系统性硬皮病治疗市场（2020 - 2027）

报告概览

2019年全球系统性硬皮病治疗市场规模为14亿美元，预计2020年至2027年将以4.0%的复合年增长率(CAGR)扩张。现有治疗方案的补充批准加上目前正在开发的一流疗法的出现预计将成为推动市场的关键因素。系统性硬皮病治疗市场主要是由批准用于类风湿性关节炎等症状适应症的药物的超说明书使用推动的。缺乏治疗方法和超说明书用药的普遍性是激发人们对罕见病市场兴趣的根本因素。预计这将推动靶向生物制剂和小分子联合疗法的开发。

研究人员和赞助商正在专注于开发新药物快速筛选潜在候选人。这些管道产品的类型和作用机制各不相同。例如，2020年9月，Kadmon Holdings, Inc.的新候选药物belumosudil (KD025)获得美国FDA的孤儿药资格认定，该药物旨在治疗系统性硬化症。 Belumosudil (KD025) 是一种 Rho 相关卷曲螺旋激酶 2，具有解决免疫和纤维化成分的双重作用机制；目前正处于第二阶段临床试验。

然而，缺乏经过验证的结果测量以及当前药物开发中的独特挑战阻碍了系统性硬皮病治疗市场的增长。最近的临床试验失败给开发治疗这种疾病的药物带来了挑战。例如，2020 年 9 月，Corbus Pharmaceuticals Holdings Inc. 的管道产品 Lenabasum 未能显示出全面的效益尽管 2 期临床试验结果有希望，但仍缺乏主要和次要终点。

与该疾病相关的合并症导致该疾病的一线、二线和三线治疗中涉及多种药物类别。其中，肺动脉高压（PAH）销量最高。针对这种合并症的药物包括不止一种药物类别和多种品牌药物。

药物类别见解

免疫抑制剂在系统性硬皮病治疗市场中占据主导地位，在 2019 年占据最大收入份额，达到 64.2%。在没有针对这种疾病的治愈疗法的情况下，需要开出广泛的药物类别来缓解症状。其中，免疫抑制剂占据主导地位，因为此类药物包含罗氏等知名企业的多种生物制剂。生物制品和小l 分子免疫抑制剂是一个不断增长的领域，有多种针对系统性硬皮病的管道药物专注于此类药物。

系统性硬皮病治疗市场上新产品的推出加上强大的产品管道预计将推动行业增长。 2019 年 9 月，美国 FDA 批准了勃林格殷格翰国际有限公司的产品 Ofev（尼达尼布）用于治疗系统性硬化症伴间质性肺病 (SSc-ILD) 患者，随后 EMA 于 2020 年 4 月批准了该产品。此外，包括尼洛替尼和齐利他司他在内的新疗法预计将在“其他药物类别”的预测期内进入。

PDE-5 抑制剂细分市场预计将在预测期内增长。公司正专注于标签扩张以扩大客户群。例如，2020年6月，辉瑞公司宣布完成Revatio 治疗新生儿肺动脉高压的 3 期临床研究。 ERA 仍然受到关注，因为此类药物主要包括品牌疗法，因为它们用于治疗高发的适应症，即 PAH。

区域洞察

北美主导了系统性硬皮病治疗市场，在 2019 年占据了最大的收入份额，达到 42.9%。发达地区越来越多地见证了生物制剂的渗透，从而形成了更大的区域市场。获得最近开发的免疫抑制剂加上有利的报销方案是关键的收入驱动力。

在美国，估计每年每百万成年人有 20 例系统性硬皮病病例，每百万人口中约有 276 例系统性硬皮病病例。此外，每位患者的直接医疗费用总额约为 17,365 美元至 18,396 美元。迪的稳定负担sease 支持系统性硬皮病治疗市场的增长。

与美国相比，欧洲的份额较低，主要是由于系统性硬皮病的适应证外治疗中仿制药和生物仿制药的使用较多。在英国，由于用于治疗系统性硬化症及其相关适应症的生物制剂和小分子的推出，预计系统性硬皮病治疗市场将在预测期内显着增长。 2016 年 5 月，强生服务公司子公司 Actelion Pharmaceuticals Ltd. 宣布 EMA 批准 Uptravi 用于治疗肺动脉高压。

在发展中地区，仿制药和 OTC 药物是硬皮病及其症状的主要治疗方法。在日本，系统性硬皮病治疗市场正在经历降价，并且可以更快地获得新的孤儿药狂犬病。生物仿制药和非专利免疫抑制剂的使用预期增加将推动拉丁美洲和中东和非洲地区的增长。

主要公司和市场份额见解

系统性硬皮病治疗市场拥有巨大的增长机会和高度未满足的医疗需求。制药公司正在采取并购、合作等策略，以在全球范围内获得更大的市场份额。 2017年，强生服务公司旗下杨森制药完成了对Actelion Pharmaceuticals Ltd.的收购，成为肺动脉高压领域最大的参与者。

其根本原因是人们对免疫抑制剂在硬皮病诱发的PAH和ILD治疗中的高度偏好。随着此类药物渗透率的增长及其与现有替代品（环磷酰胺、甲氨蝶呤和吗替麦考酚酯）相比疗效的提高，这些药物在临床开发的治疗药物推出之前，疗法将占据主导地位。系统性硬皮病治疗市场的一些知名参与者包括：

• 勃林格殷格翰国际有限公司

• 吉利德科学公司

• 葛兰素史克公司

• 诺华公司

• 辉瑞Inc.

• 拜耳股份公司

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