脊髓性肌肉萎缩症治疗市场（2025 - 2030）

脊髓性肌萎缩症治疗市场摘要

预计 2024 年全球脊髓性肌萎缩症治疗市场规模为 44 亿美元，预计到 2030 年将达到 130.9 亿美元，从 2025 年到 2025 年的复合年增长率为 18.0% 2030年。基因治疗的不断进步在彻底改变脊髓性肌萎缩症的治疗方面发挥了关键作用。

突破性疗法，如 Zolgensma (onasemnogene abeparvovec) 和 Spinraza (nusinersen)。显着改善了患者的治疗效果，为脊髓性肌萎缩症患者带来了新的希望。 此外，对脊髓性肌萎缩症遗传原因的更深入了解使得能够制定有针对性的治疗方法，为患者提供更多个性化的选择。识别特定的基因突变和基因编辑技术进一步增强了有效治疗的潜力。这些创新正在塑造未来脊髓性肌萎缩症治疗行业的发展。

脊髓性肌萎缩症的患病率和诊断率不断上升是推动治疗需求的关键因素。改进的筛查计划，例如新生儿脊髓性肌萎缩症筛查，提高了诊断率，从而导致更多的患者需要治疗。随着人们对脊髓性肌萎缩症（尤其是新生儿和婴儿）的认识不断提高，早期诊断和更好地治疗该病已成为可能。这种不断提高的认识也鼓励更多的医疗保健提供者在早期阶段识别和治疗脊髓性肌萎缩症，从而改善患者的治疗结果。因此，这些因素极大地促进了脊髓性肌萎缩症治疗行业对有效疗法的需求不断扩大。

此外，技术创新极大地增强了脊髓性肌萎缩症的治疗。阿德万生物技术领域的进步，例如基于 RNA 的疗法和复杂的药物输送系统，正在提高治疗的有效性和可及性，从而实现更精确和有针对性的护理。此外，远程医疗和远程监护平台的兴起使得脊髓性肌萎缩症的治疗变得更加便捷，患者可以远程接受咨询和随访。这对于生活在偏远或服务欠缺地区的个人尤其有利，因为这些地区获得专业护理的机会可能有限。这些技术创新在塑造脊髓性肌萎缩症治疗行业的增长和未来方面发挥着关键作用。

类型洞察

由于婴幼儿脊髓性肌萎缩症患病率不断上升，1 型细分市场在 2024 年占据市场主导地位，收入份额为 63%。认识的提高和诊断方法的改进使人们能够更早地发现并更快地治疗1型脊髓性肌萎缩症的启动。包括基因疗法和新药物在内的有效疗法的出现显着改善了患者的治疗效果，鼓励更多家庭寻求治疗。此外，该领域持续的研究和开发催生了专为 1 型脊髓性肌萎缩症患者设计的创新疗法。因此，这些因素将继续推动脊髓性肌萎缩症治疗行业的增长。

在治疗方法不断进步和针对这一人群的临床试验增加的推动下，2 型细分市场预计在预测期内将以显着的复合年增长率增长。随着医疗保健提供者越来越擅长治疗脊髓性肌萎缩症，人们越来越认识到需要为 2 型患者提供量身定制的治疗方法。此外，脊髓性肌萎缩症病例的发病率不断上升需要进一步投资探索新治疗途径的研究计划，从而扩大 2 型疗法的市场潜力。

治疗见解

药物领域主导脊髓性肌萎缩症治疗市场，到 2024 年收入份额最大，这可归因于 Zolgensma 和 Evrysdi 等创新疗法的成功推出和采用。这些突破性药物通过针对和解决疾病的遗传原因，改变了脊髓性肌萎缩症的治疗方法。越来越多的药物批准和临床成功提高了医疗保健专业人员和患者的认识，刺激了对这些疗法的需求。此外，制药公司提供的患者援助计划正在改善获得这些改变生活的治疗方法的机会。这些因素对脊髓性肌萎缩症治疗行业的增长做出了重大贡献。

T由于基因治疗对脊髓性肌萎缩症治疗产生了改变生活的影响，预计在预测期内将以显着的复合年增长率增长。基因疗法的出现开辟了患者护理的新领域，提供了潜在的治疗方法而不仅仅是缓解症状。随着越来越多的基因治疗选择的出现以及支持其疗效的临床数据不断积累，医疗保健提供者可能会更容易地采用这些创新疗法。这种向基因干预的转变预计将改善患者的治疗效果并显着推动市场增长。

给药途径见解

注射剂细分市场在其既定疗效和将治疗剂直接快速输送到血液中的推动下，在 2024 年占据市场主导地位，收入份额最大。注射治疗通常是首选，因为它们能够提供立竿见影的效果，特别是在严重的旋转情况下肌肉萎缩，及时干预至关重要。此外，注射技术的进步提高了患者的依从性和舒适度，进一步巩固了注射段在脊髓性肌萎缩症治疗中的主导地位。

预计口腔段在预测期内将以最高的复合年增长率增长，这可归因于患者对非侵入性给药方法的偏好增加。与注射药物相比，口服药物提供了方便性和易用性，这使得它们对于慢性病的长期管理特别有吸引力。由于制药公司专注于开发保持治疗效果的有效口服制剂，该细分市场预计将受到患者和医疗保健提供者的关注。

区域见解

在强大的医疗基础设施和高水平的推动下，北美脊髓性肌萎缩症治疗市场在 2024 年占据了最高的收入份额，达到 68.4%研究和开发的投资。该地区领先制药公司的存在鼓励创新并加速新疗法的推出。此外，医疗保健专业人员和患者对脊髓性肌萎缩症的高度认识有助于早期诊断和有效的管理策略。

美国脊髓性肌萎缩症治疗市场趋势

美国脊髓性肌萎缩症治疗市场在北美占据主导地位，由于其先进的医疗设施和创新疗法的全面保险覆盖，2024年将占据可观的收入份额。美国还主导了脊髓性肌萎缩症新疗法的临床试验，提高了患者获得尖端疗法的机会。这些因素的结合使美国成为推动北美脊髓性肌萎缩症治疗增长的关键参与者。

欧洲脊髓性肌萎缩症治疗市场趋势

由于医疗保健提供者和患者对脊髓性肌萎缩症的认识不断提高，欧洲脊髓性肌萎缩症治疗市场在 2024 年占据了相当大的市场份额。欧洲市场受益于制药公司、研究机构和倡导团体之间的合作，这些合作促进创新并扩大患者的治疗选择。此外，有利的监管环境有利于更快地获得新疗法，进一步推动市场增长。

亚太地区脊髓性肌萎缩症治疗市场趋势

亚太地区脊髓性肌萎缩症治疗市场预计在预测期内复合年增长率最高，达到 24.6%，这可归因于医疗基础设施的改善以及对脊髓性肌萎缩症等罕见疾病的认识不断提高。该地区不断增长的人口随着越来越多的家庭为受影响的个人寻求解决方案，On Base 还有助于增加对有效治疗方案的需求。全球制药公司与本地生物技术公司之间的合作增强了整个亚太地区获得创新疗法的机会。

日本脊髓性肌萎缩症治疗市场在亚太地区占据主导地位，在先进的医疗保健系统和新疗法的高采用率的推动下，到 2024 年将占据显着的收入份额。日本致力于通过研究举措解决罕见疾病，这增加了脊髓性肌萎缩症患者有效治疗的可用性。这种积极主动的方法可确保患者得到及时的干预，从而改善该人群的整体健康结果。

主要脊髓性肌萎缩症治疗公司见解

市场上运营的一些主要公司包括百健（Biogen）；诺华公司；辉瑞公司； Ionis Pharmaceuticals 和 Biohaven有限公司。公司正在采取合并、收购和产品发布等战略举措，以扩大其市场占有率并满足脊髓性肌萎缩症治疗市场不断变化的医疗保健需求。

• 百健（Biogen）提供各种用于脊髓性肌萎缩症治疗的产品，SPINRAZA (nusinersen) 是第一个获批治疗这种疾病的药物。 SPINRAZA 作为一种反义寡核苷酸，可增加运动神经元存活蛋白的产生，这对运动神经元健康至关重要。该公司正在研究一种更高剂量的 SPINRAZA 方案，该方案在临床试验中显示出良好的结果，有望提高治疗效果。

• 诺华公司主要通过其基因疗法 Zolgensma (onasemnogene abeparvovec) 提供脊髓性肌萎缩症的创新疗法。这种一次性静脉输注通过替换有缺陷的细胞来针对脊髓性肌萎缩症的遗传原因 SMN1 基因，旨在阻止疾病进展。该公司还研究 OAV101 等针对迟发性脊髓性肌萎缩症类型的疗法，同时通过 OneGene 计划提供全面支持。

最新进展

• 2024 年 11 月，Biohaven 更新了 taldefgrobep 的开发计划alfa，一种治疗脊髓性肌萎缩症的药物。弹性脊髓肌萎缩症研究表明，虽然 taldefgrobep alfa 在运动功能测量 32 量表 (MFM-32) 上显示出具有临床意义的运动功能改善，但在 48 周后的主要结局方面，它与安慰剂组没有统计学差异。在特定亚组中，特别是在白人参与者和具有可测量的基线肌生长抑制素水平的参与者中，注意到了疗效信号，并且与安慰剂组相比，该治疗还通过显着减少脂肪量来证明身体成分发生了有利的变化。

• 2021 年 8 月，Cytokinetics 与 Cure SMA 合作，加强有关脊髓性肌萎缩症 (SMA) 的教育和认识。此次合作旨在满足 SMA 社区的持续需求，特别是考虑到最近的全球事件带来的挑战。此次合作体现了两个组织致力于通过增进了解和接触来改善受 SMA 影响的人们的生活信息。

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