苯丙酮尿症治疗市场（2025 - 2030）

苯丙酮尿症治疗市场摘要

它得到了管道药物和关键参与者之间不断加强的合作以加强研发工作的进一步支持。

医疗保健支出的增加通过增加先进疗法的获取和改善患者护理来推动苯丙酮尿症治疗市场的发展。对医疗保健的更多投资促进了研究、开发和专业治疗的可用性。例如，2022 年，美国医疗支出增长 4.1%，达到 4.5 万亿美元，与大流行前的增长率相当。 2021 年与疫情相关的政府支出有所下降，但医疗用品和服务使用量回升。医疗支出占 GDP 的 17.3%，在 2020 年和 2021 年激增之后，与大流行前的水平密切相关。

管道药物和主要参与者之间不断加强的合作通过加快研发力度，推动苯丙酮尿症治疗市场的发展。这些伙伴关系促进创新并加快推出新的有效治疗方案。例如，2024年3月，伊顿制药从Relief Therapeutics手中收购了PKU GOLIKE的美国权利，用于治疗苯丙酮尿症（PKU），从而增强了其代谢产品线。此次收购包括掩味缓释配方以及针对相关病症的未来配方的权利。 Eton 预计此举将提振盈利，预计年销售额峰值将超过 1000 万美元。

Drug Insights

Palynziq 在 2024 年占据最大份额，达到 67.9%，并且预计在预测期内将以显着的复合年增长率增长。高级Palynziq 等有效控制血液苯丙氨酸水平的靶向疗法正在推动该领域的增长。例如，2023 年 5 月，PTC Therapeutics, Inc. 宣布在罕见疾病治疗方面取得重大进展，特别是针对苯丙酮尿症 (PKU)，这是一种影响苯丙氨酸代谢的遗传性疾病。该公司公布了其研究药物 PTC923 的临床试验结果，显示 PKU 患者取得了积极的结果。这些结果是 PKU 治疗的有希望的进展，提供了一种潜在的口服疗法，可以减少对限制性饮食管理的需要，这是 PKU 患者的护理标准。

Palynziq 可以有效降低血液苯丙氨酸水平，并维持对其他治疗没有充分反应的 PKU 患者的长期控制。据欧洲药品管理局 (EMA) 称，Palynziq 是一种苯丙酮尿症 (PKU) 治疗药物，有助于分解苯丙氨酸（一种有害的氨基酸）酸，使用一种称为聚乙二醇化酶（pegvaliase）的聚乙二醇化细菌酶。对于其他治疗效果不佳的患者来说，它在控制血液苯丙氨酸水平方面比安慰剂更有效。长期使用 Palynziq 可有效控制大多数患者超过 18 个月的苯丙氨酸水平。

给药方式洞察

肠外给药领域在 2024 年占据最大的市场份额，预计在预测期内将以最快的复合年增长率增长，原因是需要快速、完全的药物吸收以达到精确的治疗水平，绕过胃肠道变异并提高治疗效果。根据美国国家生物技术信息中心 (NCBI) 的数据，肠外药物，尤其是静脉注射时，具有 100% 的生物利用度，这意味着全部剂量到达体循环。与口服药物相比，这种途径可以更快地吸收和起效s，因为药物绕过胃肠道。因此，由于代谢过程不同，肠外药物往往具有更强的作用。

对快速、可靠的治疗效果和有限的有效口服治疗的需求推动了该细分市场的增长。需要肠外给药的新兴基因疗法提供了长期解决方案。积极的监管批准和报销支持可促进市场增长。这些因素共同推动了对注射途径治疗 PKU 的需求。

区域洞察

北美苯丙酮尿症治疗市场在 2024 年占据最大份额，达到 52.1%，原因是通过加强新生儿筛查计划、酶替代和基因疗法等治疗方案的进步以及政府支持研究和早期检测的举措而使诊断率不断上升。此外，人们的意识不断增强，基因测试的改进ng，以及向个性化医疗的转变有助于市场增长。

完善的医疗保健基础设施和资金选择有助于患者获得治疗，从而促进市场扩张。例如，2023年6月，Synlogic启动了一项III期试验Synpheny-3，以评估SYNB1934治疗苯丙酮尿症（PKU）的安全性和有效性。该研究预计将在美国、德国和以色列等多个国家的 30 个地点进行。它涉及多部分设计，以评估药物对 PKU 患者血浆苯丙氨酸水平的影响。

美国苯丙酮尿症治疗市场趋势

由于创新疗法的开发能够更好地管理苯丙氨酸水平并支持 PKU 患者的饮食自由化，美国苯丙酮尿症治疗市场在 2024 年占据主导地位。例如，2024 年 10 月，PTCTherapeutics, Inc. 宣布 FDA 接受了七蝶呤治疗成人和儿童苯丙酮尿症 (PKU) 的新药申请 (NDA)。该 NDA 得到了积极的 3 期试验结果的支持，该结果显示苯丙氨酸 (Phe) 水平显着降低。沙丙蝶呤可以通过提高蛋白质摄入量同时保持 Phe 控制来实现 PKU 患者的饮食自由化。

欧洲苯丙酮尿症治疗市场趋势

欧洲苯丙酮尿症治疗市场被认为是 2024 年利润丰厚的地区。欧洲各国政府提供资金并实施政策来支持 PKU 等罕见疾病治疗，增加治疗的可及性并推动创新。技术进步，例如酶替代和基因疗法，改善了治疗选择和患者结果。人们对罕见疾病治疗的兴趣日益浓厚，特别是在孤儿药市场，鼓励制药公司开发更有效的 PKU 治疗方法。例如，2023 年 10 月，POA Pharma 宣布进军奥地利，推出治疗苯丙酮尿症 (PKU) 的 PKU Easy Microtabs Plus。继之前在德国推出产品后，该公司扩大了其在欧洲先天代谢疾病 (IMD) 领域的业务。此次扩张旨在进一步提高欧洲 PKU 治疗的可用性。

由于当局采取措施增加患者获得先进治疗的机会并确保跨地区的公平护理，英国苯丙酮尿症治疗市场预计将在未来几年快速增长。例如，2024 年 1 月，北爱尔兰联盟党对卫生部决定提供 Kuvan（沙丙蝶呤）用于治疗 21 岁以上 PKU 患者表示欢迎。

德国苯丙酮尿症治疗市场在 2024 年占据了相当大的市场份额，因为提供创新且便捷的治疗方案，解决未满足的患者需求并加强疾病管理。例如，2021 年 9 月，Relief Therapeutics 在德国和意大利推出了苯丙酮尿症 (PKU) 治疗药物 PKU GoLike Krunch。该产品旨在通过提供便捷的营养补充剂来解决 PKU 患者群体中未满足的需求，从而帮助管理 PKU 代谢紊乱。

亚太地区苯丙酮尿症治疗市场趋势

亚太地区苯丙酮尿症治疗市场预计在预测期内以 10.8% 的复合年增长率增长，这要归功于诊断技术的进步，实现早期检测和治疗，以及政府积极采取的医疗保健政策举措，加强新生儿筛查和可及性。

此外，日本、中国、印度和韩国等主要国家不断增长的医疗保健投资支持更好的诊断口腔和患者护理选择，促进市场增长。例如，自付费用占卫生总支出的比例从 64.2% 下降至 39.4%（2013 年至 2022 年），表明个人经济负担减轻。政府卫生支出占GDP的比重从1.13%上升到1.84%，公共卫生投入力度加大。政府医疗支出占医疗总支出的比例从29.0%上升至48.0%，凸显了医疗保健领域公共资金的增加。

由于医学研究进步（包括酶替代和基因治疗等创新疗法）的推动，预计日本苯丙酮尿症治疗市场将在未来几年快速增长。政府对罕见病研究的支持和资助提高了治疗的可及性。扩大新生儿筛查和宣传计划可实现早期诊断和更好的 PKU 管理——制药公司与研究机构之间的合作进一步推动治疗的开发和商业化。

由于全国新生儿筛查计划以及强调终身坚持严格的低蛋白饮食以确保诊断个体的正常发育，澳大利亚苯丙酮尿症治疗市场在 2024 年占据了相当大的市场份额。例如，澳大利亚人通过新生儿筛查进行苯丙酮尿症 (PKU) 检测，以便及早发现这种疾病，从而可以立即进行干预，例如采取严格的低蛋白饮食，从而防止与未经治疗的 PKU 相关的脑损伤和发育问题。这种早期诊断和终生饮食管理有助于个人正常发育，支持整体健康并避免智力障碍等严重后果。这种方法通过减轻医疗并发症的负担并提高诊断患者的生活质量而使澳大利亚受益。

关键苯丙酮尿症治疗公司见解

苯丙酮尿症治疗市场的一些主要公司包括 BioMarin、Synlogic、Travere Therapeutics, Inc. 等。组织致力于增加客户群，以获得行业竞争优势。因此，关键参与者正在采取多项战略举措，例如并购以及与其他大公司建立合作伙伴关系。

• BioMarin 是一家生物技术公司，专门从事杜氏肌营养不良症 (DMD)、软骨发育不全、苯丙酮尿症 (PKU) 和血友病 A 等罕见遗传疾病的创新疗法的开发和商业化。该公司专注于针对严重疾病的突破性疗法，拥有包括临床和治疗的产品组合。临床前产品。

• Synlogic 是一家临床阶段公司，利用其合成生物学和麦克风开发治疗罕见和遗传代谢疾病的活体药物，包括治疗苯丙酮尿症的 SYNB1618罗比奥姆平台。它与制药合作伙伴合作，开发针对各种疾病的创新疗法，包括肝病和癌症。

近期动态

• 2024 年 8 月，大冢控股有限公司同意收购 Jnana Therapeutics Inc.，这是一家以其在研苯丙酮尿症 (PKU) 药物而闻名的生物技术公司，交易金额高达 8 亿美元。这一战略举措旨在增强大冢在罕见代谢疾病领域的投资组合。此次收购是预计将加速 Jnana 针对溶质载体 (SLC) 代谢物转运蛋白的创新小分子疗法的开发。

• 2024 年 3 月，Q32 Bio Inc. 完成与 Homology Medicines 的合并，形成一家专注于免疫系统靶向生物疗法的合并公司。此次合并包括 4200 万美元的私募和约 1.3 亿美元的现金，以资助截至 2026 年中期的运营。该公司的临床重点包括针对特应性皮炎、斑秃和补体系统调节的治疗的 2 期试验。

苯丙酮尿症治疗市场