展疗法、单克隆抗体和延长半衰期的重组因子浓缩物。重点仍然是提高治疗效果、减少给药频率和解决抑制剂相关的挑战。战略合作、专业药房网络和患者支持计划是其竞争战略的关键组成部分，同时增加了对数字平台和现实世界证据生成的投资。

最新进展

• 2024 年 5 月，美国食品和药物管理局 (FDA) 更新了 ALTUVIIIO 的标签[抗血友病因子（重组），Fc-VWF-XTEN 融合蛋白-ehtl] 包括 XTEND-Kids 3 期研究的综合结果。数据表明，每周一次的 ALTUVIIIO 给药可为甲型血友病儿童提供高效的出血保护。

• 2024 年 12 月，印度科学家报告称，成功使用基因疗法治疗严重甲型血友病，这是一种由缺陷基因引起的罕见遗传性疾病，可导致严重、自发且可能危及生命的出血性疾病。利丁剧集。该临床试验由韦洛尔基督教医学院干细胞研究中心 (CSCR) 的 Alok Srivastava 领导，并得到了联合生物技术部的财政支持。

• 2023 年 2 月，美国食品和药物管理局 (FDA) 批准了 ALTUVIIIO™ [抗血友病因子（重组），Fc-VWF-XTEN 融合蛋白-ehtl]，以前称为作为 efanesoctocog alfa。这种一流的疗法提供了高度持续的因子 VIII 替代，显着推进了血友病 A 的治疗。

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