美国血红蛋白病市场（2024 - 2030）

美国血红蛋白病市场趋势

美国2023 年血红蛋白病市场规模预计为 30.9 亿美元，预计 2024 年至 2030 年复合年增长率为 12.5%。镰状细胞病 (SDC) 和地中海贫血等疾病患病率不断上升，以及专注于治疗这些疾病的强大产品线推动了市场增长。据疾病与预防中心 (DCD) 估计，美国约有 100,000 人患有 SDC。每 16,300 名西班牙裔美国新生儿中就有一人患有 SDC 疾病。至少三分之一的非洲裔美国婴儿出生时患有镰状细胞病。

由于多种因素，市场正在大幅增长，其中一个突出趋势是基因编辑等创新疗法的进步和商业化和基因疗法。这些新方法针对血红蛋白病的基本遗传异常，从而扩大了市场。例如，2022 年 8 月，美国食品和药物管理局 (FDA) 批准了第一种基于细胞的基因疗法 Zynteglo (betibeglogene autotemcel)，用于治疗患有 β 地中海贫血的成人和儿童患者。这一突破性的批准标志着基因治疗的一个重要里程碑，并为患有这种遗传性血液疾病的患者提供了一个有前途的治疗选择。

此外，2020 年 5 月，Vertex Pharmaceuticals 和 CRISPR Therapeutics Incorporated 的 CTX001 获得了美国 FDA 的再生医学高级疗法称号，CTX001 是一种研究性基因编辑造血干细胞疗法，用于治疗输血依赖性 β 地中海贫血和镰状细胞病

市场观察到研发 (R&D) 投资增加的显着趋势p;制药行业。财务承诺的激增主要是由于对创新的不懈追求以及对发现和增强先进治疗方法的不懈追求。例如，2022 年 10 月，辉瑞宣布收购 Global Blood Therapeutics，这是一家专门从事研究、开发和分销改变生活疗法的生物制药公司。这些疗法为服务不足的患者社区带来了期望，首先是镰状细胞病 (SCD) 患者。

公司和组织采取的越来越多的举措，旨在让人们了解血红蛋白病，这进一步加速了美国的市场增长。例如，2022 年 9 月，国家儿童健康质量研究所加入了以镰状细胞病为主题的美国 SCD 协会 (SCDAA) 活动，旨在提高人们对该研究和治疗的认识。 SDC和高光处理医疗保健专业人员可以获得的资源种类繁多。

市场集中度及特征

市场成长期较高，行业增长正在加速。该行业的特点是高度创新，这是由于新疗法（包括基因疗法和基因编辑技术）的开发等因素推动的快速技术进步，显着改善了血红蛋白病的治疗前景。随着越来越多的患者寻求治疗，人们对血红蛋白病的认识不断提高，以及通过筛查计划进行早期发现的重要性，有助于扩大市场。

血红蛋白病市场的另一个特点是领先企业的高水平并购 (M&A) 活动。根据EvaluatePharma的报告，2020年市场前五名公司占据了85%的市场份额。这一集中度水平预计未来几年，这些公司预计将继续保持其在市场的主导地位。

美国市场的监管主要由几个关键监管机构监督，包括 FDA 和医疗保险和医疗补助服务中心 (CMS)。 FDA 通过严格的审查流程确保其安全性和有效性，在评估和批准血红蛋白病新药和疗法方面发挥着至关重要的作用。此外，CMS 还规定了这些治疗的报销政策，影响了患者的市场准入和负担能力。

血红蛋白病的直接产品替代品数量有限。然而，输血和铁螯合疗法的可用性可能会减少对治疗疗法的需求，包括基因疗法或干细胞移植。另一方面，基因治疗和干细胞移植等新兴替代品可能会破坏这种机制。为血红蛋白病提供长期解决方案。功效、安全性、成本和可及性等因素将决定这些替代品的采用率及其对市场的总体影响。

类型洞察

镰状细胞病在市场中占据主导地位，到 2023 年占 60.1% 的份额，预计在预测期内将以最快的复合年增长率增长。生物制药公司和非营利组织不断采取的举措推动了镰状细胞病 (SCD) 治疗的普及。专注于疾病诊断的宣传活动在推动市场增长方面发挥着至关重要的作用。例如，在美国，促进早期诊断并为镰状细胞病患者提供支持是各个组织的首要任务。领导这些努力的两个著名组织是美国镰状细胞病协会 (SCDAA) 和地方分会，它们组织教育活动、社区和社区活动。rkshops 和健康博览会，以提高人们的认识并改善镰状细胞病的早期发现。

此外，科学试验正在评估血红蛋白病潜在疗法的安全性和有效性。这些研究涉及对患者测试新药或治疗方法，以确定其益处、风险和最佳使用方法。通过生成有关各种治疗方案有效性的可靠数据，科学试验有助于为临床决策和监管审批流程提供信息。因此，上述所有因素共同推动了该国的细分市场增长。

诊断见解

镰状细胞病在 2023 年占据最大的市场收入份额，预计在预测期内将以最快的复合年增长率增长。近年来，镰状细胞病诊断市场出现了开发和采用创新诊断技术的显着趋势。这些进步包括基因检测方法ch 作为新一代测序和分子诊断，极大地提高了识别镰状细胞病及其变异的准确性和效率。即时检测 (POCT) 设备和快速诊断套件在各种医疗保健环境中变得越来越受欢迎。这些工具可以实现快速、方便的筛查，促进更快的决策，并有可能改善患者的治疗结果。

新生儿血红蛋白病筛查项目的关注度显着增加，血红蛋白病是影响血红蛋白结构的遗传性疾病。这种高度重视的目的是确保及早发现这些疾病，使医疗专业人员能够及时采取干预措施并改善患者的治疗结果。通过将先进的筛查方法纳入新生儿护理中，医疗保健提供者可以更有效地识别和管理镰状细胞病和地中海贫血等血红蛋白病。结果，a受影响的婴儿有更高的机会接受适当的治疗并过上更健康的生活。

治疗见解

镰状细胞病细分市场在 2023 年占据主导地位，预计在预测期内将以最快的复合年增长率增长。创新疗法的进步和批准，例如基因疗法和旨在改变遗传异常或解决疾病症状的靶向治疗，在推动市场增长方面发挥着重要作用。干细胞移植，尤其是来自匹配的无关捐赠者的干细胞移植，越来越被认为是一种可行的治疗选择。此外，人们越来越重视支持性护理策略，如疼痛管理、感染预防和羟基脲治疗。向个性化医疗方法和以患者为中心的护理模式的转变正在获得动力，以提高镰状细胞病患者的治疗效果。

输血是主要的治疗方法治疗血红蛋白疾病（包括地中海贫血和其他相关疾病）的方法。这些输血对于地中海贫血患者尤其重要，他们通常比其他血红蛋白病患者需要更频繁的输血。这些输血的主要目标是维持血液成分的正常水平并减轻与疾病相关的症状。一般来说，每 3 至 4 周进行一次输血。

骨髓移植 (BMT) 疗法有望在未来一段时间内显着增长。当输血等传统疗法无效时，它是一种首选治疗方法。 BMT 尤其在疾病进展的早期阶段表现出功效，为难以产生足够数量健康细胞的患者提供了解决方案。通过将健康干细胞引入患者体内，BMT 旨在取代e 骨髓患病或受损。该程序越来越多地用于治疗镰状细胞病和地中海贫血的严重病例。

美国主要血红蛋白病公司见解

市场上的一些主要参与者包括 Global Blood Therapeutics, Inc.、bluebird bio, Inc.、Emmaus Life Sciences Inc.、辉瑞公司 (Pfizer, Inc.)、诺华公司 (Novartis AG)。

• 蓝鸟生物。专注于开发针对严重遗传疾病的基因疗法，包括镰状细胞病和β地中海贫血等血红蛋白病。 Bluebird Bio 一直处于这些疾病创新治疗的前沿，提供潜在的治疗方法，旨在解决血红蛋白病的潜在遗传原因。

• 辉瑞公司是一家领先的制药公司，在市场上占有重要地位。血红蛋白病是一组以血红蛋白结构或产生异常为特征的遗传性疾病，红细胞中的蛋白质，将氧气输送到全身。这些疾病包括镰状细胞病和地中海贫血等。

近期进展

• 2023年12月，FDA批准了bluebird bio的lovotibeglogene autotemcel (lovo-cel)，称为 Lyfgenia，用于治疗 12 岁及以上个体的镰状细胞病 (SCD)。

• 2022 年 9 月，CRISPR 和 Vertex Pharmaceuticals Inc. 宣布 Vertex 获得美国 FDA 的 exagamglogene autotemcel (exa-cel) 批准。该治疗有助于输血悬而未决的β地中海贫血（TDT）和SCD。

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